En klinisk studie som utvärderar säkerheten och effekten av CS-101 vid behandling av patienter med β-talassemi

Inklusionskriterier:

• 6 till 35 år gamla (inklusive) manliga eller kvinnliga försökspersoner vid tidpunkten för informerat samtycke. Diagnos av β-talassemi, genotyper inkluderar men är inte begränsade till β+β0，βEβ0，β0β0, etc. Historik med minst≥8 enheter/år av packade RBC-transfusioner under de senaste 12 månaderna före screeningsperioden. Generellt i gott skick, Karnofsky prestationspoäng≥60 poäng för försökspersoner≥16 år vid tidpunkten för autolog hematopoetisk stamcellinsamling, eller Lansky Play-Performance-poäng≥60 poäng för försökspersoner under 16 år, eller motsvarande klinisk utvärdering som praxisplatsens vanliga praxis

Exklusions kriterier:

• Behandling med andra prövningsläkemedel eller andra experimentella ingrepp 30 dagar före undertecknande av informerat samtycke eller inom 6 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilket som är längst.

Försökspersoner som har fått eller får talidomid och/eller Luspatercept, när deras läkemedelsinteraktion på effektiviteten och säkerheten av CS-101 inte kan uteslutas, såvida det inte finns minst 3 testresultat som visar den totala hemoglobinnivån innan transfusionen är under 9g/dL under de senaste 6 månaderna före screening.

Har tidigare fått allogen hematopoetisk stamcellstransplantation eller gen(redigerad) terapi.

Försökspersoner har tillgängliga relaterade fullständigt matchande donatorer och är berättigade och förberedda för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.

De med aktiva infektioner, inklusive men inte begränsat till: HIV, hepatit B, hepatit C, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus och treponema pallidum testar positivt, eller känd tuberkulos, parasitinfektion etc. som av utredaren bedöms vara olämpliga för delta i denna studie.

Ekokardiografi resultat med ejektionsfraktion under 45%. Avancerad leversjukdom, definierad som:

Aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT) >3 × övre normalgräns (ULN) eller:

Baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN.

MRT under screeningsperioden visade kraftig järnöverbelastning och bedöms av utredaren vara oförmögen att delta i studien.