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Une étude post-commercialisation à long terme sur la réponse immunitaire chez les patients recevant un traitement Palynziq pour la PCU (PALisade)

20 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude multicentrique, prospective et longitudinale évaluant les paramètres immunologiques, inflammatoires et de laboratoire associés au traitement à long terme par Palynziq® (Pegvaliase) chez des sujets atteints de phénylcétonurie (PCU) aux États-Unis

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Phénylcétonurie (PCU)

Intervention / Traitement

Médicament: Pegvaliase

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique, prospective, longitudinale et à un seul bras d'une durée de 10 ans évaluant les paramètres immunologiques, inflammatoires et de laboratoire associés au traitement à long terme par Palynziq chez les sujets atteints de phénylcétonurie (PCU) aux États-Unis (US). Sujets aux États-Unis pour lesquels une décision clinique a été prise selon laquelle ils recevront de la pegvaliase pour traiter leur PCU dans les 30 jours suivant la date d'inscription à l'étude 165-501 (utilisateurs incidents) ou qui ont déjà commencé un traitement par pegvaliase à cette date. d'inscription à l'étude 165-501 (utilisateurs courants) sont éligibles pour participer à l'étude 165-503. Les sujets participant à l'étude 165-501 qui consentent à participer à cette étude (165-503) devront fournir des échantillons de sang pré-dose pour le Phe, les tests de marqueurs immunologiques et inflammatoires environ tous les 3 mois pendant les 3 premières années de participation, puis tous les 6 mois pour le reste de l'étude. Les sujets seront invités à fournir des échantillons de sang pré-dose supplémentaires au moment des événements de sécurité définis par le protocole de l'étude 165-501. Des échantillons pré-dose supplémentaires seront prélevés conformément aux normes de soins détaillées dans le protocole 165-501. Le sang Phe, les marqueurs immunologiques (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) et inflammatoires (C3/C4, hsCRP), seront envoyés à un laboratoire central pour traitement. Les données collectées dans l'étude 165-501 seront combinées avec les données collectées dans cette étude pour réduire la charge pesant sur les sites pour la saisie des données et pour éviter la duplication des rapports EIM (voir Critères d'évaluation). Les données combinées seront rapportées dans le rapport d'étude clinique de cette étude. Les sujets peuvent se retirer de l'étude 165-503 et rester dans l'étude 165-501, mais ils ne peuvent pas se retirer de l'étude 165-501 et rester dans l'étude 165-503 car les événements de sécurité et d'autres points de données sont collectés dans l'étude 165-501.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Medical Director, MD
Numéro de téléphone: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: 165-503 Program Director
Numéro de téléphone: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Lieux d'étude

États-Unis
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Recrutement
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
    - Recrutement
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Recrutement
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    - Recrutement
    - Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
    - Recrutement
    - Tulane University School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
    - Recrutement
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    - Recrutement
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
    - Recrutement
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
    - Recrutement
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75390
    - Recrutement
    - UT Southwestern Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Recrutement
    - Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets inscrits sur des sites américains participant à l'étude 165-501.

La description

Critère d'intégration:

Sujets inscrits sur des sites américains participant à l'étude 165-501.

Critère d'exclusion:

Incapacité juridique ou capacité juridique limitée sans représentation d'un tuteur légal.
Le sujet n'est pas en mesure ou ne veut pas donner son consentement éclairé pour la charge interventionnelle supplémentaire de l'étude (prélèvement sanguin).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer les réponses immunologiques et inflammatoires associées à l'apparition de Délai: Durée de traitement maximale de 10 ans.	Réaction d'hypersensibilité systémique aiguë Anaphylaxie Angio-œdème Maladie sérique Réaction d'hypersensibilité sévère Arthralgie sévère ou persistante Réaction sévère au site d'injection	Durée de traitement maximale de 10 ans.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluation des réponses immunologiques et/ou inflammatoires au fil du temps Délai: Durée de traitement maximale de 10 ans.	Évaluer les réponses immunologiques et inflammatoires (tests immunologiques, marqueurs inflammatoires) associées à l'apparition d'effets indésirables (EI) à médiation immunitaire liés à la fonction des organes cibles (par exemple, rein, foie)*	Durée de traitement maximale de 10 ans.
Évaluation des réponses immunologiques au fil du temps Délai: Durée de traitement maximale de 10 ans.	Évaluer l'association potentielle entre les réponses immunologiques et les taux sanguins de Phe * Une liste des effets indésirables à médiation immunitaire liés à la fonction des organes cibles est incluse en annexe au plan d'analyse statistique (SAP).	Durée de traitement maximale de 10 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

18 novembre 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 novembre 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2024

Première publication (Réel)

12 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

165-503

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .