骨肉腫を有する小児およびAYAにおけるメンテナンスカボザンチニブ+BSCとBSCの効果 (CabOSTar)
2026年3月26日 更新者：Ipsen
切除不能な残存物を有する小児、青少年および若年成人（AYA）を対象とした維持療法カボザンチニブ（XL184）と最良の支持療法（BSC）とBSCの有効性、安全性、および薬物動態（PK）を評価する第II相ランダム化非盲検試験骨肉腫の診断時または標準治療後の初回再発時
この研究の参加者は、手術では完全に除去できない残存骨肉腫を持つ小児、青少年、若年成人です。
参加者は、従来の化学療法の終了時に部分応答または安定した疾患を達成していることになります。 骨肉腫は骨の癌です。 がん細胞は類骨細胞として知られる未熟な骨細胞を作ります。
骨肉腫は非常にまれですが、小児および十代の若者に最も一般的な種類の骨がんです。 これは十代の若者と若年成人に最も一般的です。
この研究では、参加者はカボザンチニブと最良の支持療法、または最良の支持療法のみを受けることになります。 最善の支持療法は、研究者の裁量により、施設のガイドラインに従って提供されます。
これには、抗生物質、栄養補給、代謝障害の矯正、最適な症状制御および疼痛管理（放射線療法を含む）などが含まれますが、腫瘍特異的治療は含まれません。
カボザンチニブは、1 日 1 回、錠剤として経口摂取されます。 カボザンチニブは、病気が進行しない限り、それに耐えられる参加者に提供されます。 最善の支持療法のみを受けている研究参加者は、疾患が進行し、他の適格基準が満たされた場合には、カボザンチニブによる治療と最善の支持療法に切り替えることができます。
参加者はいつでも参加への同意を撤回できます。
参加者の推定研究期間は 24 か月ですが、治療効果が実証された場合は、さらに長く研究に参加する可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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Bologna、イタリア
- Ospedale Ortopedico Rizzoli di Bologna
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Piemonte、イタリア
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Amsterdam、オランダ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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Québec、カナダ
- McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
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Toronto、カナダ
- Princess Margaret Cancer Center
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Barcelona、スペイン
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Mainz、ドイツ
- Universitatsmedizin Mainz
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München、ドイツ
- Dr. von Haunerschen Kinderspital
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Lille、フランス
- Centre Oscar Lambret
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Ghent、ベルギー
- University Hospital Gent
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Warsaw、ポーランド
- Instytut Matki i Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は研究参加時の年齢が5歳以上30歳以下である必要があります。
- 地元の病理学者によって定義された高悪性度骨肉腫の組織学的または細胞学的診断が確認された
- -診断時または最初の再発（全身化学療法で治療）時の標準化学療法治療後に切除不能な残存病変を有する参加者。 少なくとも 4 サイクルの全身化学療法（毒性のため化学療法が早期に中止された場合は少なくとも 2 サイクル）を受けている必要があります。
- RECIST バージョン 1.1 による測定可能な残存疾患または評価可能な疾患。 参加者は、RECIST バージョン 1.1 の基準に従って測定不可能な疾患のみを有する場合、評価可能な疾患があるとみなされます。
- 研究登録時に進行性疾患（PD）（RECISTバージョン1.1に従って研究者によって定義）が存在しないこと。 最新の 2 つの放射線学的評価 (例: BIRC の審査を容易にするために、化学療法終了後のものも含め、コンピュータ断層撮影 (CT) または磁気共鳴画像法 (MRI) スキャン）を後で利用できるようにする必要があります。
- 化学療法は、研究参加前に参加者が受ける最後の抗がん治療でなければならず、無作為化の少なくとも4週間前、2か月以内に完了していなければなりません。
- 参加者は、治験開始時にこれまでのすべての抗がん剤治療による急性毒性影響から、脱毛症、聴器毒性、およびグレード≤2の末梢神経障害を除き、有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0に従ってグレード≤1まで回復していなければなりません。研究者の臨床判断によれば、AEは臨床的に有意ではない、および/または支持療法で安定している。
- 平均余命は6か月以上。
- パフォーマンス レベル: 参加者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) カテゴリ 0 ～ 1 に相当する、Lansky または Karnofsky パフォーマンス ステータス スコアが 70 以上でなければなりません。
- 臓器と骨髄が適切に機能していること。
- 降圧薬の有無にかかわらず、血圧 (BP) が適切に管理されている。
- 男性および/または女性 (染色体補体によって割り当てられる生殖器官および機能による) (FDA 2016)
- 小児参加者の年齢と性的活動に応じて、また地域の規制の要求に応じて、避妊とバリア、妊娠検査が必要です。
- すべての参加者 (通常 18 歳以上) および/またはその両親または法的保護者は、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があり、地域のガイドラインに従って未成年の参加者から同意を取得する必要があります。
除外基準:
- 低悪性度の骨肉腫および骨膜骨肉腫
- -カボザンチニブまたは別の間葉上皮移行（MET）/肝細胞増殖因子（HGF）阻害剤（例：チバンチニブ、クリゾチニブ）による以前の治療。
- -治験介入の最初の投与前の2週間または薬剤の5半減期のいずれか長い方以内に、あらゆる種類の小分子キナーゼ阻害剤（治験中のキナーゼ阻害剤を含む）を投与された。
- -治験介入の初回投与（または少なくとも5つの半減期のウォッシュアウトのいずれか短い方）前4週間以内に、あらゆる種類の細胞傷害性、生物学的またはその他の全身性抗がん療法（治験を含む）を受けた患者。
- 既知の脳転移または頭蓋硬膜外疾患がある場合は、放射線療法および/または手術（放射線手術または脳転移の切除または生検などの大手術を含む）で適切に治療され、無作為化前少なくとも4週間安定している場合を除きます。 適格な参加者は、無作為化時に神経学的に無症状であり、全身性コルチコステロイド治療を受けていない必要があります。 注: 既知の発作障害を有し、非酵素誘発性抗けいれん薬を投与されており、安定した用量の抗けいれん薬で発作が良好にコントロールされている参加者は登録できます。
- 全身療法を必要とする制御不能または活動性感染症に罹患している参加者。
- 錠剤をそのまま飲み込むことができない参加者。
- 制御不能な重篤な併発疾患または最近の疾患を患っている参加者。
- -治験治療製剤の成分に対する以前にアレルギーまたは過敏症が確認された。
- -治験介入の初回投与時の他の活動性悪性腫瘍、または積極的な治療を必要とする治験介入の初回投与前の3年以内に別の悪性腫瘍と診断された。
- 妊娠中または授乳中。
- 研究者の意見により、研究の要件を遵守できない可能性がある参加者は参加資格がありません。
- -ランダム化前8週間以内に大手術（例、整形外科手術、脳転移の切除または生検）。 大手術による創傷の完全治癒は無作為化の 4 週間前に、軽度の手術（単純な切除、抜歯など）の場合は無作為化の少なくとも 10 日前に完了していなければなりません。 以前の手術による臨床的に関連する進行中の合併症のある参加者は参加資格がありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム A: カボザンチニブ + 最良の支持療法 (BSC)
参加者にはカボザンチニブとBSCが投与されます。
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参加者は、28 日サイクルの連続投与スケジュールで、カボザンチニブを 1 日 1 回（QD）経口投与されます。
参加者は BSC を受け取ります。 BSC には、抗生物質、栄養補給、代謝障害の矯正、最適な症状制御および疼痛管理 (緩和放射線療法を含む) などが含まれますが、腫瘍特異的治療は含まれません。
参加者は BSC のみを受け取ります。
BSC には、抗生物質、栄養補給、代謝障害の矯正、最適な症状制御および疼痛管理 (緩和放射線療法を含む) などが含まれますが、腫瘍特異的治療は含まれません。
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他の：アーム B: 最良の支持療法 (BSC)
参加者は、研究者の裁量および施設のガイドラインに従ってBSCのみを投与されます。
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参加者は BSC を受け取ります。 BSC には、抗生物質、栄養補給、代謝障害の矯正、最適な症状制御および疼痛管理 (緩和放射線療法を含む) などが含まれますが、腫瘍特異的治療は含まれません。
参加者は BSC のみを受け取ります。
BSC には、抗生物質、栄養補給、代謝障害の矯正、最適な症状制御および疼痛管理 (緩和放射線療法を含む) などが含まれますが、腫瘍特異的治療は含まれません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪生存期間 (PFS) は盲検独立放射線委員会 (BIRC) によって評価されました
時間枠：ランダム化から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方まで（約 34 か月）。
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PFSは、無作為化の日から、最初に記録された疾患の進行の日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方までの時間として定義されます。
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ランダム化から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方まで（約 34 か月）。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BIRC によって評価された無増悪生存期間 (PFS) 率
時間枠：無作為化から4か月と1年。
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4 か月および 1 年の PFS 率は、参加者が BIRC 評価によって進行しておらず、4 か月および 1 年の時点で生存している確率として定義されました。
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無作為化から4か月と1年。
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BIRC によって評価された客観的奏効率 (ORR)
時間枠：ランダム化から約 34 か月後。
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ORRは、BIRCによって決定された完全寛解（CR）または部分寛解（PR）を達成した参加者の割合として定義されます。
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ランダム化から約 34 か月後。
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BIRC によって評価された疾病制御率 (DCR)
時間枠：ランダム化から約 34 か月後。
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BIRC によって決定された CR、PR、または病状安定 (SD) を達成した参加者の割合として定義されます。
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ランダム化から約 34 か月後。
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研究者によるPFSの評価
時間枠：ランダム化から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方まで（約 34 か月）。
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無作為化の日から、研究者によって決定された最初に記録された疾患の進行の日、または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方までの時間として定義されます。
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ランダム化から、病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方まで（約 34 か月）。
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研究者によって評価されたPFS率
時間枠：無作為化から4か月と1年後。
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参加者が研究者の評価によって進行しておらず、4か月および1年の時点で生存している確率として定義されます。
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無作為化から4か月と1年後。
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研究者による ORR の評価
時間枠：ランダム化から約 34 か月後。
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RECIST バージョン 1.1 を使用して研究者によって決定された完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) を達成した参加者の割合として定義されます。
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ランダム化から約 34 か月後。
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研究者による DCR の評価
