Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og den foreløpige effekten av ST266 hos spedbarn med nekrotiserende enterokolitt

30. april 2024 oppdatert av: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Randomisert, kontrollert, fase 1-2 åpen studie av ST266 IV-administrasjon for å vurdere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av ST266 hos spedbarn med nekrotiserende enterokolitt

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og toleransen til to dosenivåer (0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg) av én gang daglig (QD) via IV administreringsvei av ST266 i behandling av pasienter med Bells stadium IIA eller høyere medisinsk NEC etter forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og SAE, med et sekundært mål å vurdere den foreløpige effekten av de samme to dosenivåene (0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg) av QD via IV administreringsvei av ST266 i behandle pasienter med Bells stadium IIA eller høyere medisinsk NEC.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske fase 1-2 studien er en randomisert, kontrollert, åpen studie som bruker en sekvensiell kohortdesign. Tildeling til kohorter vil være basert på følgende doser og vektområder: 0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg; vekt ≥1000 g og ≤3000 g, og vekt ≥800 g og ≤999 g.

I hver kohort vil pasienter bli randomisert til enten ST266 + SOC eller SOC alene. De første 3 pasientene som er randomisert til ST266 vil bli forskjøvet, hvor hver pasient må fullføre sin 10 dagers behandlingssyklus og 1 måneds oppfølgingsbesøk og bli evaluert av Data Safety Monitoring Board (DSMB), før dosering av neste pasient finner sted. Pasienter som er randomisert til SOC alene vil følge behandlingsplanen som diktert av etterforskeren eller lisensiert medisinsk utpekt og vil bli evaluert for de samme inklusjons-/eksklusjonskriteriene og utvalgte endepunkter for analyse. Hvis en pasient av en eller annen grunn trekkes tilbake, vil avgjørelsen om erstatning bli bestemt av DSMB.

Dosering for neste kohort vil skje etter gjennomgang av sikkerhetsdata til og med dag 28/1 måned fra alle pasienter i forrige kohort. DSMB-gjennomgangene vil inkludere omfattende sikkerhetsdataanalyse av data tilgjengelig på det tidspunktet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Orlando Health, Inc. Winnie Palmer Hospital for Women and Babies
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Gomez, MD
        • Ta kontakt med:
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Rekruttering
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jenelle Ferry, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center (DUMC)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Trevor Burt, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Vekt for tidlig (≥26 og ≤36 uker svangerskapsalder) spedbarn mellom ≥800g og ≤3000g. Foreldre/legerepresentant(er) gir frivillig skriftlig samtykke før studieopptak.
  2. Minimum Bell stadium IIA NEC-diagnose ved radiologisk bekreftet pneumatosis intestinalis og kan inkludere intestinal dilatasjon og ileus.

Ekskluderingskriterier:

  1. Spedbarn med abdominal perforasjon på mindre enn 10 dager av livet
  2. Forventes ikke å overleve ≥2 uker eller født med en dødelig tilstand som krever hospice eller palliativ behandling.
  3. Født med store medfødte anomalier som hjertedefekter (f.eks. Tetralogy of Fallot) eller kromosomale forstyrrelser/anomalier (f.eks. nevralrørsdefekt).
  4. Mors mottak av ethvert undersøkelsesprodukt under graviditet.
  5. Spedbarn med maligniteter.
  6. Spedbarn med hyperkoagulabilitetsforstyrrelser (enhver aktiv trombose, diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon eller andre ervervede/arvede lidelser (dvs. hemofili) av koagulasjon.
  7. Spedbarn med kjent immunsvikt (som galaktosemi eller agranulocytose).
  8. Spedbarn med anatomiske defekter som krever kirurgisk inngrep.
  9. Spedbarn med vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte.
  10. Spedbarn med medfødt eller ervervet gastrointestinal patologi som utelukker mat innen 7 dager etter fødselen (f.eks. duodenal atresi).
  11. Spedbarn som har hypoksisk iskemisk skade (perinatal asfyksi).
  12. Spedbarn med polycytemi (ved behandlingstidspunktet) (>22 g/dL).
  13. Positiv status for humant immunsviktvirus hos mor.
  14. Historie om mors narkotikamisbruk.
  15. Ansett av etterforskeren, uansett grunn, for å være en uegnet kandidat for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Kohort 1 - lavere dose aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i høyere vektområde
Spedbarn med fødselsvekt ≥1000 g og ≤3000 g; 0,5 ml/kg ST266, QD, + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Pasienter som er randomisert til undersøkende legemiddelprodukt (ST266) vil motta enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD i tillegg til Standard of Care-behandling; Pasienter som er randomisert til SOC vil kun motta standardbehandling.
Annen: Kohort 2 - høyere dose aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i høyere vektområde
Spedbarn med fødselsvekt ≥1000 g og ≤3000 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Pasienter som er randomisert til undersøkende legemiddelprodukt (ST266) vil motta enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD i tillegg til Standard of Care-behandling; Pasienter som er randomisert til SOC vil kun motta standardbehandling.
Annen: Kohort 3 - lavere dose aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i lavere vektområde
Spedbarn med fødselsvekt ≥800 g og ≤999 g; 0,5 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Pasienter som er randomisert til undersøkende legemiddelprodukt (ST266) vil motta enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD i tillegg til Standard of Care-behandling; Pasienter som er randomisert til SOC vil kun motta standardbehandling.
Annen: Kohort 4 - høyere dose aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i lavere vektområde
Spedbarn med fødselsvekt ≥800 g og ≤999 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Pasienter som er randomisert til undersøkende legemiddelprodukt (ST266) vil motta enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD i tillegg til Standard of Care-behandling; Pasienter som er randomisert til SOC vil kun motta standardbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endepunkt for sikkerhet og tolerabilitet: forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk
Pasienter vil bli vurdert for sikkerhet og tolerabilitet av ST266-behandling gitt IV (to dosealternativer: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) via gjennomgang av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE). AE er definert i henhold til International Neonatal Consortium (INC) neonatal AE-alvorlighetsskala (NAESS): Mild, Moderat, Alvorlig, Livstruende, Død. Relaterthet til studielegemiddel (ST266) vil også bli vurdert.
Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk
Endepunkt for sikkerhet og tolerabilitet: forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk
Pasienter vil bli vurdert for sikkerhet og tolerabilitet av ST266-behandling gitt IV (to dosealternativer: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) via gjennomgang av alvorlige bivirkninger, definert som: enhver hendelse som resulterer i død, er umiddelbart livstruende , krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, eller kan sette pasienten i fare slik at det krever intervensjon for å forhindre tidligere noterte utfall (inkluderer studiemedisinrelaterte dosebegrensende toksisiteter og infusjonsreaksjoner)
Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk
Endepunkt for sikkerhet og tolerabilitet: Endringer i laboratorier og vitale funksjoner i forhold til sykdomsprogresjon
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk
Pasienter vil bli vurdert for sikkerhet og tolerabilitet av ST266-behandling gitt IV (to dosealternativer: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) ved å evaluere klinisk signifikante endringer i laboratorier og vitale funksjoner med hensyn til sammenheng med sykdomsprogresjon og studiemedisinseffekter, inkludert vurdering av vitale tegn (temperatur, systolisk og gjennomsnittlig arterielt blodtrykk (mmHg), respirasjonsfrekvens, hjertefrekvens og prosent oksygenmetning målt ved pulsoksymetri som nevnt i The Harriet Lane Handbook, 21. utgave, 2018), og hematologi og kjemi laboratorietester, som vil bli målt mot standard laboratorietakseptable områder for premature spedbarn.
Fra randomiseringsdato til 6 måneders oppfølgingsbesøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektendepunkt: Tid til pneumatoseoppløsning
Tidsramme: Fra dato for NEC-diagnose til løst, opptil 10 dager
Pneumatose anses å være løst når den ikke lenger observeres på abdominal røntgen
Fra dato for NEC-diagnose til løst, opptil 10 dager
Effektendepunkt: Tid til full enteral ernæringsvurdering
Tidsramme: Fra dato for ferdigstillelse av antibiotika og/eller IP-behandling til full fôringstoleranse er nådd, 3-5 dager
Definert som ikke lenger mottar total parenteral ernæring (TPN)
Fra dato for ferdigstillelse av antibiotika og/eller IP-behandling til full fôringstoleranse er nådd, 3-5 dager
Effektendepunkt: Forekomst av abdominal kirurgisk intervensjon
Tidsramme: Vurdert fra dag 1/Baseline besøk til 6 måneders oppfølgingsbesøk; opptil 6 måneder
Abdominal kirurgisk intervensjon definert som laparotomi, inkludert drenplassering
Vurdert fra dag 1/Baseline besøk til 6 måneders oppfølgingsbesøk; opptil 6 måneder
Effektendepunkt: Endring i Neonatal Sequential Organ Failure Assessment (nSOFA) poengsum
Tidsramme: Fra randomisering/dag 1 til og med dag 10 i behandlingsperioden (10 dager).
nSOFA-score er en neonatal sekvensiell organsviktvurdering av tre organsystemer: respirasjonsskårekriterier (område: 0-8); kardiovaskulære scorekriterier (område: 0-4); og hematologiske poengkriterier (område: 0-3) med et totalt poengområde: 0 (best) til 15 (dårligst)
Fra randomisering/dag 1 til og med dag 10 i behandlingsperioden (10 dager).

