Um estudo pós-comercialização de longo prazo sobre resposta imunológica em pacientes que recebem tratamento com Palynziq para fenilcetonúria (PALisade)
20 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo multicêntrico, prospectivo e longitudinal que avalia parâmetros imunológicos, inflamatórios e laboratoriais associados ao tratamento de longo prazo com Palynziq® (Pegvaliase) em indivíduos com fenilcetonúria (PKU) nos Estados Unidos
Este é um estudo multicêntrico, prospectivo, longitudinal e de braço único de 10 anos avaliando parâmetros imunológicos, inflamatórios e laboratoriais associados ao tratamento de longo prazo com Palynziq em indivíduos com fenilcetonúria (PKU) nos Estados Unidos (EUA).
Indivíduos nos EUA para os quais foi tomada uma decisão clínica de que receberão pegvaliase para tratar sua PKU dentro de 30 dias após a data de inscrição no Estudo 165-501 (usuários incidentes) ou que já iniciaram o tratamento com pegvaliase na data de inscrição no Estudo 165-501 (usuários prevalentes) são elegíveis para participação no Estudo 165-503.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, prospectivo, longitudinal e de braço único de 10 anos avaliando parâmetros imunológicos, inflamatórios e laboratoriais associados ao tratamento de longo prazo com Palynziq em indivíduos com fenilcetonúria (PKU) nos Estados Unidos (EUA).
Indivíduos nos EUA para os quais foi tomada uma decisão clínica de que receberão pegvaliase para tratar sua PKU dentro de 30 dias após a data de inscrição no Estudo 165-501 (usuários incidentes) ou que já iniciaram o tratamento com pegvaliase na data de inscrição no Estudo 165-501 (usuários prevalentes) são elegíveis para participação no Estudo 165-503.
Os indivíduos participantes do estudo 165-501 que consentirem em participar deste estudo (165-503) serão solicitados a fornecer amostras de sangue pré-dose para Phe, testes de marcadores imunológicos e inflamatórios aproximadamente a cada 3 meses durante os primeiros 3 anos de participação, depois, a cada 6 meses durante o restante do estudo.
Os participantes serão solicitados a fornecer amostras de sangue pré-dose adicionais no momento dos eventos de segurança definidos pelo protocolo do Estudo 165-501.
Amostras pré-dose adicionais serão coletadas de acordo com o padrão de atendimento, conforme detalhado no protocolo 165-501.
Os marcadores sanguíneos Phe, imunológicos (PAL IgG, PEG IgG, PEG IgM, anti-pegvaliase IgE) e inflamatórios (C3/C4, hsCRP), serão enviados a um laboratório central para processamento.
Os dados recolhidos no estudo 165-501 serão combinados com os dados recolhidos neste estudo para diminuir a carga nos locais de introdução de dados e para evitar a duplicação de notificações de RAM (ver Critérios de Avaliação).
Os dados combinados serão relatados no Relatório do Estudo Clínico deste estudo.
Os indivíduos podem abandonar o Estudo 165-503 e permanecer no Estudo 165-501, mas não podem abandonar o Estudo 165-501 e permanecer no Estudo 165-503, uma vez que os eventos de segurança e outros pontos de dados são recolhidos no Estudo 165-501.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Director, MD
- Número de telefone: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Estude backup de contato
- Nome: 165-503 Program Director
- Número de telefone: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Riley Children's Hospital/ Indiana University Health
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Recrutamento
- Tulane University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical School
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Recrutamento
- Children's Wisconsin/Medical College of Wisconsin
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos inscritos em centros dos EUA que participaram do estudo 165-501.
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos inscritos em centros dos EUA que participaram do estudo 165-501.
Critério de exclusão:
- Incapacidade legal ou capacidade jurídica limitada sem representação de um tutor legal.
- O sujeito é incapaz ou não deseja fornecer consentimento informado para a carga intervencionista adicional do estudo (amostra de sangue).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar as respostas imunológicas e inflamatórias associadas à ocorrência de
Prazo: Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação das respostas imunológicas e/ou inflamatórias ao longo do tempo
Prazo: Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Para avaliar as respostas imunológicas e inflamatórias (testes imunológicos, marcadores inflamatórios) associadas a ocorrências de reações adversas a medicamentos (RAMs) imunomediadas relacionadas à função de órgãos-alvo (por exemplo, rim, fígado)*
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Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Avaliação das respostas imunológicas ao longo do tempo
Prazo: Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Para avaliar a associação potencial entre respostas imunológicas e níveis sanguíneos de Phe * Uma lista de RAMs imunomediadas relacionadas à função de órgãos-alvo está incluída como um apêndice ao plano de análise estatística (SAP). |
Duração máxima do tratamento de 10 anos.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
18 de novembro de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de novembro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Fenilcetonúrias
- Pegvaliase
Outros números de identificação do estudo
- 165-503
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .