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Β-지중해빈혈 환자 치료에서 CS-101의 안전성과 효능을 평가하는 임상 시험

2026년 6월 5일 업데이트: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Β-지중해빈혈 환자 치료에서 체외 tBE 편집된 자가조혈줄기전구세포(CS-101)의 안전성과 유효성을 평가하는 임상 연구

이 공개 라벨, 단일군 임상 연구의 목표는 베타 지중해빈혈 치료에 있어 CS-101의 안전성과 효능에 대해 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

CS-101은 체외 염기 편집 기술로 편집된 자가 CD34+ 세포 현탁액으로, HBG 프로모터의 BCL11A 결합 부위를 변형하여 BCL11A에 결합하는 능력을 상실하여 γ-글로빈 생산을 다시 유도할 수 있습니다. 사슬을 연결하고 혈액 내 태아 헤모글로빈(HbF) 농도를 증가시켜 부족한 성인 헤모글로빈 HbA 기능을 보상하여 임상 치료를 달성합니다. 이 치료법은 현재 질병 치료에 있어 두 가지 주요 과제, 즉 동종 조혈모세포 이식에서 일치하는 기증자 부족과 이식편대숙주병을 다루고 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, 중국
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 동의 당시 6~35세(포함) 남성 또는 여성 피험자 β-지중해빈혈 진단, 유전자형에는 β+β0, βEβ0, β0β0 등이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 최소 ≥8 단위/년의 이력 스크리닝 기간 전 12개월 동안 포장된 적혈구 수혈 일반적으로 양호한 상태, 자가조혈모세포 채취 당시 16세 이상 대상자의 경우 Karnofsky 성능 점수 ≥60점, 또는 대상자에 대한 Lansky Play-Performance 점수 ≥60점 16세 미만 피험자 또는 시험기관의 일반적인 관행과 동등한 임상 평가

제외 기준:

  • 사전 동의서에 서명하기 30일 전 또는 약물의 6 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 약물 또는 기타 실험적 개입을 통한 치료.

탈리도마이드 및/또는 루스파터셉트를 투여받았거나 투여받고 있는 피험자는 CS-101의 효능 및 안전성에 대한 약물 간 상호작용을 배제할 수 없습니다. 단, 수혈 전 총 헤모글로빈 수치가 아래인 것으로 나타나는 최소 3가지 테스트 결과가 있는 경우는 제외됩니다. 검사 전 지난 6개월 동안 9g/dL.

이전에 동종 조혈모세포 이식 또는 유전자(편집) 치료를 받은 적이 있습니다.

피험자는 완전히 일치하는 관련 기증자가 있고 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격하고 준비되어 있습니다.

HIV, B형 간염, C형 간염, 거대세포 바이러스, 엡스타인-바 바이러스, 트레포네마 팔리듐 검사 양성 또는 알려진 결핵, 기생충 감염 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 활동성 감염이 있는 자로서 시험자가 시험에 부적합하다고 판단한 자 이 연구에 참여하십시오.

심장초음파검사 결과 박출률이 45% 미만이었습니다. 다음과 같이 정의되는 진행성 간질환:

아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3 × 정상 상한치(ULN) 또는:

기준선 국제 정규화 비율(INR) >1.5 × ULN.

스크리닝 기간 중 MRI에서는 철분 과부하가 심해 연구 참여가 불가능하다고 연구자가 판단했다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CS-101
체외 염기 편집 기술로 변형된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포 현탁액
유전적: CS-101
체외 염기 편집 기술로 변형된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포 현탁액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE v5.0에 의해 평가된 이상반응(AE)의 빈도 및 심각도
기간: 고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
호중구 및 혈소판 생착까지의 시간
기간: CS-101 주입 후 일수
호중구 생착까지의 시간은 서로 다른 3일 동안 절대 호중구 수 ≥0.5×10^9/L의 3회 연속 측정 중 첫날로 정의됩니다. 혈소판 생착까지의 시간은 절대 혈소판 수 ≥20×의 3회 연속 측정 중 첫째 날로 정의됩니다. 3일 동안 혈소판 수혈 없이 10^9/L;
CS-101 주입 후 일수
생착이 있는 피험자의 비율
기간: CS-101 주입 후 42일 이내
생착이 있는 피험자는 생착된 호중구로 정의됩니다.
CS-101 주입 후 42일 이내
이식 관련 사망 발생률
기간: 기준선부터 CS-101 주입 후 100일까지
기준선부터 CS-101 주입 후 100일까지
모든 원인으로 인한 사망
기간: 고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
고지된 동의서 서명부터 CS-101 주입 후 12개월까지
최소 6개월 연속 수혈 독립을 달성한 피험자의 비율
기간: CS-101 주입 후 3개월부터 12개월까지
CS-101 주입 후 3개월부터 12개월까지
마지막 적혈구(RBC) 수혈까지의 시간
기간: CS-101 주입 후 일수
CS-101 주입 후 일수

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
기준선에서 CS-101 주입 후 12개월까지의 총 헤모글로빈 농도 변화
CS-101 주입 후 최대 12개월
시간에 따른 태아 헤모글로빈(HbF) 농도의 변화
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
기준선에서 CS-101 주입 후 12개월까지 γ-글로빈 농도 변화
CS-101 주입 후 최대 12개월
말초혈액과 골수의 키메라 수준
기간: CS-101 주입 후 최대 12개월
시간 경과에 따른 말초혈액 백혈구 및 골수에서 의도된 유전적 변형이 있는 대립유전자의 비율
CS-101 주입 후 최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

협력자

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

수사관

  • 수석 연구원: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 19일

기본 완료 (추정된)

2026년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CS-101-11

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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