Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsstudie etter markedsføring av immunrespons hos pasienter som får Palynziq-behandling for PKU (PALisade)

20. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En multisenter, prospektiv, longitudinell, studie som evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre assosiert med langsiktig Palynziq® (Pegvaliase)-behandling hos pasienter med fenylketonuri (PKU) i USA

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Fenylketonuri (PKU)

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Pegvaliase

Detaljert beskrivelse

Dette er en 10-årig multisenter, prospektiv, longitudinell, enarmsstudie som evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre assosiert med langvarig Palynziq-behandling hos personer med fenylketonuri (PKU) i USA (USA). Forsøkspersoner i USA som det er tatt en klinisk beslutning om at de vil motta pegvaliase for å behandle sin PKU innen 30 dager etter datoen for registrering i studie 165-501 (hendelsesbrukere) eller som tidligere har startet behandling med pegvaliase på datoen av påmelding til studie 165-501 (utbredte brukere) er kvalifisert for deltakelse i studie 165-503. Forsøkspersoner som deltar i 165-501-studien som samtykker til å delta i denne studien (165-503) vil bli bedt om å gi pre-dose blodprøver for Phe, immunologisk og inflammatorisk markørtesting omtrent hver 3. måned de første 3 årene av deltakelse, deretter hver 6. måned for resten av studien. Forsøkspersonene vil bli bedt om å gi ytterligere blodprøver før dose på tidspunktet for studie 165-501 -protokolldefinerte sikkerhetshendelser. Ytterligere forhåndsdoseprøver vil bli trukket i henhold til standarden for omsorg som beskrevet i protokoll 165-501. Phe blod, immunologiske (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE), og inflammatoriske (C3/C4, hsCRP) markører, vil bli sendt til et sentrallaboratorium for behandling. Data samlet inn i 165-501-studien vil bli kombinert med dataene som samles inn i denne studien for å redusere belastningen på nettsteder for dataregistrering og for å unngå duplisering av ADR-rapportering (se Kriterier for evaluering). De kombinerte dataene vil bli rapportert i den kliniske studierapporten for denne studien. Forsøkspersoner kan trekke seg fra studie 165-503 og forbli på studie 165-501, men de kan ikke trekke seg fra studie 165-501 og forbli på studie 165-503 ettersom sikkerhetshendelser og andre datapunkter er samlet inn i studie 165-501.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Medical Director, MD
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-post: medinfo@bmrn.com

Studer Kontakt Backup

Navn: 165-503 Program Director
Telefonnummer: 1-800-983-4587
E-post: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

Forente stater
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Rekruttering
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Rekruttering
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Rekruttering
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Rekruttering
    - Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    - Rekruttering
    - Tulane University School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
    - Rekruttering
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    - Rekruttering
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    - Rekruttering
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - Rekruttering
    - UT Southwestern Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Rekruttering
    - Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Forsøkspersoner registrert på amerikanske nettsteder som deltok i 165-501-studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersoner registrert på amerikanske nettsteder som deltok i 165-501-studien.

Ekskluderingskriterier:

Juridisk inhabilitet eller begrenset rettslig handleevne uten verge.
Forsøkspersonen er ikke i stand til eller vil ikke gi informert samtykke for den ekstra intervensjonelle belastningen av studien (blodprøvetaking).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
For å evaluere immunologiske og inflammatoriske responser assosiert med forekomster av Tidsramme: Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.	Akutt systemisk overfølsomhetsreaksjon Anafylaksi Angioødem Serumsykdom Alvorlig overfølsomhetsreaksjon Alvorlig eller vedvarende artralgi Alvorlig reaksjon på injeksjonsstedet	Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Evaluering av immunologiske og/eller inflammatoriske responser over tid Tidsramme: Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.	For å evaluere immunologiske og inflammatoriske responser (immunologisk testing, inflammatoriske markører) assosiert med forekomster av endeorganfunksjon (f.eks. nyre, lever) relaterte, immunmedierte bivirkninger (ADR)*	Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.
Evaluering av immunologiske responser over tid Tidsramme: Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.	For å evaluere den potensielle assosiasjonen mellom immunologiske responser og Phe-nivåer i blodet * En liste over endeorganfunksjonsrelaterte, immunmedierte bivirkninger er inkludert som et vedlegg til den statistiske analyseplanen (SAP).	Maksimalt 10 års behandlingsvarighet.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

18. november 2033

Studiet fullført (Antatt)

18. november 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

165-503

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .