Een klinisch onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van CS-101 worden geëvalueerd bij de behandeling van proefpersonen met β-thalassemie

Inclusiecriteria:

• 6 tot en met 35 jaar oude mannelijke of vrouwelijke proefpersonen op het moment van geïnformeerde toestemming Diagnose van β-thalassemie, genotypen omvatten maar zijn niet beperkt tot β+β0,βEβ0,β0β0, enz. Geschiedenis van minstens ≥8 eenheden/jaar verpakte RBC-transfusies in de voorafgaande 12 maanden voorafgaand aan de screeningperiode. Over het algemeen in goede staat, Karnofsky-prestatiescore≥60 punten voor proefpersonen≥16 jaar oud op het moment van autologe hematopoëtische stamcelverzameling, of Lansky Play-Performance-score≥60 punten voor proefpersonen jonger dan 16 jaar, of een gelijkwaardige klinische evaluatie zoals gebruikelijk op de onderzoekslocatie

Uitsluitingscriteria:

• Behandeling met andere onderzoeksgeneesmiddelen of andere experimentele interventies 30 dagen vóór het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming of binnen 6 halfwaardetijden van het geneesmiddel, afhankelijk van welke van de twee langer is.

Proefpersonen die thalidomide en/of Luspatercept hebben gekregen of krijgen, wanneer hun geneesmiddelinteractie op de werkzaamheid en veiligheid van CS-101 niet kan worden uitgesloten, tenzij er tenminste 3 testresultaten zijn waaruit blijkt dat het totale hemoglobineniveau vóór de transfusie lager is dan 9 g/dl in de afgelopen 6 maanden vóór screening.

Heeft eerder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie of gen(bewerkte) therapie ondergaan.

De proefpersonen beschikken over verwante, volledig overeenkomende donoren en komen in aanmerking voor en zijn voorbereid op allogene hematopoëtische stamceltransplantatie.

Degenen met actieve infecties, waaronder maar niet beperkt tot: HIV, hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus en treponema pallidum testen positief, of bekende tuberculose, parasitaire infectie, enz. die door de onderzoeker als ongeschikt worden beschouwd deelnemen aan deze studie.

Echocardiografieresultaten met een ejectiefractie van minder dan 45%. Gevorderde leverziekte, gedefinieerd als:

Aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) >3 × bovengrens van normaal (ULN) of:

Basislijn internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,5 × ULN.

MRI tijdens de screeningsperiode toonde een zware ijzerstapeling aan en de onderzoeker oordeelt dat hij niet in staat is om aan het onderzoek deel te nemen.