時間枠：ランダム化から約 34 か月後。
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研究者によって決定されたCR、PR、またはSDを達成した参加者の割合として定義されます。
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ランダム化から約 34 か月後。
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全生存期間 (OS)
時間枠：無作為化から死亡または最後の接触まで（約34か月）。
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任意の原因による無作為化の日から死亡日までの時間として定義されます。
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無作為化から死亡または最後の接触まで（約34か月）。
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1年全生存率
時間枠：無作為化から1年後。
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参加者が 1 年後に生存している確率として定義されます。
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無作為化から1年後。
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治療による緊急有害事象 (TEAE) および特別に関心のある有害事象 (AESI) が発生した参加者の割合。
時間枠：スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。
AESI は、深刻ではないかもしれないが、特定の薬剤または薬剤のクラスにとって特に重要な AE です。
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スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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定常状態での曲線下面積 (AUC)。
時間枠：第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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定常状態での平均濃度 (Cavg)
時間枠：第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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定常状態での最小濃度 (Cmin)
時間枠：第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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定常状態での最大濃度 (Cmax)
時間枠：第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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第 1 週の 1 日目と第 5 週の 1 日目。
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水平視覚評価スケールを使用して、子供および青少年の受け入れやすさとおいしさを評価しました。
時間枠：初回投与日。
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5 点顔面快楽スケール (FHS) と相関する 100 点水平視覚アナログ スケール (VAS) (FHS/VAS-5) を使用して、小児および青少年の受容性とおいしさを評価します。
最終スコアの範囲は 0 から 100 であり、スコアが高いほど、おいしさと受け入れやすさが優れていることを示します。
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初回投与日。
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ジェネリックコアスケールとがんモジュールを含むすべての小児QoLインベントリ（PedsQL）スケールのスコアのベースラインからの変化。
時間枠：スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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PedsQL は、小児および青少年の健康関連の生活の質を測定するために設計されたモジュール式の機器です。
PedsQL の汎用コア スケールは、PedsQL と統合される汎用コア メジャーとして開発された多次元の子自己レポート スケールと親代理レポート スケールです。
PedsQL がんモジュールは、小児がん特有の HRQoL を測定するように設計されました。
最終的な合計スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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成人参加者を対象とした欧州がん研究治療機構 (EORTC) の生活の質に関する質問票 (QLQ) (EORTC QLQ-C30) のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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EORTC QLQ-C30 は、がんの臨床試験で HRQoL、機能、症状を評価するために EORTC Quality of Life Group によって開発されました。
これは、すべてのがんの種類を対象とした 30 項目の自己記入式質問票です。
最終スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。
機能スケールの高いスコアは、機能の高い/健康なレベルを表し、全体的な健康状態/QoLの高いスコアは、高いQoLを表しますが、症状スケール/項目の高いスコアは、高いレベルの症状/問題を表します。
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スクリーニングから最後の投与後30日まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月22日
一次修了 (実際)
2026年2月27日
研究の完了 (実際)
2026年2月27日
試験登録日
最初に提出
2024年3月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月25日
最初の投稿 (実際)
2024年4月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月26日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CLIN-60000-461
- 2023-506229-12-00 (その他の識別子：Ipsen)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。
研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。
リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
アクセス基準: イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。