Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een postmarketingonderzoek op lange termijn naar de immuunrespons bij patiënten die een Palynziq-behandeling voor PKU krijgen (PALisade)

20 maart 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een multicenter, prospectief, longitudinaal onderzoek ter evaluatie van immunologische, inflammatoire en laboratoriumparameters die verband houden met langdurige behandeling met Palynziq® (Pegvaliase) bij proefpersonen met fenylketonurie (PKU) in de Verenigde Staten

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Fenylketonurie (PKU)

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Pegvaliase

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 10 jaar durende multicenter, prospectieve, longitudinale, eenarmige studie waarin immunologische, inflammatoire en laboratoriumparameters worden geëvalueerd die verband houden met langdurige behandeling met Palynziq bij personen met fenylketonurie (PKU) in de Verenigde Staten (VS). Proefpersonen in de VS voor wie de klinische beslissing is genomen dat zij pegvaliase zullen krijgen om hun PKU te behandelen binnen 30 dagen na de datum van inschrijving in onderzoek 165-501 (incident-gebruikers) of die eerder zijn begonnen met de behandeling met pegvaliase op de datum van inschrijving in onderzoek 165-501 (prevalente gebruikers) komen in aanmerking voor deelname aan onderzoek 165-503. Proefpersonen die deelnemen aan de 165-501-studie en die toestemming geven om deel te nemen aan deze studie (165-503) zullen worden verzocht om gedurende de eerste 3 jaar van deelname ongeveer elke 3 maanden pre-dosisbloedmonsters te verstrekken voor het testen van Phe, immunologische en ontstekingsmarkers. daarna elke 6 maanden gedurende de rest van het onderzoek. Proefpersonen zullen worden gevraagd om aanvullende bloedmonsters voorafgaand aan de dosis af te staan op het moment van de in het protocol van Onderzoek 165-501 gedefinieerde veiligheidsgebeurtenissen. Er zullen aanvullende pre-dosismonsters worden genomen volgens de zorgstandaard zoals beschreven in protocol 165-501. De bloed-Phe, immunologische (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) en ontstekingsmarkers (C3/C4, hsCRP) zullen voor verwerking naar een centraal laboratorium worden gestuurd. De gegevens verzameld in het 165-501-onderzoek zullen worden gecombineerd met de gegevens die in dit onderzoek zijn verzameld om de last voor de gegevensinvoerlocaties te verminderen en om dubbele rapportage van bijwerkingen te voorkomen (zie Criteria voor evaluatie). De gecombineerde gegevens zullen worden gerapporteerd in het klinische onderzoeksrapport voor dit onderzoek. Proefpersonen kunnen zich terugtrekken uit onderzoek 165-503 en op onderzoek 165-501 blijven, maar ze kunnen zich niet terugtrekken uit onderzoek 165-501 en op onderzoek 165-503 blijven omdat veiligheidsgebeurtenissen en andere gegevenspunten worden verzameld in onderzoek 165-501.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Medical Director, MD
Telefoonnummer: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studie Contact Back-up

Naam: 165-503 Program Director
Telefoonnummer: 1-800-983-4587
E-mail: medinfo@bmrn.com

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Werving
    - University of Colorado
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    - Werving
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Werving
    - Northwestern University
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    - Werving
    - Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
    - Werving
    - Tulane University School of Medicine
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
    - Werving
    - Boston Children's Hospital
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Werving
    - Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
    - Werving
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
    - Werving
    - Vanderbilt University Medical School
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
    - Werving
    - UT Southwestern Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Werving
    - Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen ingeschreven op Amerikaanse locaties die deelnamen aan het 165-501-onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen ingeschreven op Amerikaanse locaties die deelnamen aan het 165-501-onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

Juridische onbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid zonder vertegenwoordiging van een wettelijke voogd.
De proefpersoon kan of wil geen geïnformeerde toestemming geven voor de extra interventielast van het onderzoek (bloedafname).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Om immunologische en ontstekingsreacties geassocieerd met het voorkomen van te evalueren Tijdsspanne: Behandelingsduur maximaal 10 jaar.	Acute systemische overgevoeligheidsreactie Anafylaxie Angio-oedeem Allergisch voor antibiotica Ernstige overgevoeligheidsreactie Ernstige of aanhoudende artralgie Ernstige reactie op de injectieplaats	Behandelingsduur maximaal 10 jaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Evaluatie van immunologische en/of ontstekingsreacties in de loop van de tijd Tijdsspanne: Behandelingsduur maximaal 10 jaar.	Om immunologische en ontstekingsreacties (immunologische tests, ontstekingsmarkers) te evalueren die verband houden met het optreden van eindorgaanfunctie (bijv. nieren, lever) gerelateerde, immuungemedieerde bijwerkingen (ADR's)*	Behandelingsduur maximaal 10 jaar.
Evaluatie van immunologische reacties in de loop van de tijd Tijdsspanne: Behandelingsduur maximaal 10 jaar.	Om de potentiële associatie tussen immunologische reacties en Phe-waarden in het bloed te evalueren * Een lijst met eindorgaanfunctiegerelateerde, immuungemedieerde bijwerkingen is opgenomen als bijlage bij het statistische analyseplan (SAP).	Behandelingsduur maximaal 10 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

18 november 2033

Studie voltooiing (Geschat)

18 november 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

165-503

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .