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Uno studio post-marketing a lungo termine sulla risposta immunitaria nei pazienti che ricevono il trattamento con Palynziq per la PKU (PALisade)

8 marzo 2024 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq® (Pegvaliase) in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti

Si tratta di uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale, a braccio singolo, della durata di 10 anni, che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti. Soggetti negli Stati Uniti per i quali è stata presa la decisione clinica di ricevere pegvaliase per trattare la PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento nello Studio 165-501 (utilizzatori incidenti) o che hanno precedentemente iniziato il trattamento con pegvaliase in quella data di iscrizione allo Studio 165-501 (utenti prevalenti) sono idonei a partecipare allo Studio 165-503.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, prospettico, longitudinale, a braccio singolo, della durata di 10 anni, che valuta i parametri immunologici, infiammatori e di laboratorio associati al trattamento a lungo termine con Palynziq in soggetti affetti da fenilchetonuria (PKU) negli Stati Uniti. Soggetti negli Stati Uniti per i quali è stata presa la decisione clinica di ricevere pegvaliase per trattare la PKU entro 30 giorni dalla data di arruolamento nello Studio 165-501 (utilizzatori incidenti) o che hanno precedentemente iniziato il trattamento con pegvaliase in quella data di iscrizione allo Studio 165-501 (utenti prevalenti) sono idonei a partecipare allo Studio 165-503. Ai soggetti partecipanti allo studio 165-501 che acconsentono a partecipare a questo studio (165-503) verrà richiesto di fornire campioni di sangue pre-dose per test Phe, marcatori immunologici e infiammatori circa ogni 3 mesi per i primi 3 anni di partecipazione, poi ogni 6 mesi per il resto dello studio. Ai soggetti verrà richiesto di fornire ulteriori campioni di sangue pre-dose al momento degli eventi di sicurezza definiti dal protocollo dello Studio 165-501. Verranno prelevati ulteriori campioni pre-dose secondo lo standard di cura come dettagliato nel protocollo 165-501. I marcatori Phe del sangue, immunologici (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliasi IgE) e infiammatori (C3/C4, hsCRP) verranno inviati a un laboratorio centrale per l'elaborazione. I dati raccolti nello studio 165-501 saranno combinati con i dati raccolti in questo studio per ridurre l'onere sui siti per l'immissione dei dati ed evitare la duplicazione della segnalazione delle ADR (vedere Criteri di valutazione). I dati combinati verranno riportati nel Rapporto sullo studio clinico per questo studio. I soggetti possono ritirarsi dallo studio 165-503 e rimanere nello studio 165-501, ma non possono ritirarsi dallo studio 165-501 e rimanere nello studio 165-503 poiché gli eventi di sicurezza e altri dati vengono raccolti nello studio 165-501.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Medical Director, MD
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: 165-503 Program Director
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Reclutamento
        • Tulane University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti arruolati nei centri statunitensi partecipanti allo studio 165-501.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti arruolati nei centri statunitensi partecipanti allo studio 165-501.

Criteri di esclusione:

  • Incapacità giuridica o capacità giuridica limitata senza rappresentanza legale del tutore.
  • Il soggetto non è in grado o non è disposto a fornire il consenso informato per l'onere interventistico aggiuntivo dello studio (prelievo di sangue).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare le risposte immunologiche e infiammatorie associate all'insorgenza di
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.
  • Reazione di ipersensibilità sistemica acuta
  • Anafilassi
  • Angioedema
  • Malattia da siero
  • Grave reazione di ipersensibilità
  • Artralgia grave o persistente
  • Reazione grave nel sito di iniezione
Durata massima del trattamento: 10 anni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione delle risposte immunologiche e/o infiammatorie nel tempo
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.
Per valutare le risposte immunologiche e infiammatorie (test immunologici, marcatori infiammatori) associate all'insorgenza di reazioni avverse ai farmaci (ADR) immunomediate correlate alla funzionalità degli organi terminali (ad es., rene, fegato)*
Durata massima del trattamento: 10 anni.
Valutazione delle risposte immunologiche nel tempo
Lasso di tempo: Durata massima del trattamento: 10 anni.

Valutare la potenziale associazione tra risposte immunologiche e livelli di Phe nel sangue

* Un elenco di ADR immuno-mediate correlate alla funzione degli organi terminali è incluso come appendice al piano di analisi statistica (SAP).
Durata massima del trattamento: 10 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

18 novembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

18 novembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 165-503

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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