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Étude visant à évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire du ST266 chez les nourrissons atteints d'entérocolite nécrosante

30 avril 2024 mis à jour par: Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Étude ouverte randomisée et contrôlée de phase 1-2 sur l'administration IV de ST266 pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire du ST266 chez les nourrissons atteints d'entérocolite nécrosante

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité de deux niveaux de dose (0,5 ml/kg et 1,0 ml/kg) une fois par jour (QD) via voie IV d'administration de ST266 dans le traitement de patients atteints du stade IIA de Bell ou supérieur. NEC médicale par incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des EIG, avec pour objectif secondaire d'évaluer l'efficacité préliminaire des deux mêmes niveaux de dose (0,5 ml/kg et 1,0 ml/kg) de QD via la voie d'administration IV de ST266 dans traiter des patients atteints du stade IIA de Bell ou d'un NEC médical supérieur.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai clinique de phase 1-2 est une étude randomisée, contrôlée et ouverte utilisant une conception de cohorte séquentielle. L'attribution aux cohortes sera basée sur les doses et plages de poids suivantes : 0,5 mL/kg et 1,0 mL/kg ; poids ≥1 000 g et ≤ 3 000 g, et poids ≥ 800 g et ≤ 999 g.

Dans chaque cohorte, les patients seront randomisés soit dans ST266 + SOC, soit dans SOC seul. Les 3 premiers patients randomisés pour ST266 seront échelonnés, où chaque patient doit terminer son cycle de traitement de 10 jours et sa visite de suivi d'un mois et être évalué par le Data Safety Monitoring Board (DSMB), avant l'administration du patient suivant. Les patients randomisés pour recevoir le SOC seul suivront le plan de traitement dicté par l'investigateur ou un médecin agréé et seront évalués pour les mêmes critères d'inclusion/exclusion et les mêmes critères d'évaluation sélectionnés pour l'analyse. Si, pour une raison quelconque, un patient est retiré, la décision de remplacement sera déterminée par le DSMB.

L'administration pour la cohorte suivante aura lieu après examen des données de sécurité jusqu'au jour 28/1 mois inclus de tous les patients de la cohorte précédente. Les examens du DSMB comprendront une analyse complète des données de sécurité disponibles à ce moment-là.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Shawna M Rose, BS
  • Numéro de téléphone: 513-205-1091
  • E-mail: srose@noveome.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Recrutement
        • Orlando Health, Inc. Winnie Palmer Hospital for Women and Babies
        • Chercheur principal:
          • Michael Gomez, MD
        • Contact:
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Recrutement
        • BayCare Health System-St. Joseph's Women's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jenelle Ferry, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center (DUMC)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Trevor Burt, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Poids du nourrisson prématuré (≥ 26 et ≤ 36 semaines de gestation) compris entre ≥ 800 g et ≤ 3 000 g. Les parents/représentants médicaux légaux fournissent volontairement leur consentement écrit avant l'inscription à l'étude.
  2. Diagnostic minimum de NEC de stade Bell IIA par pneumatose intestinale confirmée radiologiquement et peut inclure une dilatation intestinale et un iléus.

Critère d'exclusion:

