Et klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​CS-101 til behandling af forsøgspersoner med β-thalassæmi

Inklusionskriterier:

• 6 til 35 år gamle (inklusive) mandlige eller kvindelige forsøgspersoner på tidspunktet for informeret samtykke Diagnose af β-thalassæmi, genotyper inkluderer, men er ikke begrænset til, β+β0，βEβ0，β0β0 osv. Anamnese med mindst≥8 enheder/år af pakkede RBC-transfusioner i de forudgående 12 måneder forud for screeningsperioden Generelt i god stand, Karnofsky præstationsscore≥60 point for forsøgspersoner≥16 år på tidspunktet for autolog hæmatopoietisk stamcelleindsamling eller Lansky Play-Performance score≥60 point for forsøgspersoner under 16 år eller tilsvarende klinisk evaluering som undersøgelsesstedets almindelige praksis

Ekskluderingskriterier:

• Behandling med anden undersøgelsesmedicin eller andre eksperimentelle indgreb 30 dage før underskrivelse af informeret samtykke eller inden for 6 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.

Forsøgspersoner, der har modtaget eller får thalidomid og/eller Luspatercept, når deres lægemiddelinteraktion med hensyn til effektiviteten og sikkerheden af ​​CS-101 ikke kan udelukkes, medmindre der er mindst 3 testresultater, der viser det totale hæmoglobinniveau, før transfusion er under 9g/dL inden for de seneste 6 måneder før screening.

Tidligere modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller gen(redigeret) terapi.

Forsøgspersoner har tilgængelige relaterede fuldt matchende donorer og er kvalificerede og forberedte til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

De med aktive infektioner, herunder men ikke begrænset til: HIV, hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, Epstein-Barr virus og treponema pallidum tester positive eller kendt tuberkulose, parasitinfektion osv., som af investigator vurderes at være uegnede til at deltage i denne undersøgelse.

Ekkokardiografi resultater med ejektionsfraktion under 45%. Avanceret leversygdom, defineret som:

Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrænse (ULN) eller:

Baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN.

MR under screeningsperioden viste kraftig jernoverbelastning og vurderes af investigator til at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen.