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Estudo para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de ST266 em bebês com enterocolite necrosante

1 de abril de 2024 atualizado por: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Estudo randomizado, controlado, aberto de fase 1-2 de administração IV de ST266 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de ST266 em bebês com enterocolite necrosante

O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança e tolerabilidade de dois níveis de dose (0,5 mL/kg e 1,0 mL/kg) de uma vez ao dia (QD) por via intravenosa de administração de ST266 no tratamento de pacientes com estágio IIA de Bell ou superior NEC médico por incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e SAEs, com objetivo secundário de avaliar a eficácia preliminar dos mesmos dois níveis de dose (0,5 mL/kg e 1,0 mL/kg) de QD por via intravenosa de administração de ST266 em tratar pacientes com estágio IIA de Bell ou NEC médica superior.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este ensaio clínico de Fase 1-2 é um estudo randomizado, controlado e aberto usando um desenho de coorte sequencial. A atribuição às coortes será baseada nas seguintes dosagens e faixas de peso: 0,5 mL/kg e 1,0 mL/kg; peso ≥1000 ge ≤3000 ge peso ≥800 g e ≤999 g.

Em cada coorte, os pacientes serão randomizados para ST266 + SOC ou SOC sozinho. Os primeiros 3 pacientes randomizados para ST266 serão escalonados, onde cada paciente deve completar seu ciclo de tratamento de 10 dias e consulta de acompanhamento de 1 mês e ser avaliado pelo Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB), antes que ocorra a dosagem do próximo paciente. Os pacientes randomizados apenas para SOC seguirão o plano de tratamento conforme ditado pelo investigador ou pessoa designada pelo médico licenciado e serão avaliados quanto aos mesmos critérios de inclusão/exclusão e endpoints selecionados para análise. Se por algum motivo um paciente for retirado, a decisão de substituição será determinada pelo DSMB.

A dosagem para a próxima coorte ocorrerá após revisão dos dados de segurança até o dia 28/1 mês inclusive de todos os pacientes da coorte anterior. As revisões do DSMB incluirão uma análise abrangente dos dados de segurança disponíveis naquele momento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

36

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Shawna M Rose, BS
  • Número de telefone: 513-205-1091
  • E-mail: srose@noveome.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Recrutamento
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jenelle Ferry, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Bebê prematuro (≥26 e ≤36 semanas de idade gestacional) com peso entre ≥800g e ≤3000g. Os pais/representantes médicos legais fornecem voluntariamente consentimento por escrito antes da inscrição no estudo.
  2. Diagnóstico mínimo de NEC em estágio Bell IIA por pneumatose intestinal confirmada radiologicamente e pode incluir dilatação intestinal e íleo.

Critério de exclusão:

  1. Bebês com perfuração abdominal com menos de 10 dias de vida
  2. Não se espera que sobreviva ≥2 semanas ou nasça com uma condição letal que exija cuidados paliativos ou cuidados paliativos.
  3. Nasceu com anomalias congênitas importantes, como defeitos cardíacos (por exemplo, Tetralogia de Fallot) ou distúrbios/anomalias cromossômicas (por exemplo, defeito do tubo neural).
  4. Recebimento pela mãe de qualquer produto sob investigação durante a gravidez.
  5. Bebês com doenças malignas.
  6. Bebês com distúrbios de hipercoagulabilidade (qualquer trombose ativa, diagnóstico de coagulação intravascular disseminada ou outros distúrbios de coagulação adquiridos/herdados (ou seja, hemofilia).
  7. Bebês com imunodeficiência conhecida (como galactosemia ou agranulocitose).
  8. Bebês com defeitos anatômicos que requerem intervenção cirúrgica.
  9. Lactentes com hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido.
  10. Bebês com qualquer patologia gastrointestinal congênita ou adquirida que impeça a alimentação dentro de 7 dias após o nascimento (por exemplo, atresia duodenal).
  11. Bebês com lesão isquêmica hipóxica (asfixia perinatal).
  12. Lactentes com policitemia (no momento do tratamento) (>22 g/dL).
  13. Status positivo do vírus da imunodeficiência humana materna.
  14. História de abuso materno de drogas.
  15. Considerado pelo Investigador, por qualquer motivo, um candidato inadequado para o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Coorte 1 - dose mais baixa de ativo + tratamento com SOC vs. SOC sozinho na faixa de peso mais alta
Bebês com peso ao nascer ≥1.000 g e ≤3.000 g; 0,5 mL/kg de ST266, QD, + tratamento Standard of Care (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biológico: ST266
Os pacientes randomizados para o medicamento experimental (ST266) receberão 0,5 mL/kg ou 1,0 mL/kg de ST266 QD além do tratamento Standard of Care; Os pacientes randomizados para SOC receberão apenas tratamento padrão.
Outro: Coorte 2 - dose mais alta de ativo + tratamento com SOC vs. SOC sozinho na faixa de peso mais alta
Bebês com peso ao nascer ≥1.000 g e ≤3.000 g; 1,0 mL/kg de ST266, QD; + Tratamento Standard of Care (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biológico: ST266
Os pacientes randomizados para o medicamento experimental (ST266) receberão 0,5 mL/kg ou 1,0 mL/kg de ST266 QD além do tratamento Standard of Care; Os pacientes randomizados para SOC receberão apenas tratamento padrão.
Outro: Coorte 3 - dose mais baixa de ativo + tratamento com SOC vs. SOC sozinho na faixa de peso mais baixa
Bebês com peso ao nascer ≥800 g e ≤999 g; 0,5 mL/kg de ST266, QD; + Tratamento Standard of Care (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biológico: ST266
Os pacientes randomizados para o medicamento experimental (ST266) receberão 0,5 mL/kg ou 1,0 mL/kg de ST266 QD além do tratamento Standard of Care; Os pacientes randomizados para SOC receberão apenas tratamento padrão.
Outro: Coorte 4 - dose mais alta de ativo + tratamento com SOC vs. SOC sozinho na faixa de peso mais baixa
Bebês com peso ao nascer ≥800 g e ≤999 g; 1,0 mL/kg de ST266, QD; + Tratamento Standard of Care (SOC) (n=6); SOC (n=3)
Biológico: ST266
Os pacientes randomizados para o medicamento experimental (ST266) receberão 0,5 mL/kg ou 1,0 mL/kg de ST266 QD além do tratamento Standard of Care; Os pacientes randomizados para SOC receberão apenas tratamento padrão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Endpoint de segurança e tolerabilidade: incidência de eventos adversos
Prazo: Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses
Os pacientes serão avaliados quanto à segurança e tolerabilidade do tratamento com ST266 administrado por via intravenosa (duas opções de dose: 0,5mL/kg ou 1,0mL/kg) por meio de revisão dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs). Os EAs são definidos de acordo com a escala de gravidade de EAs neonatais (NAESS) do International Neonatal Consortium (INC): leve, moderado, grave, com risco de vida, morte. A relação com o medicamento em estudo (ST266) também será avaliada.
Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses
Ponto final de segurança e tolerabilidade: incidência de eventos adversos graves
Prazo: Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses
Os pacientes serão avaliados quanto à segurança e tolerabilidade do tratamento com ST266 administrado por via intravenosa (duas opções de dose: 0,5mL/kg ou 1,0mL/kg) por meio de revisão de eventos adversos graves, definidos como: qualquer evento que resulte em morte é imediatamente fatal , requer hospitalização do paciente ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, ou pode colocar o paciente em risco de modo que requer intervenção para prevenir resultados previamente observados (inclui toxicidades limitantes de dose e reações à infusão relacionadas ao medicamento do estudo)
Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses
Ponto final de segurança e tolerabilidade: alterações nos exames laboratoriais e vitais em relação à progressão da doença
Prazo: Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses
Os pacientes serão avaliados quanto à segurança e tolerabilidade do tratamento ST266 administrado por via intravenosa (duas opções de dose: 0,5mL/kg ou 1,0mL/kg) avaliando alterações clinicamente significativas em laboratórios e sinais vitais quanto à relação com a progressão da doença e efeitos do medicamento em estudo, incluindo avaliação de sinais vitais (temperatura, pressão arterial sistólica e média (mmHg), frequência respiratória, frequência cardíaca e porcentagem de saturação de oxigênio medida por oximetria de pulso conforme observado em The Harriet Lane Handbook, 21ª ed., 2018) e hematologia e química testes de laboratório, que serão medidos em relação aos intervalos laboratoriais padrão aceitáveis ​​para bebês prematuros.
Desde a data da randomização até a consulta de acompanhamento de 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Endpoint de eficácia: Tempo para resolução da pneumatose
Prazo: Da data do diagnóstico de NEC até a resolução, até 10 dias
A pneumatose é considerada resolvida quando não é mais observada na radiografia abdominal
Da data do diagnóstico de NEC até a resolução, até 10 dias
Endpoint de eficácia: Tempo para avaliação nutricional enteral completa
Prazo: Desde a data de conclusão do tratamento com antibióticos e/ou IP até atingir a tolerância alimentar total, 3-5 dias
Definido como não recebendo mais nutrição parenteral total (NPT)
Desde a data de conclusão do tratamento com antibióticos e/ou IP até atingir a tolerância alimentar total, 3-5 dias
Endpoint de eficácia: Incidência de intervenção cirúrgica abdominal
Prazo: Avaliado desde o dia 1/visita inicial até a visita de acompanhamento de 6 meses; até 6 meses
Intervenção cirúrgica abdominal definida como laparotomia, incluindo colocação de dreno
Avaliado desde o dia 1/visita inicial até a visita de acompanhamento de 6 meses; até 6 meses
Endpoint de eficácia: alteração na pontuação da avaliação de falha sequencial de órgãos neonatais (nSOFA)
Prazo: Da Randomização/Dia 1 ao Dia 10 do período de tratamento (10 dias).
A pontuação nSOFA é uma avaliação sequencial da falência de órgãos neonatais de três sistemas orgânicos: critérios de pontuação respiratória (intervalo: 0-8); critérios de pontuação cardiovascular (variação: 0-4); e Critérios de pontuação hematológica (intervalo: 0-3) com uma faixa de pontuação total: 0 (melhor) a 15 (pior)
Da Randomização/Dia 1 ao Dia 10 do período de tratamento (10 dias).

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Endpoint exploratório: mortalidade por todas as causas
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
Avaliação de todas as mortes ocorridas durante o estudo
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
Ponto final exploratório: Tempo de permanência na UTIN
Prazo: Do dia 1/linha de base até a data de alta da UTIN - até 6 meses
Definido como o número total de dias desde o Dia 1/Linha de base até a data de liberação da UTIN
Do dia 1/linha de base até a data de alta da UTIN - até 6 meses
Ponto final exploratório: mudança no peso ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
O peso será medido em gramas (g)
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
Ponto final exploratório: mudança na duração ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
O comprimento será medido em centímetros (cm)
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
Ponto final exploratório: Mudança no perímetro cefálico ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
A circunferência será medida em centímetros (cm) e será utilizada para garantir o crescimento normal da cabeça.
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 6 meses - até 6 meses
Endpoint exploratório: Número de eventos de apneia significativos/dia ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Apnéia significativa: qualquer apnéia por mais de 20 segundos
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Endpoint exploratório: Número de eventos significativos de bradicardia/dia ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Bradicardia significativa: qualquer bradicardia, frequência cardíaca < 70BPM por > 6 segundos
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Ponto final exploratório: Número de eventos significativos de instabilidade de temperatura/dia ao longo do tempo
Prazo: Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Evento significativo de instabilidade de temperatura: temperatura < 36,5°C ou > 37,5°C fora do ambiente neutro/térmico ou requer uma mudança na temperatura da isolette fora do protocolo padrão
Do dia 1/linha de base até a consulta de acompanhamento de 1 mês - até 2 meses
Ponto final exploratório: hora de retornar aos ruídos intestinais normais
Prazo: Da data do diagnóstico de NEC até a resolução, até 10 dias
Definidas como tipicamente moles e gorgolejantes, indicando resolução da pneumatose e sem intolerância alimentar, sem obstrução ou perfuração intestinal.
Da data do diagnóstico de NEC até a resolução, até 10 dias
Endpoint exploratório: Alteração na proteína C reativa sérica (PCR)
Prazo: A ser avaliado no Dia 2 e no Dia 8 durante o período de tratamento; e 2 semanas e 1 mês após o tratamento
Incluído como parte dos laboratórios avaliados de acordo com o tratamento padrão
A ser avaliado no Dia 2 e no Dia 8 durante o período de tratamento; e 2 semanas e 1 mês após o tratamento
Endpoint exploratório: Hora de retornar aos níveis normais de contagem de plaquetas séricas
Prazo: A ser avaliado no Dia 2 e no Dia 8 durante o período de tratamento; e 2 semanas e 1 mês após o tratamento
Incluído como parte dos laboratórios avaliados de acordo com o tratamento padrão
A ser avaliado no Dia 2 e no Dia 8 durante o período de tratamento; e 2 semanas e 1 mês após o tratamento
Endpoint exploratório: Incidência de estenoses intestinais ou colônicas
Prazo: Do dia 1/linha de base até o dia 28/1 mês após consulta de acompanhamento pós-tratamento
Medido por estudo fluoroscópico (enema opaco ou escopo gastrointestinal superior); realizado apenas se o bebê apresentasse sintomas indicativos de obstrução intestinal parcial (por exemplo, intolerância alimentar, distensão abdominal, vômito bilioso).
Do dia 1/linha de base até o dia 28/1 mês após consulta de acompanhamento pós-tratamento
Endpoint exploratório: Incidência de sepse
Prazo: Do dia 1/linha de base até o dia 28/1 mês, consulta de acompanhamento pós-tratamento
Definido como presença de uma bactéria patogênica em hemocultura ou duas hemoculturas positivas
Do dia 1/linha de base até o dia 28/1 mês, consulta de acompanhamento pós-tratamento
Endpoint exploratório: Incidência de retinopatia
Prazo: Do Dia 1/Linha de Base até a resolução - até 6 meses
Para ser monitorado enquanto estiver na UTIN
Do Dia 1/Linha de Base até a resolução - até 6 meses
Endpoint exploratório: Incidência de displasia broncopulmonar (DBP)
Prazo: Às 36 semanas de idade e na alta da UTIN – até 6 meses
A ser identificado às 36 semanas de IGC e na alta da UTIN
Às 36 semanas de idade e na alta da UTIN – até 6 meses
Endpoint exploratório: Incidência de hipertensão pulmonar (HP)
Prazo: Às 36 semanas de idade e na alta da UTIN – até 6 meses
A ser identificado às 36 semanas de IGC e na alta da UTIN
Às 36 semanas de idade e na alta da UTIN – até 6 meses
Endpoint exploratório: Incidência de leucomalácia periventricular
Prazo: Desde a consulta de acompanhamento pós-tratamento do dia 1 até a consulta de acompanhamento pós-tratamento de 6 meses - até 6 meses
Deve ser medido através de qualquer forma de imagem e anotado se algum sintoma for observado
Desde a consulta de acompanhamento pós-tratamento do dia 1 até a consulta de acompanhamento pós-tratamento de 6 meses - até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Colaboradores

Parexel

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

29 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ST266-NEC-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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