Uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di CS-101 nel trattamento di soggetti affetti da β-talassemia

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 6 e 35 anni (inclusi) al momento del consenso informato Diagnosi di β-talassemia, i genotipi includono ma non sono limitati a β+β0, βEβ0, β0β0, ecc. Anamnesi di almeno ≥ 8 unità/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati nei 12 mesi precedenti il ​​periodo di screening Generalmente in buone condizioni, punteggio di prestazione Karnofsky ≥ 60 punti per soggetti di età ≥ 16 anni al momento del prelievo di cellule staminali emopoietiche autologhe, o punteggio Lansky Play-Performance ≥ 60 punti per soggetti di età inferiore a 16 anni o valutazione clinica equivalente come pratica comune del centro dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

• Trattamento con altri farmaci sperimentali o altri interventi sperimentali 30 giorni prima della firma del consenso informato o entro 6 emivite del farmaco, a seconda di quale periodo sia più lungo.

Soggetti che hanno ricevuto o stanno ricevendo talidomide e/o Luspatercept, quando la loro interazione farmaco-farmaco sull'efficacia e la sicurezza di CS-101 non può essere esclusa, a meno che non vi siano almeno 3 risultati del test che mostrano che il livello di emoglobina totale prima della trasfusione è inferiore a 9 g/dl negli ultimi 6 mesi prima dello screening.

Precedentemente ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o terapia genetica (modificata).

I soggetti hanno a disposizione donatori imparentati pienamente compatibili e sono idonei e preparati per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Quelli con infezioni attive, inclusi ma non limitati a: HIV, epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus Epstein-Barr e treponema pallidum positivi al test, o tubercolosi nota, infezione parassitaria, ecc. che sono giudicati dallo sperimentatore non idonei a partecipare a questo studio.

Risultati dell'ecocardiografia con frazione di eiezione inferiore al 45%. Malattia epatica avanzata, definita come:

Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN) o:

Rapporto internazionale normalizzato (INR) al basale >1,5 × ULN.

La risonanza magnetica durante il periodo di screening ha mostrato un forte sovraccarico di ferro e lo sperimentatore è ritenuto non in grado di partecipare allo studio.