En klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effektiviteten til CS-101 ved behandling av personer med β-thalassemi

Inklusjonskriterier:

• 6 til 35 år gamle (inklusive) mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner på tidspunktet for informert samtykke Diagnose av β-thalassemi, genotyper inkluderer, men er ikke begrenset til, β+β0，βEβ0，β0β0 osv. Historie med minst 8 enheter/år med pakkede RBC-transfusjoner i løpet av de foregående 12 månedene før screeningsperioden Generelt i god stand, Karnofsky ytelsesscore≥60 poeng for forsøkspersoner≥16 år på tidspunktet for autolog hematopoietisk stamcelleinnsamling, eller Lansky Play-Performance-score≥60 poeng for forsøkspersoner under 16 år, eller tilsvarende klinisk evaluering som etterforskerstedets vanlige praksis

Ekskluderingskriterier:

• Behandling med andre undersøkelsesmedisiner eller andre eksperimentelle intervensjoner 30 dager før undertegning av informert samtykke eller innen 6 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst.

Forsøkspersoner som har mottatt eller får thalidomid og/eller Luspatercept, når deres legemiddelinteraksjon på effekt og sikkerhet av CS-101 ikke kan utelukkes, med mindre det er minst 3 testresultater som viser det totale hemoglobinnivået før transfusjon er under 9g/dL de siste 6 månedene før screening.

Tidligere mottatt allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller gen(redigert) terapi.

Forsøkspersonene har tilgjengelige relaterte fullstendig matchende donorer og er kvalifisert og forberedt for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

De med aktive infeksjoner, inkludert men ikke begrenset til: HIV, hepatitt B, hepatitt C, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus og treponema pallidum tester positivt, eller kjent tuberkulose, parasittisk infeksjon, etc. som av etterforskeren vurderes å være uegnet til å delta i denne studien.

Ekkokardiografi resultater med ejeksjonsfraksjon under 45 %. Avansert leversykdom, definert som:

Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrense (ULN) eller:

Baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN.

MR under screeningsperioden viste kraftig jernoverbelastning og vurderes av etterforskeren til å være ute av stand til å delta i studien.