Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное постмаркетинговое исследование иммунного ответа у пациентов, получающих лечение ФКУ препаратом Палинзик (PALIsade)

20 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Многоцентровое проспективное продольное исследование по оценке иммунологических, воспалительных и лабораторных параметров, связанных с длительным лечением Палинзиком® (пегвалиазой) у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) в Соединенных Штатах.

Это 10-летнее многоцентровое, проспективное, продольное, одиночное исследование, оценивающее иммунологические, воспалительные и лабораторные параметры, связанные с длительным лечением Палинзиком у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) в Соединенных Штатах (США). Субъекты в США, в отношении которых было принято клиническое решение о том, что они будут получать пегвалиазу для лечения ФКУ в течение 30 дней после даты включения в исследование 165-501 (случайные пользователи) или которые ранее начали лечение пегвалиазой на эту дату. участников исследования 165-501 (преобладающие пользователи) имеют право на участие в исследовании 165-503.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это 10-летнее многоцентровое, проспективное, продольное, одиночное исследование, оценивающее иммунологические, воспалительные и лабораторные параметры, связанные с длительным лечением Палинзиком у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) в Соединенных Штатах (США). Субъекты в США, в отношении которых было принято клиническое решение о том, что они будут получать пегвалиазу для лечения ФКУ в течение 30 дней после даты включения в исследование 165-501 (случайные пользователи) или которые ранее начали лечение пегвалиазой на эту дату. участников исследования 165-501 (преобладающие пользователи) имеют право на участие в исследовании 165-503. Субъектам, участвующим в исследовании 165-501, давшим согласие на участие в этом исследовании (165-503), будет предложено предоставить образцы крови перед введением дозы для определения Phe, иммунологических и воспалительных маркеров примерно каждые 3 месяца в течение первых 3 лет участия. затем каждые 6 месяцев до конца исследования. Субъектам будет предложено предоставить дополнительные образцы крови перед введением дозы во время исследования 165-501 - событий безопасности, определенных протоколом. Дополнительные образцы перед введением дозы будут взяты в соответствии со стандартами лечения, подробно описанными в протоколе 165-501. Phe крови, иммунологические (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, антипегвалиазный IgE) и воспалительные (C3/C4, hsCRP) маркеры будут отправлены в центральную лабораторию для обработки. Данные, собранные в исследовании 165-501, будут объединены с данными, собранными в этом исследовании, чтобы уменьшить нагрузку на сайты по вводу данных и избежать дублирования отчетности по нежелательным реакциям (см. Критерии оценки). Объединенные данные будут представлены в отчете о клиническом исследовании этого исследования. Субъекты могут выйти из исследования 165-503 и продолжить участие в исследовании 165-501, но они не могут выйти из исследования 165-501 и остаться в исследовании 165-503, поскольку события безопасности и другие данные собираются в исследовании 165-501.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Director, MD
  • Номер телефона: 1-800-983-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: 165-503 Program Director
  • Номер телефона: 1-800-983-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Рекрутинг
        • Tulane University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical School
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • UT Southwestern Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, зарегистрированные в центрах США, участвующие в исследовании 165-501.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, зарегистрированные в центрах США, участвующие в исследовании 165-501.

Критерий исключения:

  • Недееспособность или ограниченная дееспособность без представительства законного опекуна.
  • Субъект не может или не желает дать информированное согласие на дополнительную интервенционную нагрузку исследования (забор крови).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить иммунологические и воспалительные реакции, связанные с возникновением
Временное ограничение: Максимальный срок лечения 10 лет.
  • Острая системная реакция гиперчувствительности
  • Анафилаксия
  • отек Квинке
  • Сывороточная болезнь
  • Тяжелая реакция гиперчувствительности
  • Тяжелая или постоянная артралгия
  • Тяжелая реакция в месте инъекции
Максимальный срок лечения 10 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка иммунологических и/или воспалительных реакций с течением времени
Временное ограничение: Максимальный срок лечения 10 лет.
Для оценки иммунологических и воспалительных реакций (иммунологическое тестирование, маркеры воспаления), связанных с возникновением иммуноопосредованных нежелательных реакций на лекарственные препараты (НЛР), связанных с нарушением функции органов-мишеней (например, почек, печени)*
Максимальный срок лечения 10 лет.
Оценка иммунологических ответов с течением времени
Временное ограничение: Максимальный срок лечения 10 лет.

Оценить потенциальную связь между иммунологическими реакциями и уровнями Phe в крови.

* Список иммуноопосредованных нежелательных реакций, связанных с функцией органов-мишеней, включен в качестве приложения к плану статистического анализа (SAP).
Максимальный срок лечения 10 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

18 ноября 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 ноября 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 165-503

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться