Eine langfristige Post-Marketing-Studie zur Immunantwort bei Patienten, die eine Palynziq-Behandlung gegen PKU (PALisade) erhalten

Hierbei handelt es sich um eine 10-jährige multizentrische, prospektive, einarmige Längsschnittstudie zur Bewertung immunologischer, entzündlicher und Laborparameter im Zusammenhang mit der Langzeitbehandlung mit Palynziq bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) in den Vereinigten Staaten (USA). Probanden in den USA, für die eine klinische Entscheidung getroffen wurde, dass sie Pegvaliase zur Behandlung ihrer PKU innerhalb von 30 Tagen nach dem Datum der Aufnahme in die Studie 165-501 erhalten (Anwender von Vorfällen) oder die zu diesem Zeitpunkt bereits mit der Behandlung mit Pegvaliase begonnen haben Personen, die sich für die Studie 165-501 angemeldet haben (prävalente Nutzer), sind zur Teilnahme an der Studie 165-503 berechtigt. Probanden, die an der Studie 165-501 teilnehmen und der Teilnahme an dieser Studie (165-503) zustimmen, werden gebeten, in den ersten drei Jahren der Teilnahme etwa alle drei Monate Blutproben vor der Dosierung für Phe-, immunologische und Entzündungsmarkertests abzugeben. dann alle 6 Monate für den Rest der Studie. Die Probanden werden gebeten, zum Zeitpunkt der im Protokoll der Studie 165-501 definierten Sicherheitsereignisse zusätzliche Blutproben vor der Verabreichung abzugeben. Zusätzliche Proben vor der Verabreichung werden gemäß dem Pflegestandard entnommen, wie im Protokoll 165-501 beschrieben. Das Blut-Phe, die immunologischen (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, Anti-Pegvaliase-IgE) und Entzündungsmarker (C3/C4, hsCRP) werden zur Verarbeitung an ein Zentrallabor geschickt. Die in der 165-501-Studie gesammelten Daten werden mit den in dieser Studie gesammelten Daten kombiniert, um die Belastung der Standorte durch die Dateneingabe zu verringern und eine doppelte ADR-Meldung zu vermeiden (siehe Bewertungskriterien). Die kombinierten Daten werden im klinischen Studienbericht für diese Studie aufgeführt. Probanden können sich aus der Studie 165-503 zurückziehen und in der Studie 165-501 bleiben, sie können sich jedoch nicht von der Studie 165-501 zurückziehen und in der Studie 165-503 bleiben, da Sicherheitsereignisse und andere Datenpunkte in der Studie 165-501 erfasst werden.