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativt endepunkt: Alle forårsaker dødelighet
Tidsramme: Fra dag 1/baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Vurdering av alle dødsfall som skjedde under studien
Fra dag 1/baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Lengde på oppholdet på NICU
Tidsramme: Fra dag 1/Baseline til dato løslatt fra NICU - opptil 6 måneder
Definert som totalt antall dager fra Dag1/Baseline til dato frigitt fra NICU
Fra dag 1/Baseline til dato løslatt fra NICU - opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Endring i vekt over tid
Tidsramme: Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Vekt vil bli målt i gram (g)
Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Endring i lengde over tid
Tidsramme: Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Lengden vil bli målt i centimeter (cm)
Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Endring i hodeomkrets over tid
Tidsramme: Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Omkrets vil bli målt i centimeter (cm) og vil bli brukt for å sikre normal hodevekst.
Fra Day1/Baseline til 6 måneders oppfølgingsbesøk – opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Antall signifikante apnéhendelser/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Betydelig apné: enhver apné i mer enn 20 sekunder
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Utforskende endepunkt: Antall signifikante bradykardihendelser/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Signifikant bradykardi: enhver bradykardipuls < 70 BPM i > 6 sekunder
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Utforskende endepunkt: Antall signifikante temperaturustabilitetshendelser/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Betydelig temperaturustabilitetshendelse: temperatur < 36,5 C eller > 37,5 C utenfor nøytralt/termisk miljø eller krever en endring i isoletttemperatur utenfor standardprotokollen
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds oppfølgingsbesøk – inntil 2 måneder
Utforskende endepunkt: Tid for å gå tilbake til normale tarmlyder
Tidsramme: Fra dato for NEC-diagnose til løst, opptil 10 dager
Definert som er typisk myke og gurglende, noe som indikerer pneumatoseoppløsning og ingen matintoleranse, ingen tarmobstruksjon eller perforering.
Fra dato for NEC-diagnose til løst, opptil 10 dager
Utforskende endepunkt: Endring i serum C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uker og 1 måned etter behandling
Inkludert som en del av laboratorier som vurderes per standard behandling
Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uker og 1 måned etter behandling
Eksplorativt endepunkt: Tid for å gå tilbake til normale nivåer av blodplater i serum
Tidsramme: Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uker og 1 måned etter behandling
Inkludert som en del av laboratorier som vurderes per standard behandling
Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uker og 1 måned etter behandling
Eksplorativt endepunkt: Forekomst av tarm- eller tykktarmsstrikturer
Tidsramme: Fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned etter behandling oppfølgingsbesøk
Målt ved fluoroskopisk studie (bariumklyster eller øvre gastrointestinalt omfang); kun utført hvis spedbarnet hadde symptomer som indikerer delvis tarmobstruksjon (f.eks. matintoleranse, abdominal distensjon, galleoppkast).
Fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned etter behandling oppfølgingsbesøk
Utforskende endepunkt: Forekomst av sepsis
Tidsramme: Fra dag 1/baseline til og med dag 28/1 måned etter behandling oppfølgingsbesøk
Definert som tilstedeværelse av en patogen bakterie i blodkultur eller to positive blodkulturer
Fra dag 1/baseline til og med dag 28/1 måned etter behandling oppfølgingsbesøk
Utforskende endepunkt: Forekomst av retinopati
Tidsramme: Fra Day1/Baseline til løst - opptil 6 måneder
Skal overvåkes mens du er på NICU
Fra Day1/Baseline til løst - opptil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Forekomst av bronkopulmonal dysplasi (BPD)
Tidsramme: Ved 36 ukers alder og ved utskrivning fra NICU - inntil 6 måneder
Identifiseres ved 36 ukers CGA og ved utskrivning fra NICU
Ved 36 ukers alder og ved utskrivning fra NICU - inntil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Forekomst av pulmonal hypertensjon (PH)
Tidsramme: Ved 36 ukers alder og ved utskrivning fra NICU - inntil 6 måneder
Identifiseres ved 36 ukers CGA og ved utskrivning fra NICU
Ved 36 ukers alder og ved utskrivning fra NICU - inntil 6 måneder
Utforskende endepunkt: Forekomst av periventrikulær leukomalacia
Tidsramme: Fra dag 1 etter behandling oppfølgingsbesøk til 6 måneder etter behandling oppfølgingsbesøk - opptil 6 måneder
Skal måles via enhver form for bildediagnostikk og noteres hvis noen symptomer observeres
Fra dag 1 etter behandling oppfølgingsbesøk til 6 måneder etter behandling oppfølgingsbesøk - opptil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Samarbeidspartnere

Parexel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

29. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ST266-NEC-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ST266

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere