このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

壊死性腸炎の乳児におけるST266の安全性、忍容性、および予備有効性を評価する研究 (NEC)

2026年4月7日 更新者:Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

壊死性腸炎の乳児におけるST266の安全性、忍容性、予備有効性を評価するためのST266 IV投与のランダム化対照第1-2相非盲検試験

この研究の主な目的は、ベル病期 IIA 以上の患者の治療において、ST266 を IV 経路で 1 日 1 回 (QD) 投与する 2 つの用量レベル (0.5 mL/kg および 1.0 mL/kg) の安全性と忍容性を判断することです。治療緊急有害事象 (TEAE) および SAE の発生率による医療 NEC の評価。第 2 の目的は、ST266 の IV 経路による同じ 2 つの用量レベル (0.5 mL/kg および 1.0 mL/kg) の QD の予備有効性を評価することです。ベル病期 IIA 以上の医学的 NEC の患者の治療。

調査の概要

状態

募集

介入・治療

詳細な説明

この第 1-2 相臨床試験は、逐次コホート設計を使用したランダム化対照非盲検試験です。 コホートへの割り当ては、次の用量と体重範囲に基づいて行われます: 0.5 mL/kg および 1.0 mL/kg。重量≧1000gかつ≦3000g、および重量≧800gかつ≦999g。

各コホートで、患者は ST266 + SOC または SOC 単独のいずれかに無作為に割り当てられます。 ST266にランダム化された最初の3人の患者は時間差で投与され、各患者は10日間の治療サイクルと1か月のフォローアップ来院を完了し、次の患者の投与が行われる前にデータ安全性監視委員会(DSMB)による評価を受ける必要があります。 SOC のみに無作為に割り付けられた患者は、治験責任医師または認可を受けた医師の指示に従って治療計画に従い、同じ包含/除外基準および分析用に選択されたエンドポイントについて評価されます。 何らかの理由で患者が撤退した場合、後任の決定は DSMB によって決定されます。

次のコホートの投与は、前のコホートのすべての患者からの 1 か月あたり 28 日目までの安全性データをレビューした後に行われます。 DSMB のレビューには、その時点で入手可能なデータの包括的な安全性データ分析が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

36

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前:Shawna M Rose, BS
  • 電話番号:513-205-1091
  • メールsrose@noveome.com

研究場所

    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • 副調査官:
          • Sherry Courtney, MD
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • 募集
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 主任研究者:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • 副調査官:
          • Sherry Courtney, MD
        • コンタクト:
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • 募集
        • Yale-New Haven Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Sarah Taylor, MD
        • 副調査官:
          • Kathryn Fletcher, MD
        • 副調査官:
          • Samuel Gentle, MD
        • 副調査官:
          • Catherine Buck, MD
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • 募集
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Jenelle Ferry, MD
        • 副調査官:
          • Monisha Saste, MD
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60201
        • 募集
        • NorthShore University-Evanston Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Brandy Frost, MD
        • 副調査官:
          • Michael Caplan, MD
        • 副調査官:
          • Matthew Derrick, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • Oklahoma Children's Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Hala Chaaban, MD
        • 副調査官:
          • Pratibha Thakkar, MD
        • 副調査官:
          • Catherine Hunter, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Penn State Health Milton S Hershey Medical Center/Penn State University College of Medicine
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Timothy Palmer, MD
        • 副調査官:
          • Shaili Amatya, MD
        • 副調査官:
          • Tammy Corr, DO
        • 副調査官:
          • Chintan Gandhi, MD
        • 副調査官:
          • Sarah Mahdally, DO
        • 副調査官:
          • Sara Mola, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center Magee Womens Hospital
        • コンタクト:
          • Toby Yanowitz, MD
          • 電話番号:412-641-6260
          • メールyanotd@upmc.edu
        • 主任研究者:
          • Toby Yanowitz, MD
        • 副調査官:
          • Nicole Dobson, MD
        • 副調査官:
          • Brighid O'Donnell, MD
        • 副調査官:
          • Abeer Azzuqa, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 早産児(在胎週数26週以上36週以下)の乳児の体重が800g以上3000g以下。 親/法定医療代理人は、研究登録前に自発的に書面による同意を提供します。
  2. 放射線検査により腸気腫症が確認された最小ベル ステージ IIA NEC 診断。腸拡張および腸閉塞が含まれる場合があります。

除外基準:

  1. 生後10日未満で腹部穿孔のある乳児
  2. 2週間以上の生存が期待できない、またはホスピスまたは緩和ケアを必要とする致命的な状態で生まれていない。
  3. 心臓欠陥(ファロー四徴症など)や染色体疾患/異常(神経管欠損など)などの重大な先天異常を持って生まれます。
  4. 母親が妊娠中に治験薬を受け取った場合。
  5. 悪性腫瘍のある乳児。
  6. 凝固亢進障害(活動性血栓症、播種性血管内凝固症候群またはその他の後天性/遺伝性の凝固障害(血友病)の診断)のある乳児。
  7. 既知の免疫不全症(ガラクトース血症や無顆粒球症など)のある乳児。
  8. 外科的介入が必要な解剖学的欠陥のある乳児。
  9. 新生児持続性肺高血圧症の乳児。
  10. 生後7日以内に授乳ができない先天性または後天性の胃腸病状を患っている乳児(十二指腸閉鎖症など)。
  11. 低酸素性虚血性損傷(周産期仮死)のある乳児。
  12. 赤血球増加症の乳児(治療時)(>22 g/dL)。
  13. 母親のヒト免疫不全ウイルス陽性状態。
  14. 母親の薬物乱用歴。
  15. 何らかの理由で、研究者によって研究に不適切な候補者とみなされた場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:順次割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:コホート1-低用量アクティブ + SOCトリートメント対SOCのみで高い重量範囲
NEC≥1000gおよび≤3000gの診断時に体重のある乳児。 0.5 mL/kgのST266、QD、 +標準ケア(SOC)治療(n = 6); soc(n = 3)
研究用医薬品(ST266)に無作為に割り付けられた患者は、標準治療に加えて、0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg の ST266 QD を受けます。 SOC にランダムに割り当てられた患者は、標準治療のみを受けます。
他の:コホート2-高用量のアクティブ + SOC治療対SOCのみで高い重量範囲
NEC≥1000gおよび≤3000gの診断時に体重のある乳児。 ST266の1.0 mL/kg、QD; +標準ケア(SOC)治療(n = 6); soc(n = 3)
研究用医薬品(ST266)に無作為に割り付けられた患者は、標準治療に加えて、0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg の ST266 QD を受けます。 SOC にランダムに割り当てられた患者は、標準治療のみを受けます。
他の:コホート3 - 低用量有効成分+標準治療 vs. 標準治療単独(低体重範囲)
診断時体重がNECで500g以上999g以下の乳児;ST266を0.5 mL/kg、1日1回投与;+標準治療(SOC)治療(n=6);SOC(n=3)
研究用医薬品(ST266)に無作為に割り付けられた患者は、標準治療に加えて、0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg の ST266 QD を受けます。 SOC にランダムに割り当てられた患者は、標準治療のみを受けます。
他の:Cohort 4 - 低体重範囲における高用量活性薬+SOC治療対SOC単独治療
NEC診断時の体重が500g以上999g以下の乳児:ST266 1.0 mL/kg、1日1回投与;+標準治療(SOC)治療(n=6);SOC(n=3)
研究用医薬品(ST266)に無作為に割り付けられた患者は、標準治療に加えて、0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg の ST266 QD を受けます。 SOC にランダムに割り当てられた患者は、標準治療のみを受けます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性のエンドポイント: 有害事象の発生率
