Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af ST266 hos spædbørn med nekrotiserende enterocolitis

1. april 2024 opdateret af: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Randomiseret, kontrolleret, fase 1-2 åbent studie af ST266 IV-administration for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af ST266 hos spædbørn med nekrotiserende enterocolitis

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to dosisniveauer (0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg) af én gang dagligt (QD) via IV administrationsvej af ST266 til behandling af patienter med Bells stadium IIA eller højere medicinsk NEC efter forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og SAE'er med et sekundært mål at vurdere den foreløbige effektivitet af de samme to dosisniveauer (0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg) af QD via IV administrationsvej af ST266 i behandling af patienter med Bells stadium IIA eller højere medicinsk NEC.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske fase 1-2 studie er et randomiseret, kontrolleret, åbent studie, der bruger et sekventielt kohortedesign. Tildeling til kohorter vil være baseret på følgende doseringer og vægtintervaller: 0,5 ml/kg og 1,0 ml/kg; vægt ≥1000 g og ≤3000 g, og vægt ≥800 g og ≤999 g.

I hver kohorte vil patienter blive randomiseret til enten ST266 + SOC eller SOC alene. De første 3 patienter randomiseret til ST266 vil blive forskudt, hvor hver patient skal fuldføre deres 10 dages behandlingscyklus og 1 måneds opfølgningsbesøg og blive evalueret af Data Safety Monitoring Board (DSMB), før dosering af den næste patient finder sted. Patienter, der er randomiseret til SOC alene, vil følge behandlingsplanen som dikteret af investigator eller autoriseret medicinsk udpeget og vil blive evalueret for de samme inklusions-/eksklusionskriterier og udvalgte endepunkter til analyse. Hvis en patient af en eller anden grund trækkes tilbage, vil beslutningen om erstatning blive bestemt af DSMB.

Dosering til næste kohorte vil ske efter gennemgang af sikkerhedsdata til og med dag 28/1 måned fra alle patienter i den tidligere kohorte. DSMB-gennemgangene vil omfatte omfattende sikkerhedsdataanalyse af data, der er tilgængelige på det tidspunkt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Rekruttering
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jenelle Ferry, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. For tidlig (≥26 og ≤36 ugers gestationsalder) spædbørns vægt mellem ≥800g og ≤3000g. Forældre/lægerepræsentanter giver frivilligt skriftligt samtykke forud for tilmelding til studiet.
  2. Minimum Bell stadium IIA NEC-diagnose ved røntgenologisk bekræftet pneumatosis intestinalis og kan omfatte intestinal dilatation og ileus.

Ekskluderingskriterier:

  1. Spædbørn med abdominal perforation på mindre end 10 dage af livet
  2. Forventes ikke at overleve ≥2 uger eller født med en dødelig tilstand, der kræver hospice eller palliativ behandling.
  3. Født med store medfødte anomalier såsom hjertedefekter (f.eks. Tetralogy of Fallot) eller kromosomale lidelser/anomalier (f.eks. neuralrørsdefekt).
  4. Mors modtagelse af ethvert forsøgsprodukt under graviditeten.
  5. Spædbørn med maligniteter.
  6. Spædbørn med hyperkoagulabilitetsforstyrrelser (enhver aktiv trombose, diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation eller andre erhvervede/arvelige lidelser (dvs. hæmofili) af koagulation.
  7. Spædbørn med en kendt immundefekt (såsom galaktosæmi eller agranulocytose).
  8. Spædbørn med anatomiske defekter, der kræver kirurgisk indgreb.
  9. Spædbørn med vedvarende pulmonal hypertension hos nyfødte.
  10. Spædbørn med enhver medfødt eller erhvervet gastrointestinal patologi, der udelukker fodring inden for 7 dage efter fødslen (f.eks. duodenal atresi).
  11. Spædbørn, der har hypoxisk iskæmisk skade (perinatal asfyksi).
  12. Spædbørn med polycytæmi (på behandlingstidspunktet) (>22 g/dL).
  13. Positiv maternel human immundefekt virusstatus.
  14. Historie om moderens stofmisbrug.
  15. Anses af investigator, uanset årsagen, for at være en uegnet kandidat til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Kohorte 1 - lavere dosis aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i højere vægtområde
Spædbørn med fødselsvægt ≥1000 g og ≤3000 g; 0,5 ml/kg ST266, QD, + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter randomiseret til undersøgelseslægemiddelprodukt (ST266) vil modtage enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD ud over Standard of Care-behandling; Patienter randomiseret til SOC vil kun modtage standardbehandling.
Andet: Kohorte 2 - højere dosis aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i højere vægtområde
Spædbørn med fødselsvægt ≥1000 g og ≤3000 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter randomiseret til undersøgelseslægemiddelprodukt (ST266) vil modtage enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD ud over Standard of Care-behandling; Patienter randomiseret til SOC vil kun modtage standardbehandling.
Andet: Kohorte 3 - lavere dosis aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i lavere vægtområde
Spædbørn med fødselsvægt ≥800 g og ≤999 g; 0,5 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter randomiseret til undersøgelseslægemiddelprodukt (ST266) vil modtage enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD ud over Standard of Care-behandling; Patienter randomiseret til SOC vil kun modtage standardbehandling.
Andet: Kohorte 4 - højere dosis aktiv + SOC-behandling vs. SOC alene i lavere vægtområde
Spædbørn med fødselsvægt ≥800 g og ≤999 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC) behandling (n=6); SOC (n=3)
Biologisk: ST266
Patienter randomiseret til undersøgelseslægemiddelprodukt (ST266) vil modtage enten 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg ST266 QD ud over Standard of Care-behandling; Patienter randomiseret til SOC vil kun modtage standardbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet endpoint: forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg
Patienter vil blive vurderet for sikkerhed og tolerabilitet af ST266-behandling givet IV (to dosismuligheder: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) via gennemgang af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er). AE'er er defineret i henhold til International Neonatal Consortium (INC) neonatal AE severity scale (NAESS): Mild, Moderat, Svær, Livstruende, Død. Relation til studielægemiddel (ST266) vil også blive vurderet.
Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg
Sikkerhed og tolerabilitet endpoint: forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg
Patienter vil blive vurderet for sikkerhed og tolerabilitet af ST266-behandling givet IV (to dosismuligheder: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) via gennemgang af alvorlige bivirkninger, defineret som: enhver hændelse, der resulterer i døden, er umiddelbart livstruende , kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, eller kan bringe patienten i fare, så der kræves intervention for at forhindre tidligere noterede resultater (inkluderer undersøgelseslægemiddelrelaterede dosisbegrænsende toksiciteter og infusionsreaktioner)
Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg
Sikkerhed og tolerabilitet endpoint: Ændringer i laboratorier og vitale forhold i forhold til sygdomsprogression
Tidsramme: Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg
Patienter vil blive vurderet for sikkerhed og tolerabilitet af ST266-behandling givet IV (to dosismuligheder: 0,5 ml/kg eller 1,0 ml/kg) ved at evaluere klinisk signifikante ændringer i laboratorier og vitals med hensyn til sammenhæng med sygdomsprogression og undersøgelsesmedicins virkninger, herunder vurdering af vitale tegn (temperatur, systolisk og middelarterielt blodtryk (mmHg), respirationsfrekvens, hjertefrekvens og procent iltmætning målt ved pulsoximetri som angivet i The Harriet Lane Handbook, 21. udgave, 2018) og hæmatologi og kemi laboratorietests, som vil blive målt mod standard laboratorieacceptable intervaller for for tidligt fødte spædbørn.
Fra dato for randomisering til 6 måneders opfølgningsbesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektendepunkt: Tid til pneumatoseopløsning
Tidsramme: Fra datoen for NEC-diagnosen, indtil den er løst, op til 10 dage
Pneumatose anses for løst, når den ikke længere observeres på abdominal røntgen
Fra datoen for NEC-diagnosen, indtil den er løst, op til 10 dage
Effektendepunkt: Tid til fuld enteral ernæringsvurdering
Tidsramme: Fra dato for afslutning af antibiotika og/eller IP-behandling til fuld fodringstolerance er nået, 3-5 dage
Defineret som ikke længere at modtage total parenteral ernæring (TPN)
Fra dato for afslutning af antibiotika og/eller IP-behandling til fuld fodringstolerance er nået, 3-5 dage
Effektendepunkt: Forekomst af abdominal kirurgisk indgreb
Tidsramme: Vurderet fra dag 1/Baseline besøg til 6 måneders opfølgningsbesøg; op til 6 måneder
Abdominal kirurgisk indgreb defineret som laparotomi, inklusive drænplacering
Vurderet fra dag 1/Baseline besøg til 6 måneders opfølgningsbesøg; op til 6 måneder
Effektendepunkt: Ændring i Neonatal Sequential Organ Failure Assessment (nSOFA) score
Tidsramme: Fra randomisering/dag 1 til og med dag 10 i behandlingsperioden (10 dage).
nSOFA-score er en neonatal sekventiel organsvigtvurdering af tre organsystemer: respiratoriske scorekriterier (interval: 0-8); kardiovaskulære scorekriterier (interval: 0-4); og hæmatologiske scorekriterier (interval: 0-3) med et samlet scoreinterval: 0 (bedst) til 15 (dårligst)
Fra randomisering/dag 1 til og med dag 10 i behandlingsperioden (10 dage).

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativt endepunkt: Alle forårsager dødelighed
Tidsramme: Fra dag 1/baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Vurdering af alle dødsfald, der opstod under undersøgelsen
Fra dag 1/baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Varighed af ophold på NICU
Tidsramme: Fra dag 1/baseline indtil dato frigivet fra NICU - op til 6 måneder
Defineret som det samlede antal dage fra Dag1/Baseline til datoen frigivet fra NICU
Fra dag 1/baseline indtil dato frigivet fra NICU - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Ændring i vægt over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Vægt vil blive målt i gram (g)
Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Ændring i længde over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Længde vil blive målt i centimeter (cm)
Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Ændring i hovedomkreds over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Omkreds vil blive målt i centimeter (cm) og vil blive brugt til at sikre normal hovedvækst.
Fra Dag1/Baseline til 6 måneders opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Antal signifikante apnøhændelser/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Signifikant apnø: enhver apnø i mere end 20 sekunder
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Eksplorativt endepunkt: Antal signifikante bradykardihændelser/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Signifikant bradykardi: enhver bradykardipuls < 70 BPM i > 6 sekunder
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Eksplorativt endepunkt: Antal signifikante hændelser vedrørende temperaturustabilitet/dag over tid
Tidsramme: Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Betydende hændelse af temperaturustabilitet: temperatur < 36,5 C eller > 37,5 C uden for neutralt/termisk miljø eller kræver en ændring i isolettemperatur uden for standardprotokol
Fra Dag1/Baseline til 1 måneds opfølgningsbesøg - op til 2 måneder
Exploratory endpoint: Tid til at vende tilbage til normale tarmlyde
Tidsramme: Fra datoen for NEC-diagnosen, indtil den er løst, op til 10 dage
Defineret som er typisk bløde og klukkende, hvilket indikerer pneumatoseopløsning og ingen fødeintolerance, ingen tarmobstruktion eller perforering.
Fra datoen for NEC-diagnosen, indtil den er løst, op til 10 dage
Eksplorativt endepunkt: Ændring i serum C-reaktivt protein (CRP)
Tidsramme: Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uger og 1 måned efter behandling
Inkluderet som en del af laboratorier, der vurderes efter standardbehandlingsbehandling
Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uger og 1 måned efter behandling
Eksplorativt endepunkt: Tid til at vende tilbage til normale serumtrombocyttalniveauer
Tidsramme: Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uger og 1 måned efter behandling
Inkluderet som en del af laboratorier, der vurderes efter standardbehandlingsbehandling
Skal vurderes på dag 2 og dag 8 i behandlingsperioden; og 2 uger og 1 måned efter behandling
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af tarm- eller colonforsnævringer
Tidsramme: Opfølgningsbesøg fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned efter behandling
Målt ved fluoroskopisk undersøgelse (bariumklyster eller øvre gastrointestinalt omfang); kun udført, hvis spædbarnet havde symptomer, der tyder på delvis tarmobstruktion (f.eks. fodringsintolerance, abdominal udspilning, galdebrækning).
Opfølgningsbesøg fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned efter behandling
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af sepsis
Tidsramme: Opfølgningsbesøg fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned efter behandling
Defineret som tilstedeværelse af en patogen bakterie i blodkultur eller to positive blodkulturer
Opfølgningsbesøg fra dag 1/baseline til dag 28/1 måned efter behandling
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af retinopati
Tidsramme: Fra Dag 1/Baseline indtil løst - op til 6 måneder
Skal overvåges, mens du er på NICU
Fra Dag 1/Baseline indtil løst - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af bronkopulmonal dysplasi (BPD)
Tidsramme: Ved 36 ugers alderen og ved udskrivning fra NICU - op til 6 måneder
Identificeres ved 36 ugers CGA og ved udskrivelse fra NICU
Ved 36 ugers alderen og ved udskrivning fra NICU - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af pulmonal hypertension (PH)
Tidsramme: Ved 36 ugers alderen og ved udskrivning fra NICU - op til 6 måneder
Identificeres ved 36 ugers CGA og ved udskrivelse fra NICU
Ved 36 ugers alderen og ved udskrivning fra NICU - op til 6 måneder
Eksplorativt endepunkt: Forekomst af periventrikulær leukomalaci
Tidsramme: Fra dag 1 efter behandling opfølgningsbesøg til 6 måneder efter behandling opfølgningsbesøg - op til 6 måneder
Skal måles via enhver form for billeddannelse og noteres, hvis der observeres symptomer
Fra dag 1 efter behandling opfølgningsbesøg til 6 måneder efter behandling opfølgningsbesøg - op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Samarbejdspartnere

Parexel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

29. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ST266-NEC-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nekrotiserende enterocolitis

Kliniske forsøg med ST266

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner