Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen, markkinoille tulon jälkeinen tutkimus immuunivasteesta potilailla, jotka saavat Palynziq-hoitoa PKU:n takia (PALisade)

perjantai 20. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Monikeskus, tuleva, pitkittäinen tutkimus, jossa arvioidaan immunologisia, tulehdus- ja laboratorioparametreja, jotka liittyvät pitkäaikaiseen Palynziq® (Pegvaliase) -hoitoon potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU) Yhdysvalloissa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Fenyyliketonuria (PKU)

Interventio / Hoito

Lääke: Pegvaliase

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 10 vuotta kestänyt monikeskus, prospektiivinen, pitkittäinen, yhden haaran tutkimus, jossa arvioidaan immunologisia, tulehdus- ja laboratorioparametreja, jotka liittyvät pitkäaikaiseen Palynziq-hoitoon potilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU) Yhdysvalloissa (USA). Yhdysvalloissa koehenkilöt, joille on tehty kliininen päätös, että he saavat pegvaliase-lääkettä PKU:nsa hoitamiseksi 30 päivän kuluessa tutkimukseen 165-501 ilmoittautumispäivästä (tapahtumakäyttäjät) tai jotka ovat aiemmin aloittaneet pegvaliase-hoidon kyseiseen päivämäärään Tutkimukseen 165-501 ilmoittautuneet (yleiskäyttäjät) ovat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen 165-503. Tutkimukseen 165-501 osallistuvia koehenkilöitä, jotka suostuvat osallistumaan tähän tutkimukseen (165-503), pyydetään toimittamaan annosta edeltävät verinäytteet Phe-, immunologisten ja tulehdusmerkkiaineiden testausta varten noin 3 kuukauden välein kolmen ensimmäisen osallistumisvuoden aikana. sitten 6 kuukauden välein loppututkimuksen ajan. Koehenkilöitä pyydetään toimittamaan ylimääräisiä annosta edeltäviä verinäytteitä tutkimuksen 165-501 protokollassa määriteltyjen turvallisuustapahtumien aikana. Lisänäytteitä ennen annosta otetaan hoitostandardin mukaisesti protokollan 165-501 mukaisesti. Veren Phe, immunologiset (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) ja tulehdukselliset (C3/C4, hsCRP) markkerit lähetetään keskuslaboratorioon käsittelyä varten. 165-501-tutkimuksessa kerätyt tiedot yhdistetään tässä tutkimuksessa kerättyihin tietoihin, jotta voidaan vähentää tietojen syöttöön kohdistuvaa taakkaa ja välttää ADR-ilmoitusten päällekkäisyys (katso arviointiperusteet). Yhdistetyt tiedot raportoidaan tämän tutkimuksen kliinisen tutkimuksen raportissa. Koehenkilöt voivat vetäytyä tutkimuksesta 165-503 ja pysyä tutkimuksessa 165-501, mutta he eivät voi vetäytyä tutkimuksesta 165-501 ja pysyä tutkimuksessa 165-503, koska turvallisuustapahtumat ja muut datapisteet kerätään tutkimuksessa 165-501.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Medical Director, MD
Puhelinnumero: 1-800-983-4587
Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: 165-503 Program Director
Puhelinnumero: 1-800-983-4587
Sähköposti: medinfo@bmrn.com

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Rekrytointi
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Rekrytointi
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    - Rekrytointi
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
    - Rekrytointi
    - Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
    - Rekrytointi
    - Tulane University School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
    - Rekrytointi
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    - Rekrytointi
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
    - Rekrytointi
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
    - Rekrytointi
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
    - Rekrytointi
    - UT Southwestern Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Rekrytointi
    - Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koehenkilöt, jotka ovat ilmoittautuneet tutkimukseen 165-501 osallistuneille yhdysvaltalaisille sivustoille.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilöt, jotka ovat ilmoittautuneet tutkimukseen 165-501 osallistuneille yhdysvaltalaisille sivustoille.

Poissulkemiskriteerit:

Oikeuskyvyttömyys tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus ilman laillisen edunvalvojan edustusta.
Tutkittava ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta tutkimuksen ylimääräisestä interventiotaakasta (verinäytteenotto).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Arvioida immunologisia ja tulehdusvasteita, jotka liittyvät taudin esiintymiseen Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 10 vuotta.	Akuutti systeeminen yliherkkyysreaktio Anafylaksia Angioedeema Seerumitauti Vaikea yliherkkyysreaktio Vaikea tai jatkuva nivelkipu Vaikea pistoskohdan reaktio	Hoidon kesto enintään 10 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Immunologisten ja/tai tulehdusvasteiden arviointi ajan kuluessa Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 10 vuotta.	Arvioida immunologisia ja tulehdusreaktioita (immunologiset testit, tulehdusmerkit), jotka liittyvät elintoimintojen (esim. munuaisten, maksan) esiintymiseen liittyviin immuunivälitteisiin lääkehaittavaikutuksiin (ADR)*	Hoidon kesto enintään 10 vuotta.
Immunologisten vasteiden arviointi ajan kuluessa Aikaikkuna: Hoidon kesto enintään 10 vuotta.	Arvioida mahdollista yhteyttä immunologisten vasteiden ja veren Phe-tasojen välillä * Luettelo elintoimintoihin liittyvistä immuunivälitteisistä haittavaikutuksista on tilastollisen analyysisuunnitelman (SAP) liitteenä.	Hoidon kesto enintään 10 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 20. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 18. marraskuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 18. marraskuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

165-503

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .