Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av ST266 hos spädbarn med nekrotiserande enterokolit (NEC)

7 april 2026 uppdaterad av: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Randomiserad, kontrollerad, öppen fas 1-2-studie av ST266 IV-administration för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och preliminär effektivitet av ST266 hos spädbarn med nekrotiserande enterokolit

Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för två dosnivåer (0,5 ml/kg och 1,0 ml/kg) av en gång dagligen (QD) via IV administreringssätt av ST266 vid behandling av patienter med Bells stadium IIA eller högre medicinsk NEC genom incidens av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och SAE, med ett sekundärt mål att bedöma preliminär effekt av samma två dosnivåer (0,5 ml/kg och 1,0 ml/kg) av QD via IV administreringsväg av ST266 i behandla patienter med Bells stadium IIA eller högre medicinsk NEC.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna kliniska fas 1-2 studie är en randomiserad, kontrollerad, öppen studie med en sekventiell kohortdesign. Tilldelning till kohorter kommer att baseras på följande doser och viktintervall: 0,5 ml/kg och 1,0 ml/kg; vikt ≥1000 g och ≤3000 g, och vikt ≥800 g och ≤999 g.

I varje kohort kommer patienter att randomiseras till antingen ST266 + SOC eller enbart SOC. De första 3 patienterna som randomiserats till ST266 kommer att förskjutas, där varje patient måste slutföra sin 10 dagars behandlingscykel och 1 månads uppföljningsbesök och utvärderas av Data Safety Monitoring Board (DSMB), innan dosering av nästa patient sker. Patienter som randomiserats till enbart SOC kommer att följa behandlingsplanen som dikterats av utredaren eller licensierad medicinsk utsedd och kommer att utvärderas för samma inklusions-/exkluderingskriterier och valda slutpunkter för analys. Om en patient av någon anledning dras tillbaka, kommer beslutet om ersättning att avgöras av DSMB.

Dosering för nästa kohort kommer att ske efter granskning av säkerhetsdata fram till och med dag 28/1 månad från alla patienter i föregående kohort. DSMB-granskningarna kommer att inkludera omfattande säkerhetsdataanalyser av data som är tillgängliga vid den tidpunkten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • Underutredare:
          • Sherry Courtney, MD
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Rekrytering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Huvudutredare:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • Underutredare:
          • Sherry Courtney, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Rekrytering
        • Yale-New Haven Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sarah Taylor, MD
        • Underutredare:
          • Kathryn Fletcher, MD
        • Underutredare:
          • Samuel Gentle, MD
        • Underutredare:
          • Catherine Buck, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Rekrytering
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jenelle Ferry, MD
        • Underutredare:
          • Monisha Saste, MD
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
        • Rekrytering
        • NorthShore University-Evanston Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Brandy Frost, MD
        • Underutredare:
          • Michael Caplan, MD
        • Underutredare:
          • Matthew Derrick, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Rekrytering
        • Oklahoma Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hala Chaaban, MD
        • Underutredare:
          • Pratibha Thakkar, MD
        • Underutredare:
          • Catherine Hunter, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Rekrytering
        • Penn State Health Milton S Hershey Medical Center/Penn State University College of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Timothy Palmer, MD
        • Underutredare:
          • Shaili Amatya, MD
        • Underutredare:
          • Tammy Corr, DO
        • Underutredare:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Underutredare:
          • Sarah Mahdally, DO
        • Underutredare:
          • Sara Mola, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15219
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh Medical Center Magee Womens Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Toby Yanowitz, MD
        • Underutredare:
          • Nicole Dobson, MD
        • Underutredare:
          • Brighid O'Donnell, MD
        • Underutredare:
          • Abeer Azzuqa, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Prematur (≥26 och ≤36 veckors graviditetsålder) spädbarns vikt mellan ≥800g och ≤3000g. Föräldrar/juridiska representanter ger frivilligt skriftligt samtycke innan studieregistrering.
  2. Minsta Bell stadium IIA NEC-diagnos genom radiologiskt bekräftad pneumatosis intestinalis och kan inkludera intestinal dilatation och ileus.

Exklusions kriterier:

  1. Spädbarn med abdominal perforation vid mindre än 10 dagar i livet
  2. Förväntas inte överleva ≥2 veckor eller född med ett dödligt tillstånd som kräver hospice eller palliativ vård.
  3. Född med allvarliga medfödda anomalier såsom hjärtdefekter (t.ex. Tetralogy of Fallot) eller kromosomala störningar/avvikelser (t.ex. neuralrörsdefekt).
  4. Mammas mottagande av någon undersökningsprodukt under graviditeten.
  5. Spädbarn med maligniteter.
  6. Spädbarn med hyperkoagulabilitetsstörningar (någon aktiv trombos, diagnos av disseminerad intravaskulär koagulation eller andra förvärvade/ärvda störningar (dvs hemofili) av koagulation.
  7. Spädbarn med känd immunbrist (som galaktosemi eller agranulocytos).
  8. Spädbarn med anatomiska defekter som kräver kirurgiskt ingrepp.
  9. Spädbarn med ihållande pulmonell hypertoni hos nyfödda.
  10. Spädbarn med någon medfödd eller förvärvad gastrointestinal patologi som utesluter matning inom 7 dagar efter födseln (t.ex. duodenal atresi).
  11. Spädbarn som har hypoxisk ischemisk skada (perinatal asfyxi).
  12. Spädbarn med polycytemi (vid tidpunkten för behandling) (>22 g/dL).
  13. Positiv status för maternal humant immunbristvirus.
  14. Historik av moderns drogmissbruk.
  15. Anses av utredaren, av någon anledning, vara en olämplig kandidat för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Kohort 1 - Nedre dos Active + SOC -behandling kontra SOC ensam i högre viktintervall
Spädbarn med vikt vid diagnos av NEC ≥1000 g och ≤3000 g; 0,5 ml/kg ST266, QD, + Standard för vård (SOC) -behandling (n = 6); SOC (n = 3)
Biologisk: ST266
Patienter som randomiserats till undersökande läkemedelsprodukt (ST266) kommer att få antingen 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD utöver Standard of Care-behandling; Patienter som randomiserats till SOC kommer endast att få standardbehandling.
Övrig: Kohort 2 - Högre dos Active + SOC -behandling kontra SOC ensam i högre viktintervall
Spädbarn med vikt vid diagnos av NEC ≥1000 g och ≤3000 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + CARE OF CARE (SOC) -behandling (n = 6); SOC (n = 3)
Biologisk: ST266
Patienter som randomiserats till undersökande läkemedelsprodukt (ST266) kommer att få antingen 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD utöver Standard of Care-behandling; Patienter som randomiserats till SOC kommer endast att få standardbehandling.
Övrig: Kohort 3 - lägre dos aktiv + SOC-behandling kontra enbart SOC i lägre viktintervall
Spädbarn med vikt vid diagnos av NEC ≥500 g och ≤999 g; 0,5 mL/kg ST266, QD; + Standardbehandling (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter som randomiserats till undersökande läkemedelsprodukt (ST266) kommer att få antingen 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD utöver Standard of Care-behandling; Patienter som randomiserats till SOC kommer endast att få standardbehandling.
Övrig: Kohort 4 - högre dos aktiv + SOC-behandling kontra enbart SOC i lägre viktintervall
Spädbarn med vikt vid diagnos av NEC ≥500 g och ≤999 g; 1,0 mL/kg ST266, QD; + Standardbehandling (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter som randomiserats till undersökande läkemedelsprodukt (ST266) kommer att få antingen 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD utöver Standard of Care-behandling; Patienter som randomiserats till SOC kommer endast att få standardbehandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Endpoint för säkerhet och tolerabilitet: förekomst av biverkningar
Tidsram: Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder
Patienterna kommer att utvärderas med avseende på säkerhet och tolerabilitet av ST266-behandling som ges IV (två dosalternativ: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) via granskning av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE). AE definieras enligt International Neonatal Consortium (INC) neonatal AE severity scale (NAESS): mild, måttlig, svår, livshotande, död. Även samband med studieläkemedel (ST266) kommer att bedömas.
Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder
Endpoint för säkerhet och tolerabilitet: förekomst av allvarliga biverkningar
Tidsram: Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder
Patienter kommer att utvärderas med avseende på säkerhet och tolerabilitet av ST266-behandling som ges IV (två dosalternativ: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) genom granskning av allvarliga biverkningar, definierade som: varje händelse som leder till döden är omedelbart livshotande , kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionshinder eller oförmåga, eller kan äventyra patienten så att det krävs intervention för att förhindra tidigare noterade resultat (inkluderar studieläkemedelsrelaterade dosbegränsande toxiciteter och infusionsreaktioner)
Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder
Säkerhet och tolerabilitet endpoint: Förändringar i laboratorier och vitals i förhållande till sjukdomsprogression
Tidsram: Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder
Patienterna kommer att utvärderas med avseende på säkerhet och tolerabilitet av ST266-behandling som ges IV (två dosalternativ: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) genom att utvärdera kliniskt signifikanta förändringar i laboratorier och vitala vad gäller samband med sjukdomsprogression och studieläkemedelseffekter, inklusive bedömning av vitala tecken (temperatur, systoliskt och medelartärt blodtryck (mmHg), andningsfrekvens, hjärtfrekvens och procentuell syremättnad mätt med pulsoximetri som noterats i The Harriet Lane Handbook, 21:a upplagan, 2018), och hematologi och kemi laboratorietester, som kommer att mätas mot standardlaboratoriets acceptabla intervall för för tidigt födda barn.
Från randomiseringsdatum till 24 månaders ålder

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitetsmått: Tid till pneumatosupplösning
Tidsram: Från datum för NEC-diagnos tills den lösts, upp till 10 dagar
Pneumatos anses vara löst när den inte längre observeras på bukröntgen
Från datum för NEC-diagnos tills den lösts, upp till 10 dagar
Effektivitetsmått: Tid till fullständig enteral nutritionsbedömning
Tidsram: Från datum för slutförande av antibiotika och/eller IP-behandling tills full utfodringstolerans uppnåtts, 3-5 dagar
Definierat som att inte längre få total parenteral nutrition (TPN)
Från datum för slutförande av antibiotika och/eller IP-behandling tills full utfodringstolerans uppnåtts, 3-5 dagar
Effektivitetsmått: Förändring i Neonatal Sequential Organ Failure Assessment (nSOFA) poäng
Tidsram: Från randomisering/dag 1 till dag 10 av behandlingsperioden (10 dagar).
nSOFA-poäng är en neonatal sekventiell organsviktbedömning av tre organsystem: respiratoriska poängkriterier (intervall: 0-8); kardiovaskulära poängkriterier (intervall: 0-4); och hematologiska poängkriterier (intervall: 0-3) med ett totalt poängintervall: 0 (bäst) till 15 (sämst)
Från randomisering/dag 1 till dag 10 av behandlingsperioden (10 dagar).
Effektmått: Förekomst av bukkirurgiskt ingrepp
Tidsram: Bedömd från dag 1/Baslinjebesök till 24 månaders ålder
Abdominal kirurgisk intervention definierad som laparotomi, inklusive dräneringsplacering
Bedömd från dag 1/Baslinjebesök till 24 månaders ålder

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exploratory endpoint: Antal signifikanta apnéhändelser/dag över tid
Tidsram: Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Betydande apné: alla apnéer i mer än 20 sekunder
Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Exploratory endpoint: Antal signifikanta bradykardihändelser/dag över tid
Tidsram: Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Signifikant bradykardi: all bradykardipuls < 70 BPM i > 6 sekunder
Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Exploratory endpoint: Antal signifikanta temperaturinstabilitetshändelser/dag över tid
Tidsram: Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Betydande temperaturinstabilitetshändelse: temperatur < 36,5C eller > 37,5C utanför neutral/termisk miljö eller kräver en förändring av isoletttemperaturen utanför standardprotokollet
Från Dag1/Baslinje till 1 månads uppföljningsbesök - upp till 2 månader
Exploratory endpoint: Dags att återgå till normala tarmljud
Tidsram: Från datum för NEC-diagnos tills den lösts, upp till 10 dagar
Definierat som är vanligtvis mjuka och gurglande, vilket indikerar pneumatosupplösning och ingen matintolerans, ingen tarmobstruktion eller perforering.
Från datum för NEC-diagnos tills den lösts, upp till 10 dagar
Exploratory endpoint: Förändring i serum C-reaktivt protein (CRP)
Tidsram: Ska utvärderas på dag 2 och dag 8 under behandlingsperioden; och 2 veckor och 1 månad efter behandling
Ingår som en del av laborationer som utvärderas per standardbehandling
Ska utvärderas på dag 2 och dag 8 under behandlingsperioden; och 2 veckor och 1 månad efter behandling
Utforskande effektmått: Dags att återgå till normala nivåer av blodplättar i serum
Tidsram: Ska utvärderas på dag 2 och dag 8 under behandlingsperioden; och 2 veckor och 1 månad efter behandling
Ingår som en del av laborationer som utvärderas per standardbehandling
Ska utvärderas på dag 2 och dag 8 under behandlingsperioden; och 2 veckor och 1 månad efter behandling
Exploratory endpoint: Incidens av tarm- eller kolonförträngningar
Tidsram: Uppföljningsbesök från dag 1/baslinje till dag 28/1 månad efter behandling
Uppmätt genom fluoroskopisk studie (bariumlavemang eller övre gastrointestinala omfattning); utförs endast om spädbarnet hade symtom som tyder på partiell tarmobstruktion (t.ex. matintolerans, utspänd buk, kräkningar).
Uppföljningsbesök från dag 1/baslinje till dag 28/1 månad efter behandling
Exploratory endpoint: Incidens av sepsis
Tidsram: Uppföljningsbesök från dag 1/baslinje till dag 28/1 månad efter behandling
Definierat som närvaro av en patogen bakterie i blodkultur eller två positiva blodkulturer
Uppföljningsbesök från dag 1/baslinje till dag 28/1 månad efter behandling
Exploratory endpoint: Incidens av bronkopulmonell dysplasi (BPD)
Tidsram: Vid 36 veckors ålder och vid utskrivning från NICU - upp till 6 månader
Ska identifieras vid 36 veckors CGA och vid utskrivning från NICU
Vid 36 veckors ålder och vid utskrivning från NICU - upp till 6 månader
Exploratory endpoint: Incidens av pulmonell hypertoni (PH)
Tidsram: Vid 36 veckors ålder och vid utskrivning från NICU - upp till 6 månader
Ska identifieras vid 36 veckors CGA och vid utskrivning från NICU
Vid 36 veckors ålder och vid utskrivning från NICU - upp till 6 månader
Exploratory endpoint: Alla orsakar dödlighet
Tidsram: Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Bedömning av alla dödsfall som inträffade under studien
Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Längd på vistelse på NICU
Tidsram: Från dag 1/baslinje till datum släppt från NICU - till 24 månaders ålder
Definierat som totalt antal dagar från dag 1/baslinje till det datum som släpps från NICU
Från dag 1/baslinje till datum släppt från NICU - till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Förändring i vikt över tid
Tidsram: Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Vikt kommer att mätas i gram (g)
Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Förändring i längd över tid
Tidsram: Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Längden kommer att mätas i centimeter (cm)
Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Förändring i huvudomkrets över tid
Tidsram: Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Omkretsen kommer att mätas i centimeter (cm) och kommer att användas för att säkerställa normal huvudtillväxt.
Från dag 1/baslinje till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Incidens av retinopati
Tidsram: Från dag 1/baslinje tills löst - till 24 månaders ålder
Ska övervakas under intensivvården
Från dag 1/baslinje tills löst - till 24 månaders ålder
Exploratory endpoint: Incidens av periventrikulär leukomalaci
Tidsram: Från dag 1 efter behandling uppföljningsbesök till 24 månaders ålder
Ska mätas via någon form av bildbehandling och noteras om några symtom observeras
Från dag 1 efter behandling uppföljningsbesök till 24 månaders ålder

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Samarbetspartners

Parexel

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2024

Första postat (Faktisk)

18 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ST266-NEC-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera