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2 つの参加者グループにおける SR604 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学の研究 (パート A: 健康な参加者、パート B: 血友病 A または血友病 B の参加者)

2026年6月30日 更新者：Equilibra Bioscience LLC

健康な参加者における SR604 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 1 相単回および複数回用量漸増研究 (パート A)、および血友病 A または血友病 B (パート B)

この研究の目的は、健康な参加者における SR604 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価すること (パート A)、および参加者における SR604 の安全性、忍容性、PK、PD、および有効性を評価することです。重度の血友病 A または血友病 B、阻害剤の有無にかかわらず (パート B)。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、SR604 を使用して実施されるファーストインヒューマン (FIH) 研究です。 この研究には、健康な参加者（パート A）と血友病 A または血友病 B の参加者（パート B）が登録されます。

パート A (単回漸増用量 [SAD]): 健康な参加者は、3 ～ 4 (コホート 4 はオプション) の各連続コホートに 2:1 の比率でランダム化されます。 すべてのコホートには、SR604による積極的治療を受ける参加者と、対応するプラセボを受ける他の参加者が含まれます。

パート B (複数漸増用量 [MAD]): 重篤な血友病 A または血友病 B の参加者は、阻害剤の有無にかかわらず、4 つの用量レベルの 4 つのコホートに登録され、SR604 の皮下投与を受ける予定です。

研究への参加期間は全体で約 3 か月です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

31

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Glendale、California、アメリカ、91206
        • 完了
        • California Clinical Trials Medical Group (CCTMG)
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Rush University Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70001
        • 募集
        • LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • まだ募集していません
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center Pediatrics
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)- Penn Blood Disorders Program
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • 募集
        • McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

主な包含基準:

パート A:

  • BMI が 18 ～ 30 キログラム/平方メートル (kg/m^2) で、体重が 50 キログラム (kg) 以上 (>=)、90 kg 以下 (<=) である。
  • 身体検査、12誘導心電図、臨床検査などの健康診断では、臨床的に重要な所見はありません。
  • 性的に活発な男性は、研究介入中および研究介入後90日間、効果的な避妊を行うことを約束しなければなりません。

パート B:

  • 参加者は、次のいずれかの出血疾患を患っている必要があります: 重度の先天性血友病 A および重度の先天性血友病 B。
  • 現在の治療計画で出血が十分に制御されていない参加者。
  • 少なくとも 2 年間の出血歴を記録した医療記録。
  • 以前の血友病 A または血友病 B の治療または予防から離脱期間を迎える意思がある。
  • 性的に活発な男性は、研究介入中および研究介入後90日間、効果的な避妊を行うことを約束しなければなりません。

主な除外基準:

パート A:

  • 参加者は、心血管疾患、呼吸器疾患（すべての慢性肺疾患を含む）、肝臓疾患、腎臓疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、神経疾患、免疫疾患、出血疾患、または精神疾患の臨床的に重大な病歴または証拠を有している。
  • 参加者は、平均脈拍が 40 未満 (<) または 90 心拍数 (bpm) 以上 (>)、平均収縮期血圧 (BP) < 90 水銀柱ミリメートル (mmHg) または > 140 mmHg、または平均拡張期血圧 <スクリーニング訪問時に50 mmHgまたは> 90 mmHg。
  • 参加者は、スクリーニング来院時に、フリデリシアの公式 (QTcF) によって心拍数を補正した平均補正 QT が 450 ミリ秒を超えています。
  • 参加者はスクリーニング前の3か月以内に怪我、外傷、および/または大手術を受けたことがある、または研究中に手術を受ける予定である。
  • 参加者は研究介入の投与前の14日以内にワクチン接種を受けているか、研究中にワクチン接種を計画しています。

  • 参加者および/または家族に以下の 1 つ以上の病歴:

