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评估 ST266 在婴儿坏死性小肠结肠炎中的安全性、耐受性和初步疗效的研究 (NEC)

2026年4月7日 更新者:Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

ST266 IV 给药的随机、对照、1-2 期开放标签研究,旨在评估 ST266 在坏死性小肠结肠炎婴儿中的安全性、耐受性和初步疗效

本研究的主要目的是确定 ST266 通过静脉注射途径每日一次 (QD) 的两种剂量水平(0.5 mL/kg 和 1.0 mL/kg)在治疗贝尔 IIA 期或更高级别患者中的安全性和耐受性通过治疗紧急不良事件 (TEAE) 和 SAE 的发生率来评估医学 NEC,次要目标是评估通过 ST266 IV 途径给药的 QD 的相同两个剂量水平(0.5 mL/kg 和 1.0 mL/kg)的初步疗效。治疗贝尔 IIA 期或更高级别的医学 NEC 患者。

研究概览

地位

招聘中

干预/治疗

详细说明

该 1-2 期临床试验是一项采用序贯队列设计的随机、对照、开放标签研究。 队列分配将基于以下剂量和体重范围:0.5 mL/kg 和 1.0 mL/kg;重量≥1000克且≤3000克,重量≥800克且≤999克。

在每个队列中,患者将被随机分配至 ST266 + SOC 或单独 SOC。 前 3 名随机接受 ST266 的患者将被错开,每名患者必须完成 10 天的治疗周期和 1 个月的随访,并在下一位患者给药之前接受数据安全监测委员会 (DSMB) 的评估。 随机分配至单独 SOC 组的患者将遵循研究者或有执照的医疗指定人员规定的治疗计划,并将接受相同的纳入/排除标准和选定的分析终点的评估。 如果患者因任何原因退出,更换决定将由 DSMB 决定。

下一组的给药将在审查上一组中所有患者截至第 28 天/1 月(包括第 28 天)的安全数据后进行。 DSMB 审查将包括对当时可用数据的全面安全数据分析。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

36

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • 副研究员:
          • Sherry Courtney, MD
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • 招聘中
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 首席研究员:
          • Vikas Chowdhary, MD
        • 副研究员:
          • Sherry Courtney, MD
        • 接触:
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • 招聘中
        • Yale-New Haven Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Sarah Taylor, MD
        • 副研究员:
          • Kathryn Fletcher, MD
        • 副研究员:
          • Samuel Gentle, MD
        • 副研究员:
          • Catherine Buck, MD
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • 招聘中
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Jenelle Ferry, MD
        • 副研究员:
          • Monisha Saste, MD
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、美国、60201
        • 招聘中
        • NorthShore University-Evanston Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Brandy Frost, MD
        • 副研究员:
          • Michael Caplan, MD
        • 副研究员:
          • Matthew Derrick, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 招聘中
        • Oklahoma Children's Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Hala Chaaban, MD
        • 副研究员:
          • Pratibha Thakkar, MD
        • 副研究员:
          • Catherine Hunter, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State Health Milton S Hershey Medical Center/Penn State University College of Medicine
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Timothy Palmer, MD
        • 副研究员:
          • Shaili Amatya, MD
        • 副研究员:
          • Tammy Corr, DO
        • 副研究员:
          • Chintan Gandhi, MD
        • 副研究员:
          • Sarah Mahdally, DO
        • 副研究员:
          • Sara Mola, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15219
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh Medical Center Magee Womens Hospital
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Toby Yanowitz, MD
        • 副研究员:
          • Nicole Dobson, MD
        • 副研究员:
          • Brighid O'Donnell, MD
        • 副研究员:
          • Abeer Azzuqa, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 早产儿(孕龄≥26周且≤36周),体重在≥800g至≤3000g之间。 家长/法定医疗代表在研究注册前自愿提供书面同意。
  2. 最低 Bell 分期 IIA NEC 通过放射学确诊为肠积气,可能包括肠扩张和肠梗阻。

排除标准:

  1. 出生后 10 天以内发生腹部穿孔的婴儿
  2. 预计无法存活 ≥2 周或出生时患有需要临终关怀或姑息治疗的致命疾病。
  3. 出生时患有严重先天性异常,例如心脏缺陷(例如法洛四联症)或染色体疾病/异常(例如神经管缺陷)。
  4. 母亲在怀孕期间收到的任何研究产品。
  5. 患有恶性肿瘤的婴儿。
  6. 患有高凝性疾病(任何活动性血栓形成、弥散性血管内凝血或其他获得性/遗传性凝血疾病(即血友病)的诊断)的婴儿。
  7. 患有已知免疫缺陷的婴儿(例如半乳糖血症或粒细胞缺乏症)。
  8. 具有解剖缺陷需要手术干预的婴儿。
  9. 新生儿持续性肺动脉高压的婴儿。
  10. 患有任何先天性或后天性胃肠道病变而无法在出生后 7 天内喂养的婴儿(例如十二指肠闭锁)。
  11. 患有缺氧缺血性损伤(围产期窒息)的婴儿。
  12. 患有红细胞增多症的婴儿(治疗时)(>22 g/dL)。
  13. 母亲人类免疫缺陷病毒状态呈阳性。
  14. 母亲滥用药物史。
  15. 出于任何原因,研究者认为不适合该研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:顺序分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他:队列1-较低剂量的活动 + SOC治疗与单独的SOC在更高的体重范围内
诊断为NEC≥1000g且≤3000g时体重的婴儿; 0.5 ml/kg的ST266,QD, +护理标准(SOC)治疗(n = 6); SOC(n = 3)
随机接受研究药物产品 (ST266) 的患者除标准护理治疗外还将接受 0.5 mL/kg 或 1.0 mL/kg 的 ST266 QD;随机分配至 SOC 的患者将仅接受标准护理治疗。
其他:队列2-较高剂量的活动 + SOC治疗与单独的SOC在更高的体重范围内
诊断为NEC≥1000g且≤3000g时体重的婴儿; 1.0 mL/kg ST266,QD; +护理标准(SOC)治疗(n = 6); SOC(n = 3)
随机接受研究药物产品 (ST266) 的患者除标准护理治疗外还将接受 0.5 mL/kg 或 1.0 mL/kg 的 ST266 QD;随机分配至 SOC 的患者将仅接受标准护理治疗。
其他:队列 3 - 较低体重范围内较低剂量活性药物+标准治疗 vs. 单独标准治疗
确诊NEC时体重≥500g且≤999g的婴儿;0.5 mL/kg ST266,每日一次;+标准治疗(SOC)(n=6);SOC(n=3)
随机接受研究药物产品 (ST266) 的患者除标准护理治疗外还将接受 0.5 mL/kg 或 1.0 mL/kg 的 ST266 QD;随机分配至 SOC 的患者将仅接受标准护理治疗。
其他:队列 4 - 较低体重范围内较高剂量活性药物+标准治疗 vs. 单独标准治疗
诊断时体重≥500克且≤999克的坏死性小肠结肠炎(NEC)婴儿;ST266 1.0毫升/公斤,每日一次;+标准治疗(SOC)(n=6);标准治疗(SOC)(n=3)
随机接受研究药物产品 (ST266) 的患者除标准护理治疗外还将接受 0.5 mL/kg 或 1.0 mL/kg 的 ST266 QD;随机分配至 SOC 的患者将仅接受标准护理治疗。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
安全性和耐受性终点:不良事件的发生率
大体时间:从随机分组之日起至 24 个月龄
将通过审查治疗中出现的不良事件 (TEAE) 来评估患者静脉注射 ST266 治疗的安全性和耐受性(两种剂量选择:0.5mL/kg 或 1.0mL/kg)。 AE 根据国际新生儿联盟 (INC) 新生儿 AE 严重程度量表 (NAESS) 进行定义:轻度、中度、重度、危及生命、死亡。 还将评估与研究药物 (ST266) 的相关性。
从随机分组之日起至 24 个月龄
安全性和耐受性终点:严重不良事件的发生率
大体时间:从随机分组之日起至 24 个月龄
将通过审查严重不良事件来评估患者静脉注射 ST266 治疗的安全性和耐受性(两种剂量选择:0.5mL/kg 或 1.0mL/kg),严重不良事件的定义为:任何导致死亡的事件,立即危及生命,需要住院治疗或延长现有住院时间,导致持续或严重残疾或丧失能力,或可能危及患者,因此需要干预以防止先前注意到的结果(包括研究药物相关的剂量限制性毒性和输注反应)
从随机分组之日起至 24 个月龄
安全性和耐受性终点:与疾病进展相关的实验室和生命体征变化
大体时间:从随机分组之日起至 24 个月龄
将通过评估实验室和生命体征与疾病进展和研究药物作用的相关性的临床显着变化,包括评估,评估患者静脉注射 ST266 治疗的安全性和耐受性(两种剂量选择:0.5mL/kg 或 1.0mL/kg)生命体征(体温、收缩压和平均动脉压 (mmHg)、呼吸频率、心率和通过脉搏血氧饱和度测量的氧饱和度百分比,如《Harriet Lane 手册》,第 21 版,2018 年所述)以及血液学和化学实验室测试,将根据早产儿的标准实验室可接受范围进行测量。
从随机分组之日起至 24 个月龄

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
疗效终点:气肿消退的时间
大体时间:从 NEC 诊断之日起至解决,最多 10 天
当腹部 X 光检查不再观察到积气时,就认为积气已解决
从 NEC 诊断之日起至解决,最多 10 天
疗效终点:全面肠内营养评估的时间
大体时间:从抗生素和/或 IP 治疗完成之日起,直至达到完全喂养耐受性,3-5 天
定义为不再接受全肠外营养(TPN)
从抗生素和/或 IP 治疗完成之日起,直至达到完全喂养耐受性,3-5 天
疗效终点:新生儿序贯器官衰竭评估 (nSOFA) 评分的变化
大体时间:从随机/治疗期的第 1 天到第 10 天(10 天)。
nSOFA评分是对新生儿三个器官系统的序贯器官衰竭评估:呼吸评分标准(范围:0-8);心血管评分标准(范围:0-4);血液学评分标准(范围:0-3),总分范围:0(最佳)至 15(最差)
从随机/治疗期的第 1 天到第 10 天(10 天)。
功效终点:腹部手术干预的发生率
大体时间:从第 1 天/基线访视至 24 个月龄进行评估
腹部手术干预定义为剖腹手术,包括引流管放置
从第 1 天/基线访视至 24 个月龄进行评估

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
探索性终点:一段时间内每天显着呼吸暂停事件的数量
大体时间:从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
严重呼吸暂停:任何呼吸暂停时间超过 20 秒
从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
探索性终点:随着时间的推移,每天显着心动过缓事件的数量
大体时间:从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
显着心动过缓:任何心动过缓心率 < 70BPM 持续 > 6 秒
从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
探索性终点:随着时间的推移,每天显着温度不稳定事件的数量
大体时间:从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
显着的温度不稳定事件:中性/热环境之外的温度 < 36.5°C 或 > 37.5°C 或需要在标准方案之外改变 isolette 温度
从第一天/基线到 1 个月的随访 - 长达 2 个月
探索性终点:肠鸣音恢复正常的时间
大体时间:从 NEC 诊断之日起至解决,最多 10 天
定义为通常柔软且发出咕噜声,表明积气已解决且无喂养不耐受、无肠梗阻或穿孔。
从 NEC 诊断之日起至解决,最多 10 天
探索性终点:血清 C 反应蛋白 (CRP) 的变化
大体时间:治疗期间第2天和第8天进行评估;以及治疗后2周和1个月
作为根据护理治疗标准进行评估的实验室的一部分
治疗期间第2天和第8天进行评估;以及治疗后2周和1个月
探索性终点:恢复正常血清血小板计数水平的时间
大体时间:治疗期间第2天和第8天进行评估;以及治疗后2周和1个月
作为根据护理治疗标准进行评估的实验室的一部分
治疗期间第2天和第8天进行评估;以及治疗后2周和1个月
探索性终点:肠或结肠狭窄的发生率
大体时间:从第 1 天/基线到第 28 天/治疗后 1 个月的随访
通过透视检查(钡灌肠或上消化道镜)测量;仅当婴儿出现部分肠梗阻症状(例如喂养不耐受、腹胀、胆汁性呕吐)时才进行。
从第 1 天/基线到第 28 天/治疗后 1 个月的随访
探索性终点:败血症的发生率
大体时间:从第 1 天/基线到第 28 天/治疗后 1 个月的随访
定义为血培养中存在致病菌或两次血培养呈阳性
从第 1 天/基线到第 28 天/治疗后 1 个月的随访
探索性终点:支气管肺发育不良(BPD)的发生率
大体时间:36 周龄且从 NICU 出院时 - 最长 6 个月
将在 36 周 CGA 和从 NICU 出院时进行鉴定
36 周龄且从 NICU 出院时 - 最长 6 个月
探索性终点:肺动脉高压(PH)的发生率
大体时间:36 周龄且从 NICU 出院时 - 最长 6 个月
将在 36 周 CGA 和从 NICU 出院时进行鉴定
36 周龄且从 NICU 出院时 - 最长 6 个月
探索性终点:全因死亡率
大体时间:从第一天/基线到 24 个月大
对研究期间发生的所有死亡的评估
从第一天/基线到 24 个月大
探索性终点:NICU 的住院时间
大体时间:从第 1 天/基线直至从 NICU 出院之日 - 直至 24 个月大
定义为从第一天/基线到从 NICU 出院的日期的总天数
从第 1 天/基线直至从 NICU 出院之日 - 直至 24 个月大
探索性终点:体重随时间的变化
大体时间:从第一天/基线到 24 个月大
重量以克 (g) 为单位测量
从第一天/基线到 24 个月大
探索性终点:长度随时间的变化
大体时间:从第一天/基线到 24 个月大
长度将以厘米 (cm) 为单位测量
从第一天/基线到 24 个月大
探索性终点:头围随时间的变化
大体时间:从第一天/基线到 24 个月大
周长将以厘米 (cm) 为单位进行测量,用于确保头部正常生长。
从第一天/基线到 24 个月大
探索性终点:视网膜病变的发生率
大体时间:从第一天/基线直至解决 - 直至 24 个月大
在 NICU 期间接受监测
从第一天/基线直至解决 - 直至 24 个月大
探索性终点:脑室周围白质软化的发生率
大体时间:从治疗后第 1 天到 24 个月龄的随访
通过任何形式的成像进行测量,并记录是否观察到任何症状
从治疗后第 1 天到 24 个月龄的随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月19日

初级完成 (估计的)

2029年6月1日

研究完成 (估计的)

2029年11月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月13日

首次发布 (实际的)

2024年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月7日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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