Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CS-101 bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie

Einschlusskriterien:

• 6 bis 35 Jahre alte (einschließlich) männliche oder weibliche Probanden zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung. Diagnose von β-Thalassämie, Genotypen umfassen unter anderem β+β0, βEβ0, β0β0 usw. Anamnese von mindestens ≥8 Einheiten/Jahr gepackte Erythrozytentransfusionen in den letzten 12 Monaten vor dem Screening-Zeitraum. Im Allgemeinen in gutem Zustand, Karnofsky-Leistungsbewertung ≥60 Punkte für Probanden, die zum Zeitpunkt der autologen hämatopoetischen Stammzellsammlung ≥16 Jahre alt waren, oder Lansky-Spielleistungsbewertung ≥60 Punkte für Probanden unter 16 Jahren oder gleichwertige klinische Bewertung als gängige Praxis des Prüfzentrums

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit anderen Prüfmedikamenten oder anderen experimentellen Interventionen 30 Tage vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Probanden, die Thalidomid und/oder Luspatercept erhalten haben oder erhalten, wenn ihre Arzneimittelwechselwirkungen auf die Wirksamkeit und Sicherheit von CS-101 nicht ausgeschlossen werden können, es sei denn, es liegen mindestens 3 Testergebnisse vor, aus denen hervorgeht, dass der Gesamthämoglobinspiegel vor der Transfusion darunter liegt 9 g/dl in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.

Hatte zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation oder eine geneditierte Therapie erhalten.

Den Probanden stehen verwandte, vollständig passende Spender zur Verfügung und sie sind für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet und vorbereitet.

Personen mit aktiven Infektionen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus und Treponema pallidum, Test positiv oder bekannte Tuberkulose, parasitäre Infektion usw., die vom Prüfer als ungeeignet beurteilt werden an dieser Studie teilnehmen.

Ergebnisse der Echokardiographie mit einer Ejektionsfraktion unter 45 %. Fortgeschrittene Lebererkrankung, definiert als:

Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT) > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder:

Baseline International Normalized Ratio (INR) > 1,5 × ULN.

Das MRT während des Screening-Zeitraums zeigte eine schwere Eisenüberladung und wird vom Prüfarzt als nicht in der Lage beurteilt, an der Studie teilzunehmen.