A CS-101 biztonságosságát és hatékonyságát értékelő klinikai vizsgálat β-talaszémiában szenvedő betegek kezelésében
2026. június 5. frissítette: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Az in vitro tBE által szerkesztett autológ hematopoietikus őssejtek (CS-101) biztonságosságát és hatékonyságát értékelő klinikai vizsgálat β-talaszémiában szenvedő betegek kezelésében
Ennek a nyílt elnevezésű, egykarú klinikai vizsgálatnak a célja, hogy megismerje a CS-101 biztonságosságát és hatékonyságát a β-talaszémia kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CS-101 egy autológ CD34+ sejtszuszpenzió, amelyet in vitro bázisszerkesztési technológiával szerkesztettek, és amely módosítja a BCL11A kötőhelyet a HBG promoterben, így az elveszti a BCL11A-hoz való kötődését, ami újraindukálhatja a γ-globin termelődését. láncot és növeli a magzati hemoglobin (HbF) koncentrációját a vérben, kompenzálja a hiányzó felnőtt hemoglobin HbA funkcióját a klinikai gyógyulás elérése érdekében.
A terápia két fő kihívással foglalkozik a betegség jelenlegi kezelésében: a megfelelő donorok hiányával és a graft versus host betegségekkel az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
10
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kína
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 és 35 év közötti (beleértve) férfi vagy női alanyok a beleegyezés időpontjában A β-thalassaemia diagnózisa, a genotípusok közé tartozik, de nem kizárólagosan: β+β0, βEβ0, β0β0 stb. A kórtörténet legalább ≥8 egység/év csomagolt vörösvértest-transzfúzió a szűrési időszakot megelőző 12 hónapban Általában jó állapotban, a Karnofsky-teljesítmény pontszám ≥60 pont az autológ vérképző őssejt-gyűjtés időpontjában 16 évesnél idősebb alanyoknál, vagy a Lansky Play-Performance pontszám ≥60 pont 16 évesnél fiatalabb alanyok, vagy azzal egyenértékű klinikai értékelés, mint a vizsgálóhely általános gyakorlata
Kizárási kritériumok:
- Kezelés más vizsgálati gyógyszerekkel vagy egyéb kísérleti beavatkozásokkal a beleegyezés aláírása előtt 30 nappal, vagy a gyógyszer 6 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
Azok az alanyok, akik talidomidot és/vagy Luspaterceptet kaptak vagy kapnak, amikor a CS-101 hatékonyságára és biztonságosságára gyakorolt gyógyszer-gyógyszer kölcsönhatás nem zárható ki, kivéve, ha legalább 3 vizsgálati eredmény azt mutatja, hogy a transzfúzió előtti teljes hemoglobinszint alacsonyabb. 9g/dl a szűrés előtti elmúlt 6 hónapban.
Korábban allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban vagy génterápiában (szerkesztett) részesült.
Az alanyok rokon, teljesen egyező donorokkal rendelkeznek, és alkalmasak és felkészültek az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációra.
Aktív fertőzésben szenvedők, beleértve, de nem kizárólagosan: HIV, hepatitis B, hepatitis C, citomegalovírus, Epstein-Barr vírus és treponema pallidum teszt pozitív, vagy ismert tuberkulózis, parazita fertőzés stb., akikről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem alkalmasak részt venni ebben a tanulmányban.
Az echokardiográfia eredménye 45% alatti ejekciós frakció. Előrehaladott májbetegség, definíció szerint:
Aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT) > a normálérték felső határának 3-szorosa (ULN) vagy:
Kiindulási nemzetközi normalizált arány (INR) >1,5 × ULN.
A szűrési időszakban az MRI erős vastúlterhelést mutatott, és a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem tud részt venni a vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CS-101
Autológ CD34+ hematopoietikus őssejt szuszpenzió in vitro bázisszerkesztési technikával módosított
|
Autológ CD34+ hematopoietikus őssejt szuszpenzió in vitro bázisszerkesztési technikával módosított
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága (AE) a CTCAE v5.0 értékelése szerint
Időkeret: A beleegyezés aláírásától a CS-101 infúziót követő 12 hónapig
|
A beleegyezés aláírásától a CS-101 infúziót követő 12 hónapig
|
|
|
A neutrofilek és a vérlemezkék beültetési ideje
Időkeret: Napok a CS-101 infúzió után
|
A neutrofil beültetésig eltelt idő az abszolút neutrofilszám ≥0,5×10^9/l három egymást követő mérésének első napja, három különböző napon. A thrombocyta-beültetésig eltelt idő a 3 egymást követő abszolút thrombocytaszám ≥20× mérésének első napja. 10^9/l három különböző napon és vérlemezke transzfúzió nélkül；
|
Napok a CS-101 infúzió után
|
|
A beültetett alanyok aránya
Időkeret: a CS-101 infúziót követő 42 napon belül
|
A beültetett alanyok neutrofil beültetettnek minősülnek
|
a CS-101 infúziót követő 42 napon belül
|
|
A transzplantációval összefüggő mortalitás előfordulása
Időkeret: Az alapvonaltól a CS-101 infúziót követő 100 napig
|
Az alapvonaltól a CS-101 infúziót követő 100 napig
|
|
|
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: A beleegyezés aláírásától a CS-101 infúziót követő 12 hónapig
|
A beleegyezés aláírásától a CS-101 infúziót követő 12 hónapig
|
|
|
Azon alanyok aránya, akik legalább 6 egymást követő hónapig transzfúziós függetlenséget értek el
Időkeret: 3 hónaptól 12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
3 hónaptól 12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
|
|
Az utolsó vörösvérsejt-transzfúzióig eltelt idő
Időkeret: Napok a CS-101 infúzió után
|
Napok a CS-101 infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes hemoglobin(Hb) koncentráció változása az idő múlásával
Időkeret: 12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
A teljes hemoglobin koncentráció változása a kiindulási értékről 12 hónappal a CS-101 infúzió után
|
12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
|
A magzati hemoglobin (HbF) koncentrációjának időbeli változása
Időkeret: 12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
a γ-globin koncentráció változása a kiindulási értékről 12 hónappal a CS-101 infúzió után
|
12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
|
Kimérizmus szintje a perifériás vérben és a csontvelőben
Időkeret: 12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
A tervezett genetikai módosítással rendelkező allélok aránya a perifériás vér leukocitáiban és a csontvelőben az idő múlásával
|
12 hónapig a CS-101 infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. július 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. július 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 19.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CS-101-11
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .