PKU(PALisade)에 대해 Palynziq 치료를 받은 환자의 면역 반응에 대한 장기, 시판 후 연구

이는 미국에서 페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 대상으로 장기간 Palynziq 치료와 관련된 면역학적, 염증성 및 실험실 매개변수를 평가하는 10년간의 다기관, 전향적, 종단적, 단일군 연구입니다. 연구 165-501에 등록한 날짜로부터 30일 이내에 PKU를 치료하기 위해 페그발리아제를 투여받겠다는 임상 결정이 내려졌거나 해당 날짜에 이전에 페그발리아제 치료를 시작한 미국 내 피험자 연구 165-501에 등록한 사람(일반 사용자)은 연구 165-503에 참여할 자격이 있습니다. 본 연구(165-503)에 참여하기로 동의한 165-501 연구에 참여하는 피험자는 참여 첫 3년 동안 약 3개월마다 Phe, 면역학적 및 염증성 표지자 테스트를 위한 투여 전 혈액 샘플을 제공하도록 요청받을 것입니다. 그 후 나머지 연구 기간 동안 6개월마다. 피험자는 연구 165-501 프로토콜에 정의된 안전성 사건 발생 시 추가적인 투여 전 혈액 샘플을 제공하도록 요청받게 됩니다. 프로토콜 165-501에 자세히 설명된 대로 치료 표준에 따라 추가 투여 전 샘플을 채취합니다. 혈액 Phe, 면역학적(PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, 항페그발리아제 IgE) 및 염증성(C3/C4, hsCRP) 표지자는 처리를 위해 중앙 실험실로 보내집니다. 165-501 연구에서 수집된 데이터는 데이터 입력에 대한 사이트의 부담을 줄이고 ADR 보고의 중복을 피하기 위해 이 연구에서 수집된 데이터와 결합됩니다(평가 기준 참조). 결합된 데이터는 본 연구에 대한 임상 연구 보고서에 보고될 것입니다. 피험자는 연구 165-503을 중단하고 연구 165-501을 유지할 수 있지만, 안전성 사건 및 기타 데이터 포인트가 연구 165-501에서 수집되므로 연구 165-501을 중단하고 연구 165-503을 유지할 수 없습니다.