  1. Nourrissons présentant une perforation abdominale à moins de 10 jours de vie
  2. Ne devrait pas survivre ≥ 2 semaines ou naître avec une maladie mortelle nécessitant des soins palliatifs ou des soins palliatifs.
  3. Né avec des anomalies congénitales majeures telles que des anomalies cardiaques (par exemple, tétralogie de Fallot) ou des troubles/anomalies chromosomiques (par exemple, anomalie du tube neural).
  4. Réception par la mère de tout produit expérimental pendant la grossesse.
  5. Nourrissons atteints de tumeurs malignes.
  6. Nourrissons présentant des troubles d'hypercoagulabilité (toute thrombose active, diagnostic de coagulation intravasculaire disséminée ou d'autres troubles acquis/héréditaires (c'est-à-dire hémophilie) de la coagulation).
  7. Nourrissons présentant un déficit immunitaire connu (comme la galactosémie ou l'agranulocytose).
  8. Nourrissons présentant des défauts anatomiques nécessitant une intervention chirurgicale.
  9. Nourrissons souffrant d'hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né.
  10. Nourrissons présentant une pathologie gastro-intestinale congénitale ou acquise qui empêche l'alimentation dans les 7 jours suivant la naissance (par exemple, atrésie duodénale).
  11. Nourrissons présentant une lésion ischémique hypoxique (asphyxie périnatale).
  12. Nourrissons atteints de polyglobulie (au moment du traitement) (> 22 g/dL).
  13. Statut positif du virus de l'immunodéficience humaine maternelle.
  14. Antécédents de toxicomanie maternelle.
  15. Considéré par l'enquêteur, pour quelque raison que ce soit, comme un candidat inadapté à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cohorte 1 – traitement actif à dose plus faible + SOC par rapport au SOC seul dans une fourchette de poids plus élevée
Nourrissons dont le poids à la naissance est ≥ 1 000 g et ≤ 3 000 g ; 0,5 ml/kg de ST266, une fois par jour, + traitement standard de soins (SOC) (n = 6) ; SOC (n=3)
Biologique: ST266
Les patients randomisés pour recevoir le produit médicamenteux expérimental (ST266) recevront soit 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg de ST266 une fois par jour en plus du traitement standard ; Les patients randomisés dans le groupe SOC recevront uniquement le traitement standard.
Autre: Cohorte 2 – traitement actif à dose plus élevée + SOC par rapport au SOC seul dans une fourchette de poids plus élevée
Nourrissons dont le poids à la naissance est ≥ 1 000 g et ≤ 3 000 g ; 1,0 ml/kg de ST266, une fois par jour ; + Traitement standard de soins (SOC) (n = 6) ; SOC (n=3)
Biologique: ST266
Les patients randomisés pour recevoir le produit médicamenteux expérimental (ST266) recevront soit 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg de ST266 une fois par jour en plus du traitement standard ; Les patients randomisés dans le groupe SOC recevront uniquement le traitement standard.
Autre: Cohorte 3 – traitement actif à dose plus faible + SOC par rapport au SOC seul dans une fourchette de poids inférieure
Nourrissons dont le poids à la naissance est ≥ 800 g et ≤ 999 g ; 0,5 ml/kg de ST266, une fois par jour ; + Traitement standard de soins (SOC) (n = 6) ; SOC (n=3)
Biologique: ST266
Les patients randomisés pour recevoir le produit médicamenteux expérimental (ST266) recevront soit 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg de ST266 une fois par jour en plus du traitement standard ; Les patients randomisés dans le groupe SOC recevront uniquement le traitement standard.
Autre: Cohorte 4 - traitement actif à dose plus élevée + SOC par rapport au SOC seul dans une fourchette de poids inférieure
Nourrissons dont le poids à la naissance est ≥ 800 g et ≤ 999 g ; 1,0 ml/kg de ST266, une fois par jour ; + Traitement standard de soins (SOC) (n = 6) ; SOC (n=3)
Biologique: ST266
Les patients randomisés pour recevoir le produit médicamenteux expérimental (ST266) recevront soit 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg de ST266 une fois par jour en plus du traitement standard ; Les patients randomisés dans le groupe SOC recevront uniquement le traitement standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère de sécurité et de tolérance : incidence des événements indésirables
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois
Les patients seront évalués pour la sécurité et la tolérabilité du traitement ST266 administré par voie IV (deux options de dose : 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg) via un examen des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE). Les EI sont définis selon l'échelle de gravité des AE néonatals (NAESS) de l'International Neonatal Consortium (INC) : léger, modéré, grave, mettant la vie en danger, mortel. La relation avec le médicament à l'étude (ST266) sera également évaluée.
De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois
Critère de sécurité et de tolérance : incidence des événements indésirables graves
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois
Les patients seront évalués pour la sécurité et la tolérabilité du traitement ST266 administré par voie IV (deux options de dose : 0,5 ml/kg ou 1,0 ml/kg) via un examen des événements indésirables graves, définis comme : tout événement entraînant la mort met immédiatement la vie en danger. , nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne un handicap ou une incapacité persistant ou important, ou peut mettre le patient en danger de sorte qu'il nécessite une intervention pour prévenir les résultats notés antérieurement (inclut les toxicités limitant la dose et les réactions à la perfusion liées au médicament à l'étude)
De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois
Critère de sécurité et de tolérance : changements dans les laboratoires et les paramètres vitaux par rapport à la progression de la maladie
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois
Les patients seront évalués pour la sécurité et la tolérabilité du traitement ST266 administré par voie IV (deux options de dose : 0,5 mL/kg ou 1,0 mL/kg) en évaluant les changements cliniquement significatifs dans les laboratoires et les paramètres vitaux quant au lien avec la progression de la maladie et les effets du médicament à l'étude, y compris l'évaluation. des signes vitaux (température, pression artérielle systolique et moyenne (mmHg), fréquence respiratoire, fréquence cardiaque et pourcentage de saturation en oxygène mesurés par oxymétrie de pouls, comme indiqué dans The Harriet Lane Handbook, 21e éd., 2018), ainsi que l'hématologie et la chimie des tests de laboratoire, qui seront mesurés par rapport aux plages standard acceptables en laboratoire pour les nourrissons prématurés.
De la date de randomisation jusqu'à la visite de suivi de 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère d’évaluation de l’efficacité : délai jusqu’à la résolution de la pneumatose
Délai: De la date du diagnostic de NEC jusqu'à sa résolution, jusqu'à 10 jours
La pneumatose est considérée comme résolue lorsqu'elle n'est plus observée à la radiographie abdominale.
De la date du diagnostic de NEC jusqu'à sa résolution, jusqu'à 10 jours
Critère de jugement d’efficacité : délai nécessaire à une évaluation complète de la nutrition entérale
Délai: À partir de la date de fin du traitement antibiotique et/ou IP jusqu'à ce que la tolérance alimentaire totale soit atteinte, 3 à 5 jours
Défini comme ne recevant plus de nutrition parentérale totale (TPN)
À partir de la date de fin du traitement antibiotique et/ou IP jusqu'à ce que la tolérance alimentaire totale soit atteinte, 3 à 5 jours
Critère de jugement d’efficacité : incidence des interventions chirurgicales abdominales
Délai: Évalué à partir du jour 1/visite de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois ; Jusqu'à 6 mois
Intervention chirurgicale abdominale définie comme une laparotomie, y compris la mise en place d'un drain
Évalué à partir du jour 1/visite de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois ; Jusqu'à 6 mois
Critère d’efficacité : évolution du score nSOFA (Neonatal Sequential Organ Failure Assessment)
Délai: De la randomisation/jour 1 au jour 10 de la période de traitement (10 jours).
Le score nSOFA est une évaluation séquentielle néonatale des défaillances organiques de trois systèmes organiques : critères de score respiratoire (plage : 0 à 8) ; critères de score cardiovasculaire (plage : 0-4) ; et critères de score hématologique (plage : 0-3) avec une plage de score total : 0 (meilleur) à 15 (pire)
De la randomisation/jour 1 au jour 10 de la période de traitement (10 jours).

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Critère exploratoire : mortalité toutes causes confondues
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Évaluation de tous les décès survenus au cours de l'étude
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Critère d'évaluation exploratoire : durée du séjour à l'UNSI
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la date de sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
Défini comme le nombre total de jours depuis le jour 1/référence jusqu'à la date de sortie de l'USIN
Du jour 1/de référence jusqu'à la date de sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : évolution du poids dans le temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Le poids sera mesuré en grammes (g)
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : évolution de la durée dans le temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
La longueur sera mesurée en centimètres (cm)
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : évolution du périmètre crânien au fil du temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
La circonférence sera mesurée en centimètres (cm) et sera utilisée pour assurer une croissance normale de la tête.
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi de 6 mois - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : nombre d'événements d'apnée significatifs/jour au fil du temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Apnée importante : toute apnée supérieure à 20 secondes
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Critère de jugement exploratoire : nombre d'événements de bradycardie significatifs/jour au fil du temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Bradycardie significative : toute bradycardie, fréquence cardiaque < 70 BPM pendant > 6 secondes
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Critère exploratoire : nombre d'événements d'instabilité de température significatifs/jour au fil du temps
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Événement important d'instabilité de température : température < 36,5 C ou > 37,5 C en dehors d'un environnement neutre/thermique ou nécessite un changement de température de l'isolette en dehors du protocole standard
Du jour 1/de référence jusqu'à la visite de suivi d'un mois - jusqu'à 2 mois
Critère exploratoire : il est temps de revenir à des bruits intestinaux normaux
Délai: De la date du diagnostic de NEC jusqu'à sa résolution, jusqu'à 10 jours
Défini comme étant généralement mous et gargouillants, indiquant une résolution de la pneumatose et aucune intolérance alimentaire, aucune occlusion ou perforation intestinale.
De la date du diagnostic de NEC jusqu'à sa résolution, jusqu'à 10 jours
Critère de jugement exploratoire : modification de la protéine C-réactive sérique (CRP)
Délai: À évaluer les jours 2 et 8 pendant la période de traitement ; et 2 semaines et 1 mois après le traitement
Inclus dans le cadre des laboratoires évalués selon les normes de soins
À évaluer les jours 2 et 8 pendant la période de traitement ; et 2 semaines et 1 mois après le traitement
Critère d’évaluation exploratoire : temps nécessaire pour revenir à des niveaux normaux de plaquettes sériques
Délai: À évaluer les jours 2 et 8 pendant la période de traitement ; et 2 semaines et 1 mois après le traitement
Inclus dans le cadre des laboratoires évalués selon les normes de soins
À évaluer les jours 2 et 8 pendant la période de traitement ; et 2 semaines et 1 mois après le traitement
Critère de jugement exploratoire : Incidence des sténoses intestinales ou coliques
Délai: Du jour 1/de référence au jour 28/1 mois après la visite de suivi du traitement
Mesuré par étude fluoroscopique (lavement baryté ou étendue gastro-intestinale supérieure) ; effectuée uniquement si le nourrisson présentait des symptômes indiquant une occlusion intestinale partielle (par exemple, intolérance alimentaire, distension abdominale, vomissements bilieux).
Du jour 1/de référence au jour 28/1 mois après la visite de suivi du traitement
Critère de jugement exploratoire : incidence du sepsis
Délai: Du jour 1/de référence au jour 28/1 mois après la visite de suivi du traitement
Défini comme la présence d'une bactérie pathogène dans une hémoculture ou deux hémocultures positives
Du jour 1/de référence au jour 28/1 mois après la visite de suivi du traitement
Critère exploratoire : incidence de la rétinopathie
Délai: Du jour 1/de référence jusqu'à la résolution - jusqu'à 6 mois
À surveiller pendant l’hospitalisation
Du jour 1/de référence jusqu'à la résolution - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : Incidence de la dysplasie broncho-pulmonaire (DBP)
Délai: À 36 semaines et à la sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
À identifier à 36 semaines de CGA et à la sortie de l'USIN
À 36 semaines et à la sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
Critère de jugement exploratoire : Incidence de l'hypertension pulmonaire (HTP)
Délai: À 36 semaines et à la sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
À identifier à 36 semaines de CGA et à la sortie de l'USIN
À 36 semaines et à la sortie de l'USIN - jusqu'à 6 mois
Critère exploratoire : Incidence de la leucomalacie périventriculaire
Délai: Du premier jour de visite de suivi après le traitement jusqu'à la visite de suivi de 6 mois après le traitement - jusqu'à 6 mois
À mesurer via toute forme d’imagerie et à noter si des symptômes sont observés
Du premier jour de visite de suivi après le traitement jusqu'à la visite de suivi de 6 mois après le traitement - jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Noveome Biotherapeutics, formerly Stemnion

Collaborateurs

Parexel

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

29 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Première publication (Réel)

18 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ST266-NEC-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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