時間枠:ランダム化日から生後24か月まで
患者は、治療緊急有害事象 (TEAE) のレビューを通じて、IV 投与された ST266 治療 (2 つの用量オプション: 0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg) の安全性と忍容性について評価されます。 AE は、国際新生児コンソーシアム (INC) の新生児 AE 重症度スケール (NAESS) に従って定義されます: 軽度、中等度、重度、生命を脅かす、死亡。 研究薬(ST266)との関連性も評価されます。
ランダム化日から生後24か月まで
安全性と忍容性のエンドポイント: 重篤な有害事象の発生率
時間枠:ランダム化日から生後24か月まで
患者は、重篤な有害事象のレビューを通じて、IV 投与された ST266 治療 (2 つの用量オプション: 0.5 mL/kg または 1.0 mL/kg) の安全性と忍容性が評価されます。重篤な有害事象とは、「死につながる事象は直ちに生命を脅かすもの」と定義されます。 、患者の入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害または無力をもたらす、または患者を危険にさらす可能性があるため、事前に指摘された転帰を防ぐための介入が必要となる(治験薬関連の用量制限毒性および注入反応を含む)
ランダム化日から生後24か月まで
安全性と忍容性のエンドポイント: 疾患の進行に応じた臨床検査値とバイタルの変化
時間枠:ランダム化日から生後24か月まで
患者は、疾患の進行と治験薬の効果との関連性に関して臨床検査値およびバイタル値の臨床的に重要な変化を評価することにより、静注(2 つの用量オプション: 0.5mL/kg または 1.0mL/kg)による ST266 治療の安全性と忍容性が評価されます。バイタルサイン(ハリエット・レーン・ハンドブック、第21版、2018年に記載されているように、体温、収縮期および平均動脈血圧(mmHg)、呼吸数、心拍数、パルスオキシメトリーで測定した酸素飽和度パーセント)、および血液学および化学臨床検査は、未熟児に対する標準的な臨床検査許容範囲に対して測定されます。
ランダム化日から生後24か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性エンドポイント: 気腫症が解消するまでの時間
時間枠:NECの診断日から解決まで最長10日間
気腫症は、腹部X線検査で観察されなくなった場合に解決したと見なされます。
NECの診断日から解決まで最長10日間
有効性エンドポイント: 完全経腸栄養評価までの時間
時間枠:抗生物質および/または IP 治療の完了日から完全な摂食耐性に達するまで、3 ~ 5 日
完全非経口栄養(TPN)を受けなくなったと定義される
抗生物質および/または IP 治療の完了日から完全な摂食耐性に達するまで、3 ~ 5 日
有効性エンドポイント: 新生児逐次臓器不全評価 (nSOFA) スコアの変化
時間枠:ランダム化/治療期間 (10 日間) の 1 日目から 10 日目まで。
nSOFA スコアは、次の 3 つの臓器系の新生児の連続臓器不全評価です。呼吸スコア基準 (範囲: 0 ~ 8)。心血管スコア基準 (範囲: 0 ~ 4);および血液学的スコア基準 (範囲: 0 ~ 3)、合計スコア範囲: 0 (最高) ~ 15 (最低)
ランダム化/治療期間 (10 日間) の 1 日目から 10 日目まで。
有効性エンドポイント: 腹部外科的介入の発生率
時間枠:1日目/ベースライン訪問から生後24か月まで評価
ドレーン留置を含む、開腹術として定義される腹部外科的介入
1日目/ベースライン訪問から生後24か月まで評価

