Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet, post-marketing undersøgelse af immunrespons hos patienter, der modtager Palynziq-behandling for PKU (PALisade)

20. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, prospektivt, longitudinalt studie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langtidsbehandling med Palynziq® (Pegvaliase) hos forsøgspersoner med phenylketonuri (PKU) i USA

Dette er et 10-årigt multicenter, prospektivt, longitudinalt, enkeltarmsstudie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langvarig Palynziq-behandling hos personer med phenylketonuri (PKU) i USA (USA). Forsøgspersoner i USA, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase til behandling af deres PKU inden for 30 dage efter datoen for tilmelding til undersøgelse 165-501 (hændelsesbrugere), eller som tidligere har startet behandling med pegvaliase på datoen af tilmelding til undersøgelse 165-501 (udbredte brugere) er berettiget til deltagelse i undersøgelse 165-503.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 10-årigt multicenter, prospektivt, longitudinalt, enkeltarmsstudie, der evaluerer immunologiske, inflammatoriske og laboratorieparametre forbundet med langvarig Palynziq-behandling hos personer med phenylketonuri (PKU) i USA (USA). Forsøgspersoner i USA, for hvem der er truffet en klinisk beslutning om, at de vil modtage pegvaliase til behandling af deres PKU inden for 30 dage efter datoen for tilmelding til undersøgelse 165-501 (hændelsesbrugere), eller som tidligere har startet behandling med pegvaliase på datoen af tilmelding til undersøgelse 165-501 (udbredte brugere) er berettiget til deltagelse i undersøgelse 165-503. Forsøgspersoner, der deltager i 165-501-undersøgelsen, og som giver samtykke til at deltage i denne undersøgelse (165-503), vil blive bedt om at give præ-dosis blodprøver til Phe, immunologisk og inflammatorisk markørtest cirka hver 3. måned i de første 3 års deltagelse, derefter hver 6. måned i resten af ​​undersøgelsen. Forsøgspersoner vil blive anmodet om at give yderligere præ-dosis blodprøver på tidspunktet for undersøgelse 165-501-protokol definerede sikkerhedshændelser. Yderligere præ-dosis prøver vil blive udtaget i henhold til standarden for pleje som beskrevet i protokol 165-501. Blodet Phe, immunologiske (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) og inflammatoriske (C3/C4, hsCRP) markører vil blive sendt til et centralt laboratorium til behandling. Data indsamlet i 165-501-undersøgelsen vil blive kombineret med data indsamlet i denne undersøgelse for at mindske byrden på websteder til dataindtastning og for at undgå overlapning af ADR-rapportering (se Kriterier for evaluering). De kombinerede data vil blive rapporteret i den kliniske undersøgelsesrapport for denne undersøgelse. Forsøgspersoner kan trække sig fra undersøgelse 165-503 og forblive på undersøgelse 165-501, men de kan ikke trække sig fra undersøgelse 165-501 og forblive på undersøgelse 165-503, da sikkerhedshændelser og andre datapunkter er indsamlet i undersøgelse 165-501.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Medical Director, MD
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: 165-503 Program Director
  • Telefonnummer: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Rekruttering
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner tilmeldt amerikanske websteder, der deltager i 165-501 undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner tilmeldt amerikanske websteder, der deltager i 165-501 undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Juridisk inhabilitet eller begrænset retsevne uden juridisk værgerepræsentation.
  • Forsøgspersonen er ude af stand til eller vil ikke give informeret samtykke til undersøgelsens yderligere interventionsbyrde (blodprøvetagning).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere immunologiske og inflammatoriske reaktioner forbundet med forekomster af
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.
  • Akut systemisk overfølsomhedsreaktion
  • Anafylaksi
  • Angioødem
  • Serum sygdom
  • Alvorlig overfølsomhedsreaktion
  • Alvorlig eller vedvarende artralgi
  • Alvorlig reaktion på injektionsstedet
Højst 10 års behandlingsvarighed.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af immunologiske og/eller inflammatoriske responser over tid
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.
At evaluere immunologiske og inflammatoriske responser (immunologisk testning, inflammatoriske markører) forbundet med forekomster af slutorganfunktion (f.eks. nyre, lever) relaterede, immunmedierede bivirkninger (ADR'er)*
Højst 10 års behandlingsvarighed.
Evaluering af immunologiske responser over tid
Tidsramme: Højst 10 års behandlingsvarighed.

At evaluere den potentielle sammenhæng mellem immunologiske responser og Phe-niveauer i blodet

* En liste over slutorganfunktionsrelaterede, immunmedierede bivirkninger er inkluderet som et bilag til den statistiske analyseplan (SAP).
Højst 10 års behandlingsvarighed.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. november 2033

Studieafslutning (Anslået)

18. november 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 165-503

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner