Un ensayo clínico que evalúa la seguridad y eficacia del CS-101 en el tratamiento de sujetos con β-talasemia

Criterios de inclusión:

• 6 a 35 años (inclusive) sujetos masculinos o femeninos en el momento del consentimiento informado Diagnóstico de β-talasemia, los genotipos incluyen, entre otros, β+β0, βEβ0, β0β0, etc. Historial de al menos ≥8 unidades/año de transfusiones de glóbulos rojos envasados ​​en los 12 meses anteriores al período de selección Generalmente en buenas condiciones, puntuación de rendimiento de Karnofsky ≥60 puntos para sujetos ≥16 años en el momento de la recolección autóloga de células madre hematopoyéticas, o puntuación de rendimiento de juego de Lansky ≥60 puntos para sujetos menores de 16 años, o evaluación clínica equivalente como práctica común del sitio del investigador

Criterio de exclusión:

• Tratamiento con otros medicamentos en investigación u otras intervenciones experimentales 30 días antes de firmar el consentimiento informado o dentro de las 6 vidas medias posteriores al medicamento, lo que sea más largo.

Sujetos que han recibido o están recibiendo talidomida y/o Luspatercept, cuando no se puede descartar su interacción farmacológica sobre la eficacia y seguridad del CS-101, a menos que haya al menos 3 resultados de pruebas que muestren que el nivel de hemoglobina total antes de la transfusión sea inferior 9 g/dL en los últimos 6 meses antes de la evaluación.

Recibió previamente un alotrasplante de células madre hematopoyéticas o terapia genética (editada).

Los sujetos tienen disponibles donantes emparentados totalmente compatibles y son elegibles y están preparados para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Aquellos con infecciones activas, que incluyen, entre otras: VIH, hepatitis B, hepatitis C, citomegalovirus, virus de Epstein-Barr y treponema pallidum con resultados positivos, o tuberculosis conocida, infección parasitaria, etc., que el investigador considere inadecuados para participar en este estudio.

Resultados de la ecocardiografía con fracción de eyección inferior al 45%. Enfermedad hepática avanzada, definida como:

Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) >3 × límite superior de lo normal (LSN) o:

Índice normalizado internacional (INR) inicial >1,5 × LSN.

La resonancia magnética durante el período de selección mostró una gran sobrecarga de hierro y el investigador considera que no puede participar en el estudio.