- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06315738
괴사성 장염이 있는 영아에서 ST266의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 연구 (NEC)
괴사성 장염이 있는 영아에서 ST266의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 ST266 IV 투여에 대한 무작위 대조 제1-2상 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이 1~2상 임상 시험은 순차적 코호트 설계를 사용하는 무작위 대조 공개 라벨 연구입니다. 코호트에 대한 할당은 다음 복용량과 체중 범위를 기반으로 합니다: 0.5mL/kg 및 1.0mL/kg; 무게 ≥1000g 및 ≤3000g, 무게 ≥800g 및 ≤999g.
각 코호트에서 환자는 ST266 + SOC 또는 SOC 단독으로 무작위 배정됩니다. ST266에 무작위 배정된 처음 3명의 환자는 시차를 두고 배정되며, 각 환자는 10일 치료 주기와 1개월 후속 방문을 완료하고 다음 환자에게 투여하기 전에 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 평가를 받아야 합니다. SOC 단독으로 무작위배정된 환자는 조사자 또는 허가받은 의료 지정자가 지시한 대로 치료 계획을 따르며 동일한 포함/제외 기준 및 분석을 위해 선택된 종점에 대해 평가됩니다. 어떤 이유로든 환자가 퇴원하는 경우 교체 결정은 DSMB에서 결정합니다.
다음 코호트에 대한 투여는 이전 코호트의 모든 환자로부터 매월 28일까지의 안전성 데이터를 검토한 후에 이루어집니다. DSMB 검토에는 당시 이용 가능한 데이터에 대한 포괄적인 안전 데이터 분석이 포함됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Karin Potoka, MD
- 전화번호: 412-512-1446
- 이메일: kpotoka@noveome.com
연구 연락처 백업
- 이름: Shawna M Rose, BS
- 전화번호: 513-205-1091
- 이메일: srose@noveome.com
연구 장소
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
-
연락하다:
- Vikas Chowdhary, MD
- 전화번호: 501-364-1028
- 이메일: vchowdhary@uams.edu
-
수석 연구원:
- Vikas Chowdhary, MD
-
부수사관:
- Sherry Courtney, MD
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
수석 연구원:
- Vikas Chowdhary, MD
-
부수사관:
- Sherry Courtney, MD
-
연락하다:
- Vikas Chowdhary, MD
- 전화번호: 848-702-3188
- 이메일: vchowdhary@uams.edu
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale-New Haven Hospital
-
연락하다:
- Sarah Taylor, MD
- 전화번호: 203-688-2320
- 이메일: sarah.n.taylor@yale.edu
-
수석 연구원:
- Sarah Taylor, MD
-
부수사관:
- Kathryn Fletcher, MD
-
부수사관:
- Samuel Gentle, MD
-
부수사관:
- Catherine Buck, MD
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33607
- 모병
- BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
-
연락하다:
- Jenelle Ferry, MD
- 전화번호: 813-872-2924
- 이메일: jenelle.ferry@baycare.org
-
수석 연구원:
- Jenelle Ferry, MD
-
부수사관:
- Monisha Saste, MD
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, 미국, 60201
- 모병
- NorthShore University-Evanston Hospital
-
연락하다:
- Brandy Frost, MD
- 전화번호: 773-562-7420
- 이메일: bfrost@northshore.org
-
수석 연구원:
- Brandy Frost, MD
-
부수사관:
- Michael Caplan, MD
-
부수사관:
- Matthew Derrick, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 모병
- Oklahoma Children's Hospital
-
연락하다:
- Hala Chaaban, MD
- 전화번호: 42063 405-271-5215
- 이메일: hala-chaaban@ouhsc.edu
-
수석 연구원:
- Hala Chaaban, MD
-
부수사관:
- Pratibha Thakkar, MD
-
부수사관:
- Catherine Hunter, MD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State Health Milton S Hershey Medical Center/Penn State University College of Medicine
-
연락하다:
- Timothy Palmer, MD
- 전화번호: 717-531-8413
- 이메일: tpalmer@pennstatehealth.psu.edu
-
수석 연구원:
- Timothy Palmer, MD
-
부수사관:
- Shaili Amatya, MD
-
부수사관:
- Tammy Corr, DO
-
부수사관:
- Chintan Gandhi, MD
-
부수사관:
- Sarah Mahdally, DO
-
부수사관:
- Sara Mola, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center Magee Womens Hospital
-
연락하다:
- Toby Yanowitz, MD
- 전화번호: 412-641-6260
- 이메일: yanotd@upmc.edu
-
수석 연구원:
- Toby Yanowitz, MD
-
부수사관:
- Nicole Dobson, MD
-
부수사관:
- Brighid O'Donnell, MD
-
부수사관:
- Abeer Azzuqa, MD
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 미숙아(임신 연령 26주 이상 36주 이하) 체중이 800g 이상 3000g 이하인 영아. 부모/법적 의료 대리인은 연구 등록 전에 자발적으로 서면 동의를 제공합니다.
