Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van ST266 bij zuigelingen met necrotiserende enterocolitis

1 april 2024 bijgewerkt door: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Gerandomiseerde, gecontroleerde fase 1-2 open-label studie van ST266 IV-toediening om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van ST266 bij zuigelingen met necrotiserende enterocolitis te beoordelen

Het primaire doel van dit onderzoek is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van twee dosisniveaus (0,5 ml/kg en 1,0 ml/kg) eenmaal daags (QD) via IV-toedieningsroute van ST266 bij de behandeling van patiënten met Bell-stadium IIA of hoger. medische NEC op basis van de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en SAE’s, met als secundair doel het beoordelen van de voorlopige werkzaamheid van dezelfde twee dosisniveaus (0,5 ml/kg en 1,0 ml/kg) QD via de IV-toedieningsroute van ST266 bij het behandelen van patiënten met Bell's stadium IIA of hoger medisch NEC.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze klinische fase 1-2-studie is een gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label studie met behulp van een sequentieel cohortontwerp. De toewijzing aan cohorten zal gebaseerd zijn op de volgende doseringen en gewichtsbereiken: 0,5 ml/kg en 1,0 ml/kg; gewicht ≥1000 g en ≤3000 g, en gewicht ≥800 g en ≤999 g.

In elk cohort worden patiënten gerandomiseerd naar ST266 + SOC of naar SOC alleen. De eerste 3 patiënten die naar ST266 worden gerandomiseerd, worden gespreid, waarbij elke patiënt zijn behandelingscyclus van 10 dagen en een vervolgbezoek van 1 maand moet voltooien en moet worden geëvalueerd door de Data Safety Monitoring Board (DSMB), voordat de dosering aan de volgende patiënt plaatsvindt. Patiënten die alleen naar de SOC zijn gerandomiseerd, zullen het behandelplan volgen zoals voorgeschreven door de onderzoeker of een bevoegde medisch aangewezen persoon en zullen worden geëvalueerd op basis van dezelfde inclusie-/uitsluitingscriteria en geselecteerde eindpunten voor analyse. Indien om welke reden dan ook een patiënt wordt teruggetrokken, wordt de beslissing tot vervanging bepaald door de DSMB.

Dosering voor het volgende cohort zal plaatsvinden na beoordeling van de veiligheidsgegevens tot en met dag 28/1 maand van alle patiënten in het vorige cohort. De DSMB-beoordelingen zullen een uitgebreide analyse van veiligheidsgegevens omvatten van de gegevens die op dat moment beschikbaar zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Werving
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jenelle Ferry, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Het gewicht van een premature baby (≥26 en ≤36 weken zwangerschap) ligt tussen ≥800 g en ≤3000 g. Ouder(s)/wettelijke medische vertegenwoordiger(s) geven vrijwillig schriftelijke toestemming voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
  2. Minimale Bell-stadium IIA NEC-diagnose door radiologisch bevestigde pneumatosis intestinalis en kan darmdilatatie en ileus omvatten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zuigelingen met een buikperforatie op minder dan 10 levensdagen
  2. Er wordt niet verwacht dat zij ≥2 weken zullen overleven of geboren zullen worden met een dodelijke aandoening die hospice- of palliatieve zorg vereist.
  3. Geboren met ernstige aangeboren afwijkingen zoals hartafwijkingen (bijv. Tetralogie van Fallot) of chromosomale aandoeningen/afwijkingen (bijv. neuraalbuisdefect).
  4. Ontvangst door de moeder van een onderzoeksproduct tijdens de zwangerschap.
  5. Baby's met maligniteiten.
  6. Zuigelingen met hypercoagulabiliteitsstoornissen (elke actieve trombose, diagnose van gedissemineerde intravasculaire stolling of andere verworven/erfelijke stollingsstoornissen (d.w.z. hemofilie).
  7. Zuigelingen met een bekende immunodeficiëntie (zoals galactosemie of agranulocytose).
  8. Baby's met anatomische defecten die chirurgische ingrepen vereisen.
  9. Zuigelingen met aanhoudende pulmonale hypertensie bij pasgeborenen.
  10. Zuigelingen met een aangeboren of verworven gastro-intestinale pathologie die voeding binnen 7 dagen na de geboorte onmogelijk maakt (bijv. atresie van de twaalfvingerige darm).
  11. Zuigelingen met hypoxisch ischemisch letsel (perinatale asfyxie).
  12. Zuigelingen met polycytemie (op het moment van de behandeling) (>22 g/dl).
  13. Positieve status van het humaan immunodeficiëntievirus bij de moeder.
  14. Geschiedenis van drugsmisbruik door de moeder.
  15. Wordt door de onderzoeker om welke reden dan ook beschouwd als een ongeschikte kandidaat voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Cohort 1 - lagere dosis actief + SOC-behandeling vs. SOC alleen in een hoger gewichtsbereik
Zuigelingen met een geboortegewicht ≥1000 g en ≤3000 g; 0,5 ml/kg ST266, QD, + Standard of Care (SOC)-behandeling (n=6); SOC (n=3)
Biologisch: ST266
Patiënten die gerandomiseerd zijn naar het onderzoeksgeneesmiddel (ST266) zullen ofwel 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg ST266 QD ontvangen naast de standaardbehandeling; Patiënten die naar de SOC zijn gerandomiseerd, krijgen uitsluitend een standaardbehandeling.
Ander: Cohort 2 - hogere dosis actief + SOC-behandeling vs. SOC alleen in een hoger gewichtsbereik
Zuigelingen met een geboortegewicht ≥1000 g en ≤3000 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC)-behandeling (n=6); SOC (n=3)
Biologisch: ST266
Patiënten die gerandomiseerd zijn naar het onderzoeksgeneesmiddel (ST266) zullen ofwel 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg ST266 QD ontvangen naast de standaardbehandeling; Patiënten die naar de SOC zijn gerandomiseerd, krijgen uitsluitend een standaardbehandeling.
Ander: Cohort 3 - lagere dosis actief + SOC-behandeling vs. SOC alleen in een lager gewichtsbereik
Zuigelingen met een geboortegewicht ≥800 g en ≤999 g; 0,5 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC)-behandeling (n=6); SOC (n=3)
Biologisch: ST266
Patiënten die gerandomiseerd zijn naar het onderzoeksgeneesmiddel (ST266) zullen ofwel 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg ST266 QD ontvangen naast de standaardbehandeling; Patiënten die naar de SOC zijn gerandomiseerd, krijgen uitsluitend een standaardbehandeling.
Ander: Cohort 4 - hogere dosis actief + SOC-behandeling vs. SOC alleen in een lager gewichtsbereik
Zuigelingen met een geboortegewicht ≥800 g en ≤999 g; 1,0 ml/kg ST266, QD; + Standard of Care (SOC)-behandeling (n=6); SOC (n=3)
Biologisch: ST266
Patiënten die gerandomiseerd zijn naar het onderzoeksgeneesmiddel (ST266) zullen ofwel 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg ST266 QD ontvangen naast de standaardbehandeling; Patiënten die naar de SOC zijn gerandomiseerd, krijgen uitsluitend een standaardbehandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eindpunt veiligheid en verdraagbaarheid: incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden
Patiënten zullen worden beoordeeld op de veiligheid en verdraagbaarheid van de ST266-behandeling die IV wordt gegeven (twee dosisopties: 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg) via beoordeling van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's). Bijwerkingen worden gedefinieerd volgens de ernstschaal voor neonatale bijwerkingen van het International Neonatal Consortium (INC) (NAESS): Mild, Matig, Ernstig, Levensbedreigend, Dood. De verwantschap met het onderzoeksgeneesmiddel (ST266) zal ook worden beoordeeld.
Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden
Eindpunt veiligheid en verdraagbaarheid: incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden
Patiënten zullen worden beoordeeld op de veiligheid en verdraagbaarheid van de ST266-behandeling die IV wordt gegeven (twee dosisopties: 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg) via beoordeling van ernstige bijwerkingen, gedefinieerd als: elke gebeurtenis die tot de dood leidt, is onmiddellijk levensbedreigend , ziekenhuisopname van de patiënt of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, of kan de patiënt in gevaar brengen, zodat interventie nodig is om eerder opgemerkte uitkomsten te voorkomen (inclusief dosisbeperkende toxiciteiten en infusiereacties die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel)
Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden
Eindpunt veiligheid en verdraagbaarheid: veranderingen in laboratoria en vitale functies in relatie tot ziekteprogressie
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden
Patiënten zullen worden beoordeeld op de veiligheid en verdraagbaarheid van de ST266-behandeling die IV wordt gegeven (twee dosisopties: 0,5 ml/kg of 1,0 ml/kg) door klinisch significante veranderingen in laboratoria en vitale functies te evalueren met betrekking tot de relatie met ziekteprogressie en de effecten van het onderzoeksgeneesmiddel, inclusief beoordeling van vitale functies (temperatuur, systolische en gemiddelde arteriële bloeddruk (mmHg), ademhalingsfrequentie, hartslag en percentage zuurstofverzadiging zoals gemeten door pulsoximetrie zoals vermeld in The Harriet Lane Handbook, 21e editie, 2018), en hematologie en chemie laboratoriumtests, die zullen worden gemeten aan de hand van standaard laboratoriumaanvaardbare bereiken voor premature baby's.
Vanaf de datum van randomisatie tot en met een vervolgbezoek van zes maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eindpunt van de werkzaamheid: tijd tot het verdwijnen van de pneumatose
Tijdsspanne: Vanaf de datum van NEC-diagnose tot het oplossen ervan, maximaal 10 dagen
Pneumatose wordt als opgelost beschouwd als deze niet langer op een röntgenfoto van de buik wordt waargenomen
Vanaf de datum van NEC-diagnose tot het oplossen ervan, maximaal 10 dagen
Eindpunt van de werkzaamheid: tijd tot volledige beoordeling van de enterale voeding
Tijdsspanne: Vanaf de datum waarop de antibiotica- en/of IP-behandeling is voltooid totdat de volledige voedingstolerantie is bereikt, 3-5 dagen
Gedefinieerd als niet langer totale parenterale voeding (TPN) ontvangen
Vanaf de datum waarop de antibiotica- en/of IP-behandeling is voltooid totdat de volledige voedingstolerantie is bereikt, 3-5 dagen
Werkzaamheidseindpunt: Incidentie van abdominale chirurgische ingrepen
Tijdsspanne: Beoordeeld vanaf dag 1/basisbezoek tot en met een vervolgbezoek van zes maanden; tot 6 maanden
Abdominale chirurgische ingreep gedefinieerd als laparotomie, inclusief plaatsing van drains
Beoordeeld vanaf dag 1/basisbezoek tot en met een vervolgbezoek van zes maanden; tot 6 maanden
Werkzaamheidseindpunt: verandering in de score voor neonatale sequentiële orgaanfalenbeoordeling (nSOFA).
Tijdsspanne: Van randomisatie/dag 1 tot en met dag 10 van de behandelingsperiode (10 dagen).
De nSOFA-score is een neonatale sequentiële beoordeling van orgaanfalen van drie orgaansystemen: criteria voor de ademhalingsscore (bereik: 0-8); cardiovasculaire scorecriteria (bereik: 0-4); en Hematologische scorecriteria (bereik: 0-3) met een totaalscorebereik: 0 (beste) tot 15 (slechtste)
Van randomisatie/dag 1 tot en met dag 10 van de behandelingsperiode (10 dagen).

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennend eindpunt: sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot en met een vervolgbezoek van 6 maanden - tot 6 maanden
Beoordeling van alle sterfgevallen die tijdens het onderzoek hebben plaatsgevonden
Vanaf dag 1/basislijn tot en met een vervolgbezoek van 6 maanden - tot 6 maanden
Verkennend eindpunt: verblijfsduur op de NICU
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot de datum van ontslag uit de NICU – maximaal 6 maanden
Gedefinieerd als totaal aantal dagen vanaf dag 1/basislijn tot de datum van ontslag uit de NICU
Vanaf dag 1/basislijn tot de datum van ontslag uit de NICU – maximaal 6 maanden
Verkennend eindpunt: verandering in gewicht in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
Gewicht wordt gemeten in gram (g)
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
Verkennend eindpunt: verandering in lengte in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
Lengte wordt gemeten in centimeters (cm)
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
Verkennend eindpunt: verandering in hoofdomtrek in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
De omtrek wordt gemeten in centimeters (cm) en wordt gebruikt om een ​​normale hoofdgroei te garanderen.
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek na 6 maanden - maximaal 6 maanden
Verkennend eindpunt: aantal significante apneu-gebeurtenissen/dag in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Aanzienlijke apneu: elke apneu langer dan 20 seconden
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Verkennend eindpunt: aantal significante bradycardiegebeurtenissen/dag in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Significante bradycardie: elke bradycardiehartslag < 70 slagen per minuut gedurende > 6 seconden
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Verkennend eindpunt: Aantal significante gebeurtenissen van temperatuurinstabiliteit per dag in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Significante temperatuurinstabiliteit: temperatuur < 36,5 C of > 37,5 C buiten de neutrale/thermische omgeving of vereist een verandering in de isolatietemperatuur buiten het standaardprotocol
Vanaf dag 1/basislijn tot vervolgbezoek van 1 maand - maximaal 2 maanden
Verkennend eindpunt: Tijd om terug te keren naar normale darmgeluiden
Tijdsspanne: Vanaf de datum van NEC-diagnose tot het oplossen ervan, maximaal 10 dagen
Gedefinieerd als zijn ze doorgaans zacht en gorgelend, wat wijst op het verdwijnen van de pneumatose en geen voedingsintolerantie, geen darmobstructie of perforatie.
Vanaf de datum van NEC-diagnose tot het oplossen ervan, maximaal 10 dagen
Verkennend eindpunt: verandering in serum C-reactief proteïne (CRP)
Tijdsspanne: Te beoordelen op dag 2 en dag 8 tijdens de behandelingsperiode; en 2 weken en 1 maand na de behandeling
Opgenomen als onderdeel van laboratoria die worden beoordeeld per zorgstandaardbehandeling
Te beoordelen op dag 2 en dag 8 tijdens de behandelingsperiode; en 2 weken en 1 maand na de behandeling
Verkennend eindpunt: Tijd om terug te keren naar normale serumbloedplaatjeswaarden
Tijdsspanne: Te beoordelen op dag 2 en dag 8 tijdens de behandelingsperiode; en 2 weken en 1 maand na de behandeling
Opgenomen als onderdeel van laboratoria die worden beoordeeld per zorgstandaardbehandeling
Te beoordelen op dag 2 en dag 8 tijdens de behandelingsperiode; en 2 weken en 1 maand na de behandeling
Verkennend eindpunt: Incidentie van vernauwingen in de darmen of de dikke darm
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot en met dag 28/1 maand na de behandeling, vervolgbezoek
Gemeten door fluoroscopisch onderzoek (bariumklysma of bovenste gastro-intestinale scope); alleen uitgevoerd als het kind symptomen heeft die wijzen op een gedeeltelijke darmobstructie (bijv. voedingsintolerantie, opgezette buik, galbraken).
Vanaf dag 1/basislijn tot en met dag 28/1 maand na de behandeling, vervolgbezoek
Verkennend eindpunt: Incidentie van sepsis
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot en met dag 28/1 maand na de behandeling, vervolgbezoek
Gedefinieerd als de aanwezigheid van een pathogene bacterie in een bloedkweek of twee positieve bloedkweken
Vanaf dag 1/basislijn tot en met dag 28/1 maand na de behandeling, vervolgbezoek
Verkennend eindpunt: Incidentie van retinopathie
Tijdsspanne: Vanaf dag 1/basislijn tot opgelost - maximaal 6 maanden
Moet worden gecontroleerd terwijl u op de NICU ligt
Vanaf dag 1/basislijn tot opgelost - maximaal 6 maanden
Verkennend eindpunt: Incidentie van bronchopulmonale dysplasie (BPD)
Tijdsspanne: Op de leeftijd van 36 weken en bij ontslag uit de NICU – tot 6 maanden
Te identificeren bij 36 weken CGA en bij ontslag uit de NICU
Op de leeftijd van 36 weken en bij ontslag uit de NICU – tot 6 maanden
Verkennend eindpunt: Incidentie van pulmonale hypertensie (PH)
Tijdsspanne: Op de leeftijd van 36 weken en bij ontslag uit de NICU – tot 6 maanden
Te identificeren bij 36 weken CGA en bij ontslag uit de NICU
Op de leeftijd van 36 weken en bij ontslag uit de NICU – tot 6 maanden
Verkennend eindpunt: Incidentie van periventriculaire leukomalacie
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 na de behandeling, vervolgbezoek tot 6 maanden na de behandeling, tot maximaal 6 maanden
Te meten via elke vorm van beeldvorming en te noteren of er symptomen worden waargenomen
Vanaf dag 1 na de behandeling, vervolgbezoek tot 6 maanden na de behandeling, tot maximaal 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Medewerkers

Parexel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

29 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ST266-NEC-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Necrotiserende enterocolitis

Klinische onderzoeken op ST266

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren