接受 Palynziq 治疗 PKU (PALisade) 的患者免疫反应的长期上市后研究

这是一项为期 10 年的多中心、前瞻性、纵向、单臂研究，评估美国 (US) 苯丙酮尿症 (PKU) 受试者与长期 Palynziq 治疗相关的免疫学、炎症和实验室参数。 在研究 165-501（事件使用者）入组后 30 天内已做出临床决定接受 pegvaliase 治疗 PKU 的美国受试者，或之前已在该日期开始接受 pegvaliase 治疗的受试者研究 165-501 的注册人数（流行用户）有资格参与研究 165-503。 同意参与本研究 (165-503) 的参与 165-501 研究的受试者将被要求在参与的前 3 年中大约每 3 个月提供 Phe 的给药前血样、免疫学和炎症标志物测试，然后在剩余的研究中每 6 个月进行一次。 在研究 165-501 协议定义的安全事件发生时，受试者将被要求提供额外的给药前血液样本。 将根据方案 165-501 中详述的护理标准抽取额外的给药前样本。 血液 Phe、免疫学（PAL IgG、PEG IgG、PEG IgM、抗 pegvaliase IgE）和炎症（C3/C4、hsCRP）标记物将被送往中心实验室进行处理。 165-501 研究中收集的数据将与本研究中收集的数据相结合，以减轻数据录入地点的负担并避免重复 ADR 报告（参见评估标准）。 合并数据将在本研究的临床研究报告中报告。 受试者可以退出研究 165-503 并继续进行研究 165-501，但他们不能退出研究 165-501 并继续进行研究 165-503，因为研究 165-501 中收集了安全事件和其他数据点。