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
探索的エンドポイント: 1 日あたりの重大な無呼吸イベントの経時的な数
時間枠:1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
重度の無呼吸: 20 秒を超える無呼吸
1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
探索的エンドポイント: 1 日あたりの重大な徐脈イベントの経時的な数
時間枠:1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
重大な徐脈: 心拍数が 70BPM 未満で 6 秒以上続く徐脈
1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
探索的エンドポイント: 1 日当たりの重大な温度不安定イベントの経時的な数
時間枠:1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
重大な温度不安定イベント: 温度が中性/熱環境外で 36.5C 未満または 37.5C 以上であるか、標準プロトコル外のアイソレット温度の変更が必要です。
1 日目/ベースラインから 1 か月のフォローアップ訪問まで - 最長 2 か月
探索的エンドポイント: 正常な腸音に戻るまでの時間
時間枠:NECの診断日から解決まで最長10日間
一般に柔らかくゴロゴロ音を立てるものと定義され、気腫症が解消し、摂食不耐症や腸閉塞や穿孔がないことを示します。
NECの診断日から解決まで最長10日間
探索的エンドポイント: 血清 C 反応性タンパク質 (CRP) の変化
時間枠:治療期間中の2日目と8日目に評価されます。治療後2週間と1か月後
標準治療ごとに評価される検査機関の一部として含まれる
治療期間中の2日目と8日目に評価されます。治療後2週間と1か月後
探索的エンドポイント: 正常な血清血小板数レベルに戻るまでの時間
時間枠:治療期間中の2日目と8日目に評価されます。治療後2週間と1か月後
標準治療ごとに評価される検査機関の一部として含まれる
治療期間中の2日目と8日目に評価されます。治療後2週間と1か月後
探索的エンドポイント: 腸または結腸の狭窄の発生率
時間枠:1 日目/ベースラインから 28 日目/治療後 1 か月のフォローアップ訪問まで
透視検査(注腸バリウムまたは上部消化管鏡)によって測定されます。乳児に部分的な腸閉塞を示す症状(摂食不耐性、腹部膨満、胆汁性嘔吐など)があった場合にのみ実施されます。
1 日目/ベースラインから 28 日目/治療後 1 か月のフォローアップ訪問まで
探索的エンドポイント: 敗血症の発生率
時間枠:1日目/ベースラインから28日目/治療後1ヶ月のフォローアップ訪問まで
血液培養中の病原性細菌の存在、または 2 つの血液培養陽性として定義されます。
1日目/ベースラインから28日目/治療後1ヶ月のフォローアップ訪問まで
探索的エンドポイント: 気管支肺異形成 (BPD) の発生率
時間枠:生後36週目およびNICU退院時 - 最長6か月
36週目のCGA時およびNICUからの退院時に特定される
生後36週目およびNICU退院時 - 最長6か月
探索的エンドポイント: 肺高血圧症 (PH) の発生率
時間枠:生後36週目およびNICU退院時 - 最長6か月
36週目のCGA時およびNICUからの退院時に特定される
生後36週目およびNICU退院時 - 最長6か月
探索的エンドポイント: すべての原因による死亡
時間枠:1日目/ベースラインから生後24か月まで
研究中に発生したすべての死亡の評価
1日目/ベースラインから生後24か月まで
探索的エンドポイント: NICU の滞在期間
時間枠:初日/ベースラインから NICU から退院する日まで - 生後 24 か月まで
Day1/ベースラインからNICUから解放される日までの合計日数として定義されます。
初日/ベースラインから NICU から退院する日まで - 生後 24 か月まで
探索的エンドポイント: 経時的な体重の変化
時間枠:1日目/ベースラインから生後24か月まで
重量はグラム(g)で測定されます
1日目/ベースラインから生後24か月まで
探索的エンドポイント: 時間の経過に伴う長さの変化
時間枠:1日目/ベースラインから生後24か月まで
長さはセンチメートル (cm) で測定されます
1日目/ベースラインから生後24か月まで
探索的エンドポイント: 時間の経過に伴う頭囲の変化
時間枠:1日目/ベースラインから生後24か月まで
円周はセンチメートル (cm) で測定され、頭の正常な成長を確認するために使用されます。
1日目/ベースラインから生後24か月まで
探索的エンドポイント: 網膜症の発生率
時間枠:初日/ベースラインから解決まで - 生後 24 か月まで
NICU入院中はモニタリングを受ける
初日/ベースラインから解決まで - 生後 24 か月まで
探索的エンドポイント: 心室周囲白質軟化症の発生率
時間枠:治療後1日目から生後24か月までのフォローアップ訪問
あらゆる形式の画像処理によって測定され、症状が観察された場合に記録されます。
治療後1日目から生後24か月までのフォローアップ訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年8月19日

一次修了 (推定)

2029年6月1日

研究の完了 (推定)

2029年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年3月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月13日

最初の投稿 (実際)

2024年3月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月7日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

  • ST266-NEC-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する