    1. ファクター V (FV) ライデン。
    2. 活性化プロテインC（APC）耐性。
    3. プロテイン C (PC) またはプロテイン S (PS) 欠乏症。
    4. プロトロンビン 20210 変異。
    5. アンチトロンビン III (ATIII) 欠損症。
  • -臨床的に重大な頭蓋内出血、肺炎、慢性肝疾患、肝臓または腎臓の移植、または悪性疾患の病歴。
  • あらゆる病状（糖尿病、肥満など） 治験責任医師の意見では、これは参加者の安全を損ない、研究介入の代謝を妨げ、あるいは研究結果を過度の危険にさらす可能性があります。 治験責任医師の意見で、参加することが参加者の最善の利益にならない、または治験実施計画書に定められた評価を妨げ、制限し、または混乱させる可能性があると考えられる症状。
  • 動脈血栓症および/または静脈血栓症、表在性血栓静脈炎、または塞栓症を含む、あらゆる種類の血栓症の病歴のある参加者。 さらに、血栓性微小血管症、脳卒中、および一過性脳虚血発作（TIA）の病歴がある参加者、または以前の臨床検査による血小板増加症評価で異常所見があった参加者は除外されます。

パート B:

  • 動脈血栓症および/または静脈血栓症、表在性血栓静脈炎、または塞栓症を含む、あらゆる種類の血栓症の病歴のある参加者。 さらに、血栓性微小血管症、脳卒中、および TIA の病歴がある参加者、または以前の臨床検査での血栓増加傾向の評価で異常所見があった参加者は除外されます。

  • 参加者および/または家族に以下の 1 つ以上の病歴:

    1. FVライデン。
    2. APC耐性。
    3. PC または PS の欠陥。
    4. プロトロンビン 20210 変異。
    5. ATIII欠損症。

  • 以下のいずれかを含む心機能障害または臨床的に重大な心疾患：

    1. 治療を必要とするうっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会グレード>=2）、多重ゲート収集または心エコー図によって決定される左心室駆出率<50%、または臨床的に重大な不整脈など、臨床的に重大なおよび/または制御されていない心臓病。
    2. QTcF > 450 ms ECGまたはスクリーニング来院時の先天性QT延長症候群。
    3. -治験参加前3か月未満の急性心筋梗塞または不安定狭心症。
  • -制御されていない高血圧（収縮期血圧 > 150 mmHgおよび拡張期血圧 > 100 mmHg）、高血圧クリーゼの病歴、または高血圧性脳症の病歴。

  • 以下の臨床検査異常のある参加者:

    1. アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 1.5 × 正常値の上限 (ULN);
    2. 総ビリルビン 〜 3.0 × ULN および直接ビリルビン 〜 1.5 × ULN (ギルバート症候群による場合を除く)。
  • スクリーニング訪問時に 2021 年慢性腎臓病疫学コラボレーション (CKD-EPI) 式を使用して計算されたクレアチニン クリアランス ~ 60 mL/分。
  • 参加者はヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体の検査結果が陽性です。 a) 参加者が B 型肝炎コア抗体 (HBcAb) の検査で陽性反応を示した場合、B 型肝炎表面抗体、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)、および B 型肝炎ウイルス デオキシリボ核酸 (DNA) ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) を含む追加検査が実施されます。活動的な感染症があるかどうかを判断します。 活動性感染症を患っている参加者は研究から除外されます。 b) C 型肝炎ウイルス抗体検査で陽性となった参加者は、登録前に C 型肝炎ウイルスのリボ核酸 (RNA) PCR 検査で陰性の結果が得られる必要があります。 C型肝炎のPCR検査で陽性結​​果が出た人は研究から除外される。
  • 慢性肝疾患（チャイルド・ピュー・クラスC肝障害）、または肝臓または腎臓移植の病歴。
  • 傷害、外傷、および/または大手術（縦隔鏡検査、中心静脈アクセス装置の挿入、および栄養チューブの挿入は大手術とみなされません）、初回投与から4週間以内の大規模な歯科処置（抜歯など） SR604 または研究中に計画された手術。
  • 全身的な抗生物質または抗ウイルス療法を必要とする活動性感染症、またはSR604の初回投与前14日以内に敗血症状態にある。
  • 治験責任医師の意見において、参加者の安全性を損なう、SR604の代謝を妨げる、または研究結果を過度のリスクにさらす可能性がある病状（糖尿病、肥満など）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: コホート 1A (SR604 用量 1)
参加者は、1日目にSR604用量1の単回皮下（SC）用量またはSR604と一致するプラセボを投与されます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは単回皮下注射として投与されます。
実験的：パート A: コホート 2A (SR604 用量 2)
参加者は、1日目にSR604用量2の単回皮下投与またはSR604と一致するプラセボを投与されます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは単回皮下注射として投与されます。
実験的：パート A: コホート 3A (SR604 用量 3)
参加者は、1日目にSR604用量3の単回皮下投与またはSR604と一致するプラセボを投与されます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは単回皮下注射として投与されます。
実験的：パート A: コホート 4A (SR604 用量 4)
参加者は、1日目にSR604用量4の単回皮下投与またはSR604と一致するプラセボを投与されます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
薬：プラセボ
プラセボは単回皮下注射として投与されます。
実験的：パート B: コホート 1B (SR604 用量 5)
血友病 A または血友病 B、または FVII 欠損症の参加者は、4 週間ごとに SR604 5 回目の皮下注射を複数回受けます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
実験的：パート B: コホート 2B (SR604 用量 6)
血友病 A または血友病 B、または FVII 欠損症の参加者は、4 週間ごとに SR604 6 回目の皮下注射を複数回受けます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
実験的：パート B: コホート 3B (SR604 用量 7)
血友病 A または血友病 B、または FVII 欠損症の参加者は、4 週間ごとに SR604 7 回目の皮下注射を複数回受けます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。
実験的：パート B: コホート 4B (SR604 用量 8)
血友病 A または血友病 B、または FVII 欠損症の参加者は、4 週間ごとに SR604 8 回目の皮下注射を複数回受けます。
薬：SR604
SR604 は皮下注射として投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A および B: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量、および血友病 A、血友病 B、または FVII 欠損症の参加者における SR604 の複数回漸増 SC 用量の安全性と忍容性が評価されます。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
パート A および B: 凝固マーカーの臨床的異常変化のある参加者の数
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量、および血友病 A、血友病 B、または FVII 欠損症の参加者における SR604 の複数回漸増 SC 用量の安全性と忍容性が評価されます。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 時間ゼロから定量可能な最後の時点 (AUC[0-t]) までの血清濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量の PK プロファイル (AUC[0-t]) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
パート A: 時間ゼロから無限大まで外挿された血清濃度時間曲線の下の面積 (AUC[0-inf])
時間枠：ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量の PK プロファイル (AUC[0-inf]) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
パート A および B: SR604 の最大濃度 (Cmax)
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
SR604 の単回漸増および複数回漸増 SC 用量の PK プロファイル (Cmax) を評価します。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
パート A および B: SR604 の最大濃度までの時間 (tmax)
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
SR604 の単回漸増および複数漸増 SC 用量の PK プロファイル (tmax) を評価します。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
パート A および B: SR604 の端子半減期 (T1/2)
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
SR604 の単回漸増および複数回漸増 SC 用量の PK プロファイル (T1/2) が評価されます。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
パート A: SR604 の血管外投与 (CL/F) 後のクリアランス
時間枠：ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量の PK プロファイル (CL/F) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
パート A: SR604 の血管外投与後の終末期の分布量 (Vz/F)
時間枠：ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
健康な参加者における SR604 の単回漸増 SC 用量の PK プロファイル (Vz/F) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 57 日目まで
パート B: 次回の投与前の濃度 (Ctrough)
時間枠：ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
反復皮下注射後の SR604 の PK プロファイル (Ctrough) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
B部：SR604の蓄積率（R）
時間枠：ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
反復皮下注射後の SR604 の PK プロファイル (蓄積 R) が評価されます。
ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
パート B: 出血イベントの数
時間枠：ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
SR604 の予備的な臨床活性が評価されます。 出血事象（外傷性または非外傷性出血の記録、出血部位［関節または非関節］の数、出血頻度（間隔）、外部誘因に関連するもの、身体活動のレベル）が評価されます。
ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
パート B: 身体および対象の関節における年間出血率 (ABR)
時間枠：ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
SR604 の予備的な臨床活性が評価されます。 ボディ内の ABR とターゲット結合が評価されます。
ベースライン (1 日目) から最大 3 か月
パート A および B: 抗薬物抗体 (ADA) が陽性である参加者の数
時間枠：パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで
ADA 陽性の参加者の数が評価されます。
パート A: ベースライン (1 日目) から 57 日目まで。パート B: ベースライン (1 日目) から 90 日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Equilibra Bioscience LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月10日

一次修了 (推定)

2026年9月28日

研究の完了 (推定)

2026年9月28日

試験登録日

最初に提出

2024年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月3日

最初の投稿 (実際)

2024年4月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月30日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SR604-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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