- 방사선학적으로 확인된 장폐색증에 의한 최소 벨 단계 IIA NEC 진단은 장 확장 및 장폐색을 포함할 수 있습니다.
제외 기준:
- 생후 10일 미만에 복부 천공이 발생한 영아
- 2주 이상 생존할 것으로 예상되지 않거나 호스피스 또는 완화 치료가 필요한 치명적인 상태로 태어날 것으로 예상되지 않습니다.
- 심장 결함(예: 팔로 사분지증) 또는 염색체 장애/기형(예: 신경관 결손)과 같은 주요 선천적 기형을 가지고 태어났습니다.
- 임신 중 어머니가 연구용 제품을 수령한 경우.
- 악성 종양이 있는 유아.
- 응고항진 장애(활성 혈전증, 파종성 혈관내 응고 진단 또는 기타 후천성 응고 장애(예: 혈우병))가 있는 영아.
- 알려진 면역결핍(예: 갈락토오스혈증 또는 무과립구증)이 있는 영아.
- 외과적 개입이 필요한 해부학적 결함이 있는 영아.
- 신생아의 지속적인 폐고혈압이 있는 영아.
- 출생 후 7일 이내에 수유를 할 수 없는 선천성 또는 후천성 위장병(예: 십이지장 폐쇄증)이 있는 영아.
- 저산소성 허혈성 손상(주산기 질식)이 있는 영아.
- 적혈구증가증이 있는 영아(치료 당시)(>22g/dL).
- 산모의 인간 면역 결핍 바이러스 상태가 양성입니다.
- 산모의 약물 남용 이력.
- 연구자는 어떤 이유로든 연구에 부적합한 후보자로 간주합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 코호트 1- 더 높은 중량 범위에서 저용량 활성 + SOC 처리 대 SOC 단독 만
NEC ≥1000 g 및 ≤3000 g의 진단시 체중이있는 영아; ST266의 0.5 mL/kg, QD, + 표준 치료 (SOC) 처리 (n = 6); Soc (n = 3)
|
조사 의약품(ST266)에 무작위 배정된 환자는 표준 치료 치료에 추가로 ST266 QD 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg을 투여받게 됩니다. SOC에 무작위 배정된 환자는 표준 치료만 받게 됩니다.
|
|
다른: 코호트 2- 고용량 활성 + SOC 처리 대 높은 체중 범위에서 단독
NEC ≥1000 g 및 ≤3000 g의 진단시 체중이있는 영아; ST266의 1.0 mL/kg, QD; + 표준 치료 (SOC) 치료 (n = 6); Soc (n = 3)
|
조사 의약품(ST266)에 무작위 배정된 환자는 표준 치료 치료에 추가로 ST266 QD 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg을 투여받게 됩니다. SOC에 무작위 배정된 환자는 표준 치료만 받게 됩니다.
|
|
다른: 코호트 3 - 낮은 체중 범위에서의 낮은 용량 활성 치료 + SOC 치료 대 SOC 단독 치료
진단 시 체중이 NEC ≥500g 이상 ≤999g 이하인 영아; ST266 0.5mL/kg, 1일 1회; + 표준 치료(SOC) (n=6); SOC (n=3)
|
조사 의약품(ST266)에 무작위 배정된 환자는 표준 치료 치료에 추가로 ST266 QD 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg을 투여받게 됩니다. SOC에 무작위 배정된 환자는 표준 치료만 받게 됩니다.
|
|
다른: 코호트 4 - 낮은 체중 범위에서 고용량 활성 치료 + 표준 치료 대 단독 표준 치료
진단 시 체중이 NEC ≥500g 이상 ≤999g 이하인 영아; ST266 1.0 mL/kg, QD; + 표준 치료(SOC) (n=6); SOC (n=3)
|
조사 의약품(ST266)에 무작위 배정된 환자는 표준 치료 치료에 추가로 ST266 QD 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg을 투여받게 됩니다. SOC에 무작위 배정된 환자는 표준 치료만 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성 및 내약성 평가변수: 부작용 발생률
기간: 무작위 배정일부터 24개월까지
|
환자는 치료 응급 부작용(TEAE) 검토를 통해 IV(2가지 용량 옵션: 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg)를 투여한 ST266 치료의 안전성과 내약성을 평가하게 됩니다.
AE는 국제 신생아 컨소시엄(INC) 신생아 AE 심각도 척도(NAESS)에 따라 경도, 보통, 심각, 생명 위협, 사망으로 정의됩니다.
연구 약물(ST266)에 대한 관련성도 평가됩니다.
|
무작위 배정일부터 24개월까지
|
|
안전성 및 내약성 평가변수: 심각한 부작용 발생률
기간: 무작위 배정일부터 24개월까지
|
환자는 심각한 부작용 검토를 통해 IV(두 가지 용량 옵션: 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg)로 투여된 ST266 치료의 안전성과 내약성에 대해 평가됩니다. 심각한 부작용은 다음과 같이 정의됩니다. 사망을 초래하는 모든 사례는 즉시 생명을 위협합니다. , 입원이 필요하거나 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력을 초래하거나, 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있어 이전에 언급된 결과(연구 약물 관련 용량 제한 독성 및 주입 반응 포함)를 예방하기 위해 개입이 필요할 수 있습니다.
|
무작위 배정일부터 24개월까지
|
|
안전성 및 내약성 평가변수: 질병 진행에 따른 실험실 및 필수 요소의 변화
기간: 무작위 배정일부터 24개월까지
|
환자는 IV(두 가지 용량 옵션: 0.5mL/kg 또는 1.0mL/kg)를 투여한 ST266 치료의 안전성과 내약성에 대해 평가를 포함하여 질병 진행 및 연구 약물 효과와의 관련성에 대해 실험실 및 활력소의 임상적으로 중요한 변화를 평가함으로써 평가됩니다. 활력 징후(The Harriet Lane Handbook, 21st ed., 2018에 명시된 바와 같이 맥박 산소 측정법으로 측정한 체온, 수축기 혈압 및 평균 동맥 혈압(mmHg), 호흡수, 심박수 및 산소 포화도 백분율) 및 혈액학 및 화학 미숙아에 대한 표준 실험실 허용 범위에 대해 측정되는 실험실 테스트입니다.
|
무작위 배정일부터 24개월까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
효능 종점: 기종 해소까지의 시간
기간: NEC 진단일부터 해결될 때까지 최대 10일
|
공기종증은 복부 X-레이에서 더 이상 관찰되지 않으면 해결된 것으로 간주됩니다.
|
NEC 진단일부터 해결될 때까지 최대 10일
|
|
효능 종점: 전체 경장 영양 평가까지의 시간
기간: 항생제 및/또는 IP 치료 완료일로부터 완전 수유 허용치에 도달할 때까지 3-5일
|
더 이상 총 비경구 영양(TPN)을 받지 않는 것으로 정의됩니다.
|
항생제 및/또는 IP 치료 완료일로부터 완전 수유 허용치에 도달할 때까지 3-5일
|
|
효능 종점: 신생아 순차 장기 부전 평가(nSOFA) 점수의 변화
기간: 무작위화/1일부터 치료 기간(10일)의 10일까지.
|
nSOFA 점수는 세 가지 기관 시스템에 대한 신생아의 순차적 기관 부전 평가입니다: 호흡기 점수 기준(범위: 0-8); 심혈관 점수 기준(범위: 0-4); 및 혈액학적 점수 기준(범위: 0-3), 총 점수 범위: 0(최고) ~ 15(최악)
|
무작위화/1일부터 치료 기간(10일)의 10일까지.
|
|
효능 종점: 복부 수술의 발생률
기간: 1일차/기준 방문부터 24개월까지 평가됨
|
배액 배치를 포함한 개복술로 정의된 복부 수술 중재
|
1일차/기준 방문부터 24개월까지 평가됨
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
탐색적 종말점: 시간 경과에 따른 일일 중요 무호흡 사건 수
기간: 1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
심각한 무호흡증: 20초 이상 지속되는 무호흡증
|
1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
|
탐색적 종점: 시간 경과에 따른 일일 중요 서맥 사건 수
기간: 1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
심각한 서맥: 서맥 심박수가 6초 이상 동안 < 70BPM
|
1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
|
탐색적 종말점: 시간 경과에 따른 일일 심각한 온도 불안정 사건 수
기간: 1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
심각한 온도 불안정성 이벤트: 중성/열 환경 외부의 온도가 < 36.5C 또는 > 37.5C이거나 표준 프로토콜을 벗어나 아이솔렛 온도를 변경해야 하는 경우
|
1일차/기준부터 1개월 후속 방문까지 - 최대 2개월
|
|
탐색적 종말점: 정상적인 장음으로 돌아가는 시간
기간: NEC 진단일부터 해결될 때까지 최대 10일
|
일반적으로 부드럽고 콸콸 소리가 나는 것으로 정의되며, 이는 기종증이 해결되고 수유 불내증이 없으며 장 폐쇄 또는 천공이 없음을 나타냅니다.
