Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности CS-101 при лечении пациентов с β-талассемией
5 июня 2026 г. обновлено: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности in vitro аутологичных гемопоэтических стволовых клеток-предшественников, отредактированных tBE (CS-101), при лечении субъектов с β-талассемией
Цель этого открытого независимого клинического исследования — узнать о безопасности и эффективности CS-101 при лечении β-талассемии.
Обзор исследования
Подробное описание
CS-101 представляет собой суспензию аутологичных клеток CD34+, отредактированную с помощью технологии редактирования оснований in vitro, которая модифицирует сайт связывания BCL11A в промоторе HBG, так что он теряет способность связываться с BCL11A, что может повторно индуцировать выработку γ-глобина. цепи и повышают концентрацию фетального гемоглобина (HbF) в крови, компенсируя недостающую функцию взрослого гемоглобина HbA для достижения клинического излечения.
Терапия решает две основные проблемы в современном лечении заболевания: отсутствие подходящих доноров и реакцию «трансплантат против хозяина» при аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- От 6 до 35 лет (включительно) мужчины или женщины на момент информированного согласия Диагноз β-талассемия, генотипы включают, помимо прочего, β+β0, βEβ0, β0β0 и т. д. В анамнезе не менее 8 единиц/год переливание упакованных эритроцитов в течение предшествующих 12 месяцев до периода скрининга. В целом в хорошем состоянии, показатель Карновского ≥60 баллов для субъектов в возрасте ≥16 лет на момент сбора аутологичных гемопоэтических стволовых клеток или показатель Лански Play-Performance ≥60 баллов для субъекты младше 16 лет или эквивалентное клиническое обследование в соответствии с обычной практикой исследовательского центра.
Критерий исключения:
- Лечение другими исследуемыми препаратами или другими экспериментальными вмешательствами за 30 дней до подписания информированного согласия или в течение 6 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.
Субъекты, которые получали или получают талидомид и/или луспатерцепт, когда нельзя исключить их лекарственное взаимодействие, влияющее на эффективность и безопасность CS-101, за исключением случаев, когда есть по крайней мере 3 результата теста, показывающие, что уровень общего гемоглобина перед переливанием ниже. 9 г/дл за последние 6 месяцев до скрининга.
Ранее получали аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или генную (отредактированную) терапию.
У субъектов есть родственные полностью подходящие доноры, они подходят и подготовлены к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Лица с активными инфекциями, включая, помимо прочего: ВИЧ, гепатит В, гепатит С, цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барр и бледную трепонему с положительным результатом теста или известный туберкулез, паразитарную инфекцию и т. д., которых исследователь считает непригодными для лечения. принять участие в этом исследовании.
По результатам эхокардиографии фракция выброса ниже 45%. Прогрессирующее заболевание печени, определяемое как:
Аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) >3 × верхняя граница нормы (ВГН) или:
Базовое международное нормализованное отношение (МНО) >1,5 × ВГН.
МРТ во время периода скрининга показала сильную перегрузку железом и, по мнению исследователя, не могла участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CS-101
Аутологичная суспензия гемопоэтических стволовых клеток CD34+, модифицированная методом редактирования оснований in vitro
|
Аутологичная суспензия гемопоэтических стволовых клеток CD34+, модифицированная методом редактирования оснований in vitro
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) по оценке CTCAE v5.0.
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
|
|
Время для приживления нейтрофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: Дни после инфузии CS-101
|
Время до приживления нейтрофилов определяется как первый день 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов ≥0,5×10^9/л в три разных дня； Время до приживления тромбоцитов определяется как первый день 3 последовательных измерений абсолютного количества тромбоцитов≥20× 10^9/л в три разных дня и без переливания тромбоцитов;
|
Дни после инфузии CS-101
|
|
Доля субъектов с приживлением трансплантата
Временное ограничение: в течение 42 дней после инфузии CS-101
|
Субъекты с приживлением определяются как привитые нейтрофилы.
|
в течение 42 дней после инфузии CS-101
|
|
Уровень смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
|
От исходного уровня до 100 дней после инфузии CS-101
|
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
От подписания информированного согласия до 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
|
|
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 6 месяцев подряд
Временное ограничение: От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
От 3 до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
|
Время до последней переливания эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: Дни после инфузии CS-101
|
Дни после инфузии CS-101
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Изменение общей концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после инфузии CS-101.
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
Изменение концентрации фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Изменение концентрации γ-глобина от исходного уровня до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
|
Уровень химеризма в периферической крови и костном мозге
Временное ограничение: до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией в лейкоцитах периферической крови и костном мозге с течением времени
|
до 12 месяцев после инфузии CS-101
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Yongrong Lai, M.D., First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 марта 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 июля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CS-101-11
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .