评估 CS-101 治疗 β 地中海贫血受试者的安全性和有效性的临床试验

纳入标准：

• 知情同意时年龄为6岁至35岁（含）男性或女性 诊断为β地中海贫血，基因型包括但不限于β+β0，βEβ0，β0β0等 至少≥8单位/年筛选期前 12 个月内进行过浓缩红细胞输注 一般状况良好，自体造血干细胞采集时年龄≥16 岁的受试者卡诺夫斯基评分≥60 分，或自体造血干细胞采集时受试者兰斯基游戏评分≥60 分受试者年龄在 16 岁以下，或按照研究者所在地的惯例进行同等的临床评估

排除标准：

• 在签署知情同意书前 30 天或药物 6 个半衰期内（以较长者为准）使用其他研究药物或其他实验干预措施进行治疗。

已接受或正在接受沙利度胺和/或Luspatercept的受试者，当不能排除其药物间相互作用对CS-101的有效性和安全性的影响时，除非至少有3次测试结果显示输血前总血红蛋白水平低于筛选前过去 6 个月内的血糖水平为 9g/dL。

既往接受过异基因造血干细胞移植或基因（编辑）治疗。

受试者有可用的相关完全匹配的供体，并且有资格并准备进行同种异体造血干细胞移植。

活动性感染者，包括但不限于：HIV、乙型肝炎、丙型肝炎、巨细胞病毒、EB病毒、梅毒螺旋体检测阳性，或已知结核、寄生虫感染等经研究者判断不适合参与这项研究。

超声心动图结果显示射血分数低于 45%。 晚期肝病，定义为：

天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) >3 × 正常上限 (ULN) 或：

基线国际标准化比率 (INR) >1.5 × ULN。

筛选期间MRI显示重度铁超负荷，被研究者判断无法参加研究。