Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost CS-101 při léčbě subjektů s β-talasémií

9. února 2026 aktualizováno: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost in-vitro tBE upravených autologních hematopoetických kmenových progenitorových buněk (CS-101) při léčbě subjektů s β-talasémií

Cílem této otevřené jednoramenné klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti CS-101 při léčbě β-talasémie.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze CD34+ buněk, upravená in vitro technologií úpravy bází, která modifikuje vazebné místo BCL11A v promotoru HBG, takže ztrácí schopnost vázat se na BCL11A, což může znovu indukovat produkci γ-globinu řetězce a zvyšují koncentraci fetálního hemoglobinu (HbF) v krvi, čímž kompenzují funkci chybějícího hemoglobinu dospělých HbA k dosažení klinického vyléčení. Terapie se zaměřuje na dvě hlavní výzvy současné léčby onemocnění: nedostatek odpovídajících dárců a onemocnění štěpu proti hostiteli při alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 6 až 35 let (včetně) muži nebo ženy v době informovaného souhlasu Diagnóza β-talasémie, genotypy zahrnují, ale nejsou omezeny na β+β0，βEβ0，β0β0, atd. Anamnéza alespoň ≥8 jednotek/rok balené transfuze erytrocytů v předchozích 12 měsících před screeningovým obdobím Obecně v dobrém stavu, Karnofského výkonnostní skóre ≥ 60 bodů pro subjekty ≥ 16 let v době odběru autologních hematopoetických kmenových buněk nebo Lansky Play-Performance skóre ≥ 60 bodů pro subjekty mladší 16 let nebo ekvivalentní klinické hodnocení jako běžná praxe pracoviště zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jinými zkoumanými léky nebo jinými experimentálními intervencemi 30 dní před podepsáním informovaného souhlasu nebo během 6 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.

Jedinci, kteří dostávali nebo dostávají thalidomid a/nebo Luspatercept, u ​​nichž nelze vyloučit jejich lékovou interakci na účinnost a bezpečnost CS-101, pokud nejsou alespoň 3 výsledky testů ukazující, že hladina celkového hemoglobinu před transfuzí je nižší než 9 g/dl za posledních 6 měsíců před screeningem.

Dříve podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou (upravenou) terapii.

Subjekty mají k dispozici příbuzné plně odpovídající dárce a jsou způsobilé a připravené pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Osoby s aktivními infekcemi, mimo jiné včetně: HIV, hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, viru Epstein-Barrové a treponema pallidum s pozitivním testem nebo se známou tuberkulózou, parazitární infekcí atd., které vyšetřovatel považuje za nevhodné k zúčastnit se této studie.

Výsledky echokardiografie s ejekční frakcí pod 45 %. Pokročilé onemocnění jater, definované jako:

Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) >3 × horní hranice normy (ULN) nebo:

Základní mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5 × ULN.

MRI během období screeningu prokázala těžké přetížení železem a výzkumník je posouzen jako neschopný zúčastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze
Genetický: CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Doba do přihojení neutrofilů je definována jako první den 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů ≥0,5×10^9/l ve třech různých dnech； Doba do přihojení trombocytů je definována jako první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu trombocytů ≥20× 10^9/l ve třech různých dnech a bez transfuze krevních destiček；
Dny po infuzi CS-101
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: do 42 dnů po infuzi CS-101
Subjekty s přihojením štěpu jsou definovány jako přihojené neutrofily
do 42 dnů po infuzi CS-101
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Od základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Od 3 měsíců do 12 měsíců po infuzi CS-101
Čas do poslední transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Dny po infuzi CS-101

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Celková koncentrace hemoglobinu se změnila od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Změna koncentrace y-globinu od výchozí hodnoty do 12 měsíců po infuzi CS-101
až 12 měsíců po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni
Časové okno: až 12 měsíců po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
až 12 měsíců po infuzi CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Spolupracovníci

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CS-101-11

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CS-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit