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Effetti del mantenimento Cabozantinib+BSC rispetto a BSC nei bambini e AYA con osteosarcoma (CabOSTar)

26 marzo 2026 aggiornato da: Ipsen

Uno studio di fase II, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di cabozantinib di mantenimento (XL184) più la migliore terapia di supporto (BSC) rispetto alla BSC in bambini, adolescenti e giovani adulti (AYA) con residuo non resecabile Osteosarcoma alla diagnosi o alla prima recidiva dopo il trattamento standard

I partecipanti a questo studio saranno bambini, adolescenti e giovani adulti con osteosarcoma residuo, che non può essere rimosso completamente mediante intervento chirurgico.

I partecipanti avranno ottenuto una risposta parziale o una malattia stabile al termine della chemioterapia convenzionale. L’osteosarcoma è il cancro dell’osso. Le cellule tumorali producono cellule ossee immature, note come osteoidi.

L’osteosarcoma è molto raro, ma è il tipo più comune di cancro alle ossa nei bambini e negli adolescenti. È più comune negli adolescenti e nei giovani adulti.

In questo studio, i partecipanti riceveranno cabozantinib e la migliore terapia di supporto oppure solo la migliore terapia di supporto. La migliore terapia di supporto sarà fornita a discrezione dello sperimentatore e secondo le linee guida istituzionali.

Comprende antibiotici, supporto nutrizionale, correzione dei disturbi metabolici, controllo ottimale dei sintomi e gestione del dolore (compresa la radioterapia), ecc. Ma non include la terapia specifica per il tumore.

Cabozantinib sarà assunto per via orale (orale), sotto forma di compressa, una volta al giorno. Cabozantinib verrà fornito ai partecipanti che lo tollerano finché la loro malattia non progredisce. I partecipanti allo studio che ricevono solo la migliore terapia di supporto possono passare al trattamento con cabozantinib e alla migliore terapia di supporto se la loro malattia progredisce e se vengono soddisfatti altri criteri di ammissibilità.

I partecipanti possono revocare il consenso a partecipare in qualsiasi momento.

La durata stimata dello studio per i partecipanti è di 24 mesi, tuttavia un partecipante potrebbe rimanere nello studio più a lungo se dimostrasse un beneficio dal trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • University Hospital Gent
  • Canada
      • Québec, Canada
        • McGill University Health Centre - Centre for Innovative Medicine
      • Toronto, Canada
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Centre Oscar Lambret
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • Universitätsmedizin Mainz
      • München, Germania
        • Dr. von Haunerschen Kinderspital
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Ospedale Ortopedico Rizzoli di Bologna
      • Piemonte, Italia
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • I partecipanti devono avere un'età ≥ 5 e ≤ 30 anni al momento dell'ingresso nello studio.
  • Diagnosi confermata istologicamente o citologicamente di osteosarcoma di alto grado come definito da un patologo locale
  • Partecipanti con malattia residua non resecabile dopo trattamento chemioterapico standard alla diagnosi o prima recidiva (trattati con chemioterapia sistemica). Devono essere stati ricevuti un minimo di 4 cicli di chemioterapia sistemica (o un minimo di 2 cicli se la chemioterapia è stata interrotta precocemente a causa di tossicità).
  • Malattia residua misurabile o valutabile secondo RECIST versione 1.1. I partecipanti saranno considerati con malattia valutabile se hanno solo malattie non misurabili secondo i criteri RECIST versione 1.1.
  • Assenza di malattia progressiva (PD) (definita dallo sperimentatore secondo la versione RECIST 1.1) all'ingresso nello studio. Da notare che le due valutazioni radiologiche più recenti (es. tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (MRI)), inclusa quella successiva al completamento della chemioterapia, dovrebbero essere disponibili in seguito per facilitare la revisione del BIRC.
  • La chemioterapia deve essere l'ultimo trattamento antitumorale ricevuto dai partecipanti prima dell'ingresso nello studio e deve essere stata completata almeno 4 settimane ma non più di 2 mesi prima della randomizzazione.
  • I partecipanti devono aver recuperato al grado ≤1, ad eccezione di alopecia, ototossicità e neuropatia periferica di grado ≤2, secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0) dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti terapie antitumorali all'ingresso nello studio, a meno che Gli eventi avversi sono clinicamente non significativi e/o stabili con la terapia di supporto, secondo il giudizio clinico dello sperimentatore.
  • Aspettativa di vita >6 mesi.
  • Livello di prestazione: i partecipanti devono avere un punteggio di performance status Lansky o Karnofsky ≥70 corrispondente alle categorie 0-1 dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
  • Funzione adeguata degli organi e del midollo.
  • Pressione arteriosa (PA) adeguatamente controllata con o senza farmaci antipertensivi.
  • Maschio e/o femmina (a seconda degli organi riproduttivi e delle funzioni assegnate dal complemento cromosomico) (FDA 2016)
  • Sono richiesti contraccezione, misure di barriera e test di gravidanza adeguati all'età e all'attività sessuale dei partecipanti pediatrici e come richiesto dalle normative locali.
  • Tutti i partecipanti (in genere ≥ 18 anni) e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto e il consenso deve essere ottenuto dai partecipanti minorenni secondo le linee guida locali.

Criteri di esclusione :

  • Osteosarcoma di basso grado e osteosarcoma periostale
  • Precedente trattamento con cabozantinib o un altro inibitore della transizione mesenchimale-epiteliale (MET)/fattore di crescita degli epatociti (HGF) (ad es. tivantinib, crizotinib).
  • Ricezione di qualsiasi tipo di inibitore della chinasi a piccola molecola (incluso l'inibitore sperimentale della chinasi) entro 2 settimane o 5 emivite dell'agente, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose dell'intervento in studio.
  • Ricezione di qualsiasi tipo di terapia citotossica, biologica o altra terapia antitumorale sistemica (inclusa quella sperimentale) entro 4 settimane prima della prima dose dell'intervento in studio (o washout di almeno 5 emivite, a seconda di quale sia il più breve).
  • Metastasi cerebrali note o malattia epidurale cranica a meno che non siano adeguatamente trattate con radioterapia e/o chirurgia (inclusa radiochirurgia o chirurgia maggiore, ad esempio rimozione o biopsia di metastasi cerebrali) e stabili per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. I partecipanti idonei devono essere neurologicamente asintomatici e senza trattamento sistemico con corticosteroidi al momento della randomizzazione. Nota: possono essere arruolati partecipanti con un disturbo convulsivo noto che ricevono anticonvulsivanti non induttori enzimatici e hanno convulsioni ben controllate con una dose stabile di anticonvulsivante.
  • Partecipanti che presentano un'infezione incontrollata/attiva che richiede terapia sistemica.
  • Partecipanti che non sono in grado di deglutire le compresse intatte.
  • Partecipanti con malattie intercorrenti o recenti incontrollate, significative.
  • Allergia o ipersensibilità precedentemente identificata ai componenti delle formulazioni del trattamento in studio.
  • Qualsiasi altra neoplasia maligna attiva al momento della prima dose dell'intervento in studio o diagnosi di un'altra neoplasia maligna entro 3 anni prima della prima dose dell'intervento in studio che richiede un trattamento attivo.
  • Gravidanza o allattamento.
  • I partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti dello studio non sono idonei
  • Intervento chirurgico maggiore (ad es. chirurgia ortopedica, rimozione o biopsia di metastasi cerebrali) entro 8 settimane prima della randomizzazione. La guarigione completa della ferita da un intervento chirurgico maggiore deve essere avvenuta 4 settimane prima della randomizzazione e da un intervento chirurgico minore (ad esempio, semplice escissione, estrazione di un dente) almeno 10 giorni prima della randomizzazione. I partecipanti con complicazioni in corso clinicamente rilevanti derivanti da un precedente intervento chirurgico non sono idonei.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A: Cabozantinib+ Migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno cabozantinib e BSC.
Droga: Cabozantinib
I partecipanti riceveranno cabozantinib per via orale una volta al giorno (QD) secondo un programma di dosaggio continuo per cicli di 28 giorni.
Altro: Migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno BSC. La BSC comprende antibiotici, supporto nutrizionale, correzione dei disturbi metabolici, controllo ottimale dei sintomi e gestione del dolore (compresa la radioterapia palliativa), ecc. Ma non include la terapia specifica per il tumore.
Altro: Migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno solo il BSC. La BSC comprende antibiotici, supporto nutrizionale, correzione dei disturbi metabolici, controllo ottimale dei sintomi e gestione del dolore (compresa la radioterapia palliativa), ecc. Ma non include la terapia specifica per il tumore.
Altro: Braccio B: migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno solo BSC amministrato a discrezione dello sperimentatore e linee guida istituzionali.
Altro: Migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno BSC. La BSC comprende antibiotici, supporto nutrizionale, correzione dei disturbi metabolici, controllo ottimale dei sintomi e gestione del dolore (compresa la radioterapia palliativa), ecc. Ma non include la terapia specifica per il tumore.
Altro: Migliore terapia di supporto (BSC)
I partecipanti riceveranno solo il BSC. La BSC comprende antibiotici, supporto nutrizionale, correzione dei disturbi metabolici, controllo ottimale dei sintomi e gestione del dolore (compresa la radioterapia palliativa), ecc. Ma non include la terapia specifica per il tumore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata dal Blinded Independent Radiology Committee (BIRC)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa 34 mesi).
La PFS è definita come il tempo intercorso dalla data di randomizzazione alla data della prima progressione documentata della malattia o alla data del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Dalla randomizzazione fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa 34 mesi).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutato dal BIRC
Lasso di tempo: 4 mesi e 1 anno dopo la randomizzazione.
Il tasso di PFS a 4 mesi e 1 anno è stato definito come la probabilità che i partecipanti non abbiano progredito secondo la valutazione BIRC e rimangano in vita a 4 mesi e 1 anno.
4 mesi e 1 anno dopo la randomizzazione.
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato dal BIRC
Lasso di tempo: Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
ORR definito come la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) determinata dal BIRC.
Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
Tasso di controllo della malattia (DCR) valutato dal BIRC
Lasso di tempo: Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
Definito come la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto CR, PR o malattia stabile (SD) determinata dal BIRC
Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
PFS valutata dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa 34 mesi).
Definito come il tempo intercorso dalla data di randomizzazione alla data della prima progressione documentata della malattia determinata dallo sperimentatore o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo
Dalla randomizzazione fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo (circa 34 mesi).
Tasso di PFS valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: A 4 mesi e 1 anno dopo la randomizzazione.
Definita come la probabilità che i partecipanti non abbiano progredito secondo la valutazione dello sperimentatore e siano rimasti in vita a 4 mesi e 1 anno.
A 4 mesi e 1 anno dopo la randomizzazione.
ORR valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
Definito come la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa (CR) o una risposta parziale (PR) determinata dallo sperimentatore utilizzando la versione RECIST 1.1.
Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
DCR valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
Definito come la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto CR, PR o SD determinata dallo sperimentatore.
Circa 34 mesi dopo la randomizzazione.
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino alla morte o all'ultimo contatto (circa 34 mesi).
Definito come il tempo intercorrente tra la data di randomizzazione e la data di morte, per qualsiasi causa
Dalla randomizzazione fino alla morte o all'ultimo contatto (circa 34 mesi).
Tasso di sopravvivenza globale a 1 anno
Lasso di tempo: A 1 anno dalla randomizzazione.
Definito come la probabilità che i partecipanti vivano a 1 anno.
A 1 anno dalla randomizzazione.
Percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli AESI sono eventi avversi che potrebbero non essere gravi ma che sono di particolare importanza per un particolare farmaco o classe di farmaci.
Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.
Area sotto la curva (AUC) allo stato stazionario.
Lasso di tempo: Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Concentrazione media (Cavg) allo stato stazionario
Lasso di tempo: Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Concentrazione minima (Cmin) allo stato stazionario
Lasso di tempo: Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Concentrazione massima (Cmax) allo stato stazionario
Lasso di tempo: Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Al giorno 1 della settimana 1 e al giorno 1 della settimana 5.
Accettabilità e appetibilità nei bambini e negli adolescenti valutati utilizzando una scala di valutazione visiva orizzontale.
Lasso di tempo: Giorno della prima dose.
La scala edonica facciale a cinque punti (FHS) con una scala analogica visiva (VAS) orizzontale a 100 punti correlata (FHS/VAS-5) sarà utilizzata per valutare l'accettabilità e l'appetibilità nei bambini e negli adolescenti. I punteggi finali vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore appetibilità e accettabilità.
Giorno della prima dose.
Variazione rispetto al basale del punteggio per tutte le scale Pediatric QoL Inventory (PedsQL), comprese le scale core generiche e i moduli oncologici.
Lasso di tempo: Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.
Il PedsQL è uno strumento modulare progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti. Le scale core generiche PedsQL sono scale multidimensionali di self-report del bambino e di report proxy del genitore sviluppate come misura core generica da integrare con PedsQL. I moduli oncologici PedsQL sono stati progettati per misurare l'HRQoL specifico per il cancro pediatrico. I punteggi totali finali vanno da 0 a 100, con i punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita (QLQ) dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) (EORTC QLQ-C30) per i partecipanti adulti
Lasso di tempo: Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.
L’EORTC QLQ-C30 è stato sviluppato dall’EORTC Quality of Life Group per valutare HRQoL, funzionamento e sintomi negli studi clinici sul cancro. Si tratta di un questionario autosomministrato di 30 voci per tutti i tipi di cancro. I punteggi finali vanno da 0 a 100, con i punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute. Un punteggio elevato per una scala funzionale rappresenta un livello di funzionamento elevato/sano, un punteggio elevato per lo stato di salute globale/QoL rappresenta una QoL elevata, ma un punteggio elevato per una scala/item sintomatico rappresenta un livello elevato di sintomatologia/problemi.
Dallo screening a 30 giorni dopo l'ultima dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

27 febbraio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

27 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

2 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLIN-60000-461
  • 2023-506229-12-00 (Altro identificatore: Ipsen)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Criteri di accesso: ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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