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Un essai clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie

19 mars 2024 mis à jour par: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Une étude clinique évaluant l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques autologues éditées in vitro par tBE (CS-101) dans le traitement de sujets atteints de β-thalassémie

L'objectif de cette étude clinique ouverte à un seul bras est d'en apprendre davantage sur l'innocuité et l'efficacité du CS-101 dans le traitement de la β-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

CS-101 est une suspension cellulaire CD34+ autologue, éditée par une technologie d'édition de bases in vitro, qui modifie le site de liaison BCL11A dans le promoteur HBG, de sorte qu'il perd la capacité de se lier à BCL11A, ce qui peut réinduire la production de γ-globine. chaîne et augmenter la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) dans le sang, compensant la fonction de l'hémoglobine adulte manquante HbA pour obtenir une guérison clinique. La thérapie répond à deux défis majeurs dans le traitement actuel de la maladie : le manque de donneurs compatibles et les maladies du greffon contre l'hôte dans la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets de sexe masculin ou féminin âgés de 6 à 35 ans (inclus) au moment du consentement éclairé Diagnostic de β-thalassémie, les génotypes incluent, sans toutefois s'y limiter, β+β0，βEβ0，β0β0, etc. Antécédents d'au moins ≥8 unités/an de transfusions de globules rouges emballés au cours des 12 mois précédant la période de dépistage Généralement en bon état, score de performance de Karnofsky ≥ 60 points pour les sujets âgés de ≥ 16 ans au moment de la collecte de cellules souches hématopoïétiques autologues, ou score de performance de jeu de Lansky ≥ 60 points pour sujets de moins de 16 ans, ou évaluation clinique équivalente comme pratique courante du site enquêteur

Critère d'exclusion:

  • Traitement avec d'autres médicaments expérimentaux ou d'autres interventions expérimentales 30 jours avant la signature du consentement éclairé ou dans les 6 demi-vies du médicament, selon la période la plus longue.

Sujets ayant reçu ou recevant de la thalidomide et/ou du Luspatercept, lorsque leur interaction médicamenteuse sur l'efficacité et l'innocuité du CS-101 ne peut être exclue, à moins qu'il y ait au moins 3 résultats de tests montrant que le taux d'hémoglobine totale avant la transfusion est inférieur 9 g/dL au cours des 6 derniers mois avant le dépistage.

Avoir déjà reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques ou une thérapie génique (éditée).

Les sujets disposent de donneurs apparentés entièrement compatibles et sont éligibles et préparés pour une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.

Ceux qui ont des infections actives, y compris, mais sans s'y limiter : le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C, le cytomégalovirus, le virus d'Epstein-Barr et le tréponème pallidum dont le test est positif, ou une tuberculose connue, une infection parasitaire, etc., qui sont jugés par l'investigateur comme inaptes à participer à cette étude.

Résultats de l'échocardiographie avec une fraction d'éjection inférieure à 45 %. Maladie hépatique avancée, définie comme :

Aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT) > 3 × limite supérieure de la normale (LSN) ou :

Rapport normalisé international (INR) de base > 1,5 × LSN.

L'IRM pendant la période de dépistage a montré une forte surcharge en fer et est jugée par l'investigateur incapable de participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CS-101
Suspension de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues modifiée par technique d'édition de bases in vitro
Génétique: CS-101
Suspension de cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues modifiée par technique d'édition de bases in vitro

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI), telles qu'évaluées par CTCAE v5.0
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Il est temps de greffer des neutrophiles et des plaquettes
Délai: Jours après la perfusion de CS-101
Le délai avant la greffe de neutrophiles est défini comme le premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles ≥0,5×10^9/L sur trois jours différents. Le délai avant la greffe de plaquettes est défini comme le premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de plaquettes≥20×. 10^9/L sur trois jours différents et sans transfusion de plaquettes ；
Jours après la perfusion de CS-101
Proportion de sujets avec greffe
Délai: dans les 42 jours suivant la perfusion de CS-101
Les sujets avec greffe sont définis comme des neutrophiles greffés
dans les 42 jours suivant la perfusion de CS-101
Incidence de la mortalité liée à la transplantation
Délai: Du départ à 100 jours après la perfusion de CS-101
Du départ à 100 jours après la perfusion de CS-101
Mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
De la signature du consentement éclairé jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Proportion de sujets atteignant l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 6 mois consécutifs
Délai: De 3 mois à 12 mois après la perfusion de CS-101
De 3 mois à 12 mois après la perfusion de CS-101
Heure de la dernière transfusion de globules rouges (GR)
Délai: Jours après la perfusion de CS-101
Jours après la perfusion de CS-101

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Modification de la concentration d'hémoglobine totale entre la valeur initiale et 12 mois après la perfusion de CS-101
jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Modification de la concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Modification de la concentration de γ-globine entre le départ et 12 mois après la perfusion de CS-101
jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Niveau de chimérisme dans le sang périphérique et la moelle osseuse
Délai: jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101
Proportion d'allèles ayant fait l'objet d'une modification génétique prévue dans les leucocytes du sang périphérique et la moelle osseuse au fil du temps
jusqu'à 12 mois après la perfusion de CS-101

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Collaborateurs

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

20 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2024

Première publication (Réel)

25 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CS-101-11

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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