Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ST266 u kojenců s nekrotizující enterokolitidou (NEC)

7. dubna 2026 aktualizováno: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze 1-2 s podáváním ST266 IV k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti ST266 u kojenců s nekrotizující enterokolitidou

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost dvou úrovní dávek (0,5 ml/kg a 1,0 ml/kg) jednou denně (QD) cestou IV podávání ST266 při léčbě pacientů s Bellovým stádiem IIA nebo vyšším lékařské NEC podle výskytu nežádoucích účinků vzniklých při léčbě (TEAE) a SAE, se sekundárním cílem zhodnotit předběžnou účinnost stejných dvou dávkových úrovní (0,5 ml/kg a 1,0 ml/kg) QD prostřednictvím IV cesty podání ST266 v léčení pacientů s Bellovým stádiem IIA nebo vyšším lékařským NEC.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato klinická studie fáze 1-2 je randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie využívající sekvenční kohortní uspořádání. Přiřazení do kohort bude založeno na následujících dávkách a hmotnostních rozmezích: 0,5 ml/kg a 1,0 ml/kg; hmotnost ≥1000 g a ≤3000 g a hmotnost ≥800 g a ≤999 g.

V každé kohortě budou pacienti randomizováni buď k ST266 + SOC, nebo k samotnému SOC. První 3 pacienti randomizovaní do ST266 budou rozmístěni, kde každý pacient musí dokončit svůj 10denní léčebný cyklus a 1měsíční následnou návštěvu a být vyhodnocen Radou pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB), než dojde k podání dávky dalšímu pacientovi. Pacienti randomizovaní k samotnému SOC se budou řídit léčebným plánem nařízeným zkoušejícím nebo licencovaným lékařským zástupcem a budou hodnoceni podle stejných kritérií pro zařazení/vyloučení a vybraných koncových bodů pro analýzu. Pokud je z jakéhokoli důvodu pacient odvolán, rozhodnutí o nahrazení rozhodne DSMB.

Dávkování pro další kohortu bude provedeno po přezkoumání údajů o bezpečnosti až do dne 28/1 měsíce včetně od všech pacientů v předchozí kohortě. Přezkoumání DSMB bude zahrnovat komplexní analýzu bezpečnostních dat údajů dostupných v té době.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Shawna M Rose, BS
  • Telefonní číslo: 513-205-1091
  • E-mail: srose@noveome.com

Studijní místa

    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sherry Courtney, MD
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sherry Courtney, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Nábor
        • Yale-New Haven Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Taylor, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kathryn Fletcher, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Samuel Gentle, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Catherine Buck, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jenelle Ferry, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Monisha Saste, MD
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Nábor
        • NorthShore University-Evanston Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brandy Frost, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Caplan, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Matthew Derrick, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Oklahoma Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hala Chaaban, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Pratibha Thakkar, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Catherine Hunter, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Health Milton S Hershey Medical Center/Penn State University College of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Palmer, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shaili Amatya, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tammy Corr, DO
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Chintan Gandhi, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sarah Mahdally, DO
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sara Mola, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center Magee Womens Hospital
        • Kontakt:
          • Toby Yanowitz, MD
          • Telefonní číslo: 412-641-6260
          • E-mail: yanotd@upmc.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Toby Yanowitz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Nicole Dobson, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Brighid O'Donnell, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Abeer Azzuqa, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Předčasné (≥26 a ≤36 týdnů gestačního věku) kojenecká hmotnost mezi ≥800 g a ≤3000 g. Rodiče/zákonní lékařští zástupci dobrovolně poskytují písemný souhlas před zápisem do studia.
  2. Minimální diagnóza NEC ve stádiu Bell IIA pomocí radiologicky potvrzené pneumatózy střev a může zahrnovat dilataci střev a ileus.

Kritéria vyloučení:

  1. Kojenci s perforací břicha v méně než 10 dnech života
  2. Neočekává se, že přežije ≥ 2 týdny nebo se narodí se smrtelným stavem vyžadujícím hospicovou nebo paliativní péči.
  3. Narozen s hlavními vrozenými anomáliemi, jako jsou srdeční vady (např. Fallotova tetralogie) nebo chromozomální poruchy/anomálie (např. defekt neurální trubice).
  4. Příjem jakéhokoli hodnoceného přípravku matkou během těhotenství.
  5. Kojenci s malignitami.
  6. Kojenci s poruchami hyperkoagulability (jakákoli aktivní trombóza, diagnóza diseminované intravaskulární koagulace nebo jiné získané/dědičné poruchy (tj. hemofilie) koagulace.
  7. Kojenci se známou imunodeficiencí (jako je galaktosémie nebo agranulocytóza).
  8. Kojenci s anatomickými vadami, které vyžadují chirurgický zákrok.
  9. Kojenci s přetrvávající plicní hypertenzí novorozenců.
  10. Kojenci s jakoukoli vrozenou nebo získanou gastrointestinální patologií, která vylučuje výživu do 7 dnů po narození (např. duodenální atrézie).
  11. Kojenci, kteří mají hypoxické ischemické poškození (perinatální asfyxie).
  12. Kojenci s polycytemií (v době léčby) (>22 g/dl).
  13. Pozitivní stav viru lidské imunodeficience u matky.
  14. Anamnéza zneužívání drog u matky.
  15. Zkoušejícím z jakéhokoli důvodu považován za nevhodného kandidáta pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kohorta 1 - nižší dávka aktivní + léčba SOC vs. samotná SOC ve vyšším rozsahu hmotnosti
Kojenci s hmotností při diagnostice NEC ≥1000 g a ≤ 3000 g; 0,5 ml/kg ST266, QD, + standard péče (SOC) léčba (n = 6); Soc (n = 3)
Pacienti randomizovaní k vyšetřovacímu léku (ST266) dostanou buď 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg ST266 QD navíc k léčbě Standard of Care; Pacienti randomizovaní do SOC dostanou pouze standardní péči.
Jiný: Kohorta 2 - vyšší dávka aktivní + léčba SOC vs. samotná SOC ve vyšší hmotnosti
Kojenci s hmotností při diagnostice NEC ≥1000 g a ≤ 3000 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Ošetření standardu péče (SOC) (n = 6); Soc (n = 3)
Pacienti randomizovaní k vyšetřovacímu léku (ST266) dostanou buď 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg ST266 QD navíc k léčbě Standard of Care; Pacienti randomizovaní do SOC dostanou pouze standardní péči.
Jiný: Kohorta 3 - nižší dávka účinné látky + SOC léčba vs. pouze SOC léčba v nižší hmotnostní kategorii
Kojenci s hmotností při diagnóze nekrotizující enterokolitidy (NEC) ≥500 g a ≤999 g; 0,5 ml/kg ST266, jednou denně; + standardní léčba (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Pacienti randomizovaní k vyšetřovacímu léku (ST266) dostanou buď 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg ST266 QD navíc k léčbě Standard of Care; Pacienti randomizovaní do SOC dostanou pouze standardní péči.
Jiný: Kohorta 4 - vyšší dávka aktivní látky + standardní léčba vs. pouze standardní léčba v nižším hmotnostním rozmezí
Kojenci s hmotností při diagnostice NEC ≥500 g a ≤999 g; 1,0 mL/kg přípravku ST266, jednou denně; + standardní léčba (n=6); standardní léčba (n=3)
Pacienti randomizovaní k vyšetřovacímu léku (ST266) dostanou buď 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg ST266 QD navíc k léčbě Standard of Care; Pacienti randomizovaní do SOC dostanou pouze standardní péči.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cílový bod bezpečnosti a snášenlivosti: výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: Od data randomizace do 24 měsíců věku
Pacienti budou hodnoceni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti léčby ST266 podávané IV (dvě možnosti dávkování: 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg) prostřednictvím přezkoumání nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE). AE jsou definovány podle stupnice závažnosti neonatálních AE (NAESS) Mezinárodního konsorcia pro novorozence (INC): mírné, střední, těžké, život ohrožující, smrt. Bude také hodnocena příbuznost se studovaným lékem (ST266).
Od data randomizace do 24 měsíců věku
Cílový bod bezpečnosti a snášenlivosti: výskyt závažných nežádoucích účinků
Časové okno: Od data randomizace do 24 měsíců věku
Pacienti budou posouzeni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti léčby ST266 podávané IV (dvě možnosti dávkování: 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg) prostřednictvím posouzení závažných nežádoucích příhod, definovaných jako: jakákoli událost, která má za následek smrt, je bezprostředně život ohrožující , vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost, nebo může ohrozit pacienta tak, že vyžaduje zásah, aby se předešlo předchozím zaznamenaným výsledkům (zahrnuje toxicitu omezující dávku studovaného léku a reakce na infuzi)
Od data randomizace do 24 měsíců věku
Cílový bod bezpečnosti a snášenlivosti: Změny v laboratořích a vitálních funkcích ve vztahu k progresi onemocnění
Časové okno: Od data randomizace do 24 měsíců věku
Pacienti budou hodnoceni z hlediska bezpečnosti a snášenlivosti léčby ST266 podávané IV (dvě možnosti dávkování: 0,5 ml/kg nebo 1,0 ml/kg) vyhodnocením klinicky významných změn v laboratořích a vitálních funkcích, pokud jde o vztah k progresi onemocnění a účinkům studovaného léku, včetně posouzení vitálních funkcí (teplota, systolický a střední arteriální krevní tlak (mmHg), dechová frekvence, srdeční frekvence a procento saturace kyslíkem měřené pulzní oxymetrií, jak je uvedeno v The Harriet Lane Handbook, 21. vydání, 2018), a hematologie a chemie laboratorní testy, které budou měřeny oproti standardním laboratorně přijatelným rozsahům pro předčasně narozené děti.
Od data randomizace do 24 měsíců věku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncový bod účinnosti: Doba do vymizení pneumatózy
Časové okno: Od data diagnózy NEC do vyřešení, do 10 dnů
Pneumatóza se považuje za vyřešenou, pokud již není pozorována na rentgenovém snímku břicha
Od data diagnózy NEC do vyřešení, do 10 dnů
Cílový bod účinnosti: Čas do úplného posouzení enterální výživy
Časové okno: Od data ukončení léčby antibiotiky a/nebo IP až do dosažení plné tolerance krmení, 3-5 dní
Definováno, že již nedostává úplnou parenterální výživu (TPN)
Od data ukončení léčby antibiotiky a/nebo IP až do dosažení plné tolerance krmení, 3-5 dní
Cílový bod účinnosti: Změna skóre neonatálního sekvenčního hodnocení orgánového selhání (nSOFA)
Časové okno: Od randomizace/den 1 do dne 10 léčebného období (10 dní).
nSOFA skóre je neonatální sekvenční hodnocení orgánového selhání tří orgánových systémů: kritéria respiračního skóre (rozsah: 0-8); kritéria kardiovaskulárního skóre (rozsah: 0-4); a kritéria hematologického skóre (rozsah: 0-3) s celkovým rozsahem skóre: 0 (nejlepší) až 15 (nejhorší)
Od randomizace/den 1 do dne 10 léčebného období (10 dní).
Cílový bod účinnosti: Výskyt abdominální chirurgické intervence
Časové okno: Hodnoceno od 1. dne/základní návštěvy do 24 měsíců věku
Abdominální chirurgická intervence definovaná jako laparotomie, včetně umístění drénu
Hodnoceno od 1. dne/základní návštěvy do 24 měsíců věku

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Explorativní koncový bod: Počet významných událostí apnoe/den v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Významná apnoe: jakákoli apnoe trvající déle než 20 sekund
Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Explorativní cílový bod: Počet významných příhod bradykardie/den v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Významná bradykardie: jakákoli bradykardie srdeční frekvence < 70 BPM po dobu > 6 sekund
Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Průzkumný koncový bod: Počet významných událostí teplotní nestability/den v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Významná událost teplotní nestability: teplota < 36,5 C nebo > 37,5 C mimo neutrální/tepelné prostředí nebo vyžaduje změnu teploty izolace mimo standardní protokol
Od 1. dne/výchozího stavu až po 1měsíční následnou návštěvu – až 2 měsíce
Explorativní koncový bod: Čas k návratu k normálním střevním zvukům
Časové okno: Od data diagnózy NEC do vyřešení, do 10 dnů
Jsou definovány jako typicky měkké a bublající, což ukazuje na ústup pneumatózy a žádnou intoleranci krmení, žádnou obstrukci střev nebo perforaci.
Od data diagnózy NEC do vyřešení, do 10 dnů
Explorativní cílový bod: Změna sérového C-reaktivního proteinu (CRP)
Časové okno: Bude hodnoceno v den 2 a den 8 během období léčby; a 2 týdny a 1 měsíc po léčbě
Zahrnuto jako součást laboratoří hodnocených podle standardní péče
Bude hodnoceno v den 2 a den 8 během období léčby; a 2 týdny a 1 měsíc po léčbě
Explorativní cílový bod: Čas k návratu k normálním hladinám počtu krevních destiček v séru
Časové okno: Bude hodnoceno v den 2 a den 8 během období léčby; a 2 týdny a 1 měsíc po léčbě
Zahrnuto jako součást laboratoří hodnocených podle standardní péče
Bude hodnoceno v den 2 a den 8 během období léčby; a 2 týdny a 1 měsíc po léčbě
Explorativní cílový bod: Výskyt střevních nebo tlustých střev
Časové okno: Od 1. dne/základní hodnoty do dne 28/1 měsíce po následné návštěvě léčby
Měřeno pomocí skiaskopické studie (bariový klystýr nebo rozsah horní části gastrointestinálního traktu); prováděno pouze v případě, že dítě mělo příznaky naznačující částečnou střevní obstrukci (např. intolerance krmení, abdominální distenze, žlučové zvracení).
Od 1. dne/základní hodnoty do dne 28/1 měsíce po následné návštěvě léčby
Explorativní cílový bod: Výskyt sepse
Časové okno: Ode dne 1/výchozího stavu do dne 28/1 měsíce po následné návštěvě léčby
Definováno jako přítomnost patogenní bakterie v hemokultuře nebo dvou pozitivních hemokulturách
Ode dne 1/výchozího stavu do dne 28/1 měsíce po následné návštěvě léčby
Explorativní cílový bod: Výskyt bronchopulmonální dysplazie (BPD)
Časové okno: Ve věku 36 týdnů a při propuštění z JIP - až 6 měsíců
K identifikaci ve 36. týdnu CGA a při propuštění z NICU
Ve věku 36 týdnů a při propuštění z JIP - až 6 měsíců
Explorativní cílový bod: Výskyt plicní hypertenze (PH)
Časové okno: Ve věku 36 týdnů a při propuštění z JIP - až 6 měsíců
K identifikaci ve 36. týdnu CGA a při propuštění z NICU
Ve věku 36 týdnů a při propuštění z JIP - až 6 měsíců
Průzkumný cílový bod: Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Posouzení všech úmrtí, ke kterým došlo během studie
Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Cílový bod průzkumu: Délka pobytu na NICU
Časové okno: Od 1. dne/základního stavu do data propuštění z NICU – do 24 měsíců věku
Definováno jako celkový počet dní od 1. dne/základního stavu do data vydání z NICU
Od 1. dne/základního stavu do data propuštění z NICU – do 24 měsíců věku
Explorativní koncový bod: Změna hmotnosti v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Hmotnost bude měřena v gramech (g)
Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Průzkumný koncový bod: Změna délky v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Délka bude měřena v centimetrech (cm)
Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Koncový bod průzkumu: Změna obvodu hlavy v průběhu času
Časové okno: Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Obvod bude měřen v centimetrech (cm) a bude sloužit k zajištění normálního růstu hlavy.
Od 1. dne/základní hodnoty do 24 měsíců věku
Explorativní cílový bod: Výskyt retinopatie
Časové okno: Od 1. dne/základního stavu až do vyřešení – do 24 měsíců věku
Má být sledován během pobytu na JIP
Od 1. dne/základního stavu až do vyřešení – do 24 měsíců věku
Explorativní cílový bod: Výskyt periventrikulární leukomalacie
Časové okno: Od 1. dne po následné návštěvě po léčbě do 24 měsíců věku
Měří se pomocí jakékoli formy zobrazování a zaznamenává se, pokud jsou pozorovány nějaké příznaky
Od 1. dne po následné návštěvě po léčbě do 24 měsíců věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • ST266-NEC-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ST266

Předplatit