Βサラセミア患者の治療におけるCS-101の安全性と有効性を評価する臨床試験

包含基準:

• インフォームドコンセント時の年齢6～35歳（両端を含む）の男性または女性 β-サラセミアの診断、遺伝子型にはβ+β0、βEβ0、β0β0などが含まれるがこれらに限定されない 少なくとも年間8単位以上の治療歴があるスクリーニング期間前12ヶ月以内に濃厚赤血球輸血を行った患者 概ね良好な状態で、自家造血幹細胞採取時の年齢が16歳以上の被験者の場合はカルノフスキーパフォーマンススコア≧60ポイント、または対象のランスキープレイパフォーマンススコア≧60ポイント16歳未満の被験者、または治験施設の一般的な慣行と同等の臨床評価

除外基準:

• -インフォームドコンセントに署名する30日前、または薬物の6半減期以内のいずれか長い方の他の治験薬または他の実験的介入による治療。

サリドマイドおよび/またはルスパテルセプトを投与されている、または投与中の被験者。CS-101の有効性および安全性に対する薬物間相互作用が排除できない場合、輸血前の総ヘモグロビン値が以下であることを示す少なくとも3つの検査結果がない限り検査前の過去6か月で9g/dL。

以前に同種造血幹細胞移植または遺伝子編集療法を受けたことがある。

被験者は、完全に適合する関連ドナーを利用可能であり、同種造血幹細胞移植の資格があり、準備ができています。

HIV、B型肝炎、C型肝炎、サイトメガロウイルス、エプスタイン・バーウイルス、梅毒トレポネーマ検査陽性、または既知の結核、寄生虫感染症などを含む活動性感染症に罹患し、治験責任医師が治療に適さないと判断した患者。この研究に参加してください。

心エコー検査の結果、駆出率は45％未満。 進行性肝疾患は次のように定義されます：

アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) >3 × 正常値の上限 (ULN)、または:

ベースライン国際正規化比率 (INR) >1.5 × ULN。

スクリーニング期間中のMRI検査で重度の鉄過剰症が認められたため、研究者は研究に参加できないと判断した。