|
NEC 진단일부터 해결될 때까지 최대 10일
|
|
탐색적 종점: 혈청 C반응성 단백질(CRP)의 변화
기간: 치료 기간 중 2일차 및 8일차에 평가됩니다. 그리고 치료 후 2주와 1개월
|
치료 표준에 따라 평가되는 실험실의 일부로 포함됨
|
치료 기간 중 2일차 및 8일차에 평가됩니다. 그리고 치료 후 2주와 1개월
|
|
탐색적 종말점: 정상 혈청 혈소판 수치로 돌아가는 데 걸리는 시간
기간: 치료 기간 중 2일차 및 8일차에 평가됩니다. 그리고 치료 후 2주와 1개월
|
치료 표준에 따라 평가되는 실험실의 일부로 포함됨
|
치료 기간 중 2일차 및 8일차에 평가됩니다. 그리고 치료 후 2주와 1개월
|
|
탐색적 종점: 장 또는 결장 협착의 발생률
기간: 1일차/기준일부터 28일차/1개월까지 치료 후 후속 방문
|
투시 검사(바륨 관장 또는 상부 위장관 내시경)로 측정합니다. 유아가 부분 장 폐쇄를 나타내는 증상(예: 수유 불내증, 복부 팽만, 담즙 구토)을 나타내는 경우에만 실시합니다.
|
1일차/기준일부터 28일차/1개월까지 치료 후 후속 방문
|
|
탐색적 종말점: 패혈증 발생률
기간: 1일차/기준일부터 28일차/1개월까지 치료 후 후속 방문
|
혈액 배양에서 병원성 박테리아가 존재하거나 두 개의 혈액 배양 양성으로 정의됩니다.
|
1일차/기준일부터 28일차/1개월까지 치료 후 후속 방문
|
|
탐색적 종말점: 기관지폐이형성증(BPD) 발생률
기간: 생후 36주 및 NICU에서 퇴원 시 - 최대 6개월
|
CGA 36주차 및 NICU 퇴원 시 확인 예정
|
생후 36주 및 NICU에서 퇴원 시 - 최대 6개월
|
|
탐색적 종점: 폐고혈압(PH) 발생률
기간: 생후 36주 및 NICU에서 퇴원 시 - 최대 6개월
|
CGA 36주차 및 NICU 퇴원 시 확인 예정
|
생후 36주 및 NICU에서 퇴원 시 - 최대 6개월
|
|
탐색적 종점: 모든 원인으로 인한 사망
기간: 1일차/기준일부터 24개월까지
|
연구 기간 동안 발생한 모든 사망에 대한 평가
|
1일차/기준일부터 24개월까지
|
|
탐색적 종점: NICU 체류 기간
기간: 1일차/기준일부터 NICU에서 퇴원한 날짜까지 - 24개월까지
|
1일차/기준일부터 NICU에서 퇴원한 날짜까지의 총 일수로 정의됩니다.
|
1일차/기준일부터 NICU에서 퇴원한 날짜까지 - 24개월까지
|
|
탐색적 종말점: 시간 경과에 따른 체중 변화
기간: 1일차/기준일부터 24개월까지
|
무게는 그램(g) 단위로 측정됩니다.
|
1일차/기준일부터 24개월까지
|
|
탐색적 종점: 시간에 따른 길이 변화
기간: 1일차/기준일부터 24개월까지
|
길이는 센티미터(cm) 단위로 측정됩니다.
|
1일차/기준일부터 24개월까지
|
|
탐색적 종점: 시간에 따른 머리 둘레의 변화
기간: 1일차/기준일부터 24개월까지
|
둘레는 센티미터(cm) 단위로 측정되며 정상적인 머리 성장을 보장하는 데 사용됩니다.
|
1일차/기준일부터 24개월까지
|
|
탐색적 종점: 망막병증 발생률
기간: 1일차/기준일부터 해결될 때까지 - 24개월까지
|
NICU에 있는 동안 모니터링
|
1일차/기준일부터 해결될 때까지 - 24개월까지
|
|
탐색적 종말점: 뇌실주위 백혈연화증의 발생률
기간: 치료 1일 후부터 24개월까지 추적 방문
|
모든 형태의 영상 촬영을 통해 측정하고 증상이 관찰되면 기록합니다.
|
치료 1일 후부터 24개월까지 추적 방문
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .