두 참가자 그룹(파트 A: 건강한 참가자 및 파트 B: 혈우병 A 또는 혈우병 B 참가자)에서 SR604의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학에 대한 연구
2026년 6월 30일 업데이트: Equilibra Bioscience LLC
건강한 참가자(파트 A)에서 SR604의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하고 A형 혈우병 환자에서 SR604의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 1상 단일 및 다중 용량 증량 연구 혈우병 B(파트 B)
본 연구의 목적은 건강한 참가자(파트 A)에서 SR604의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하고 참가자에서 SR604의 안전성, 내약성, PK, PD 및 효능을 평가하는 것입니다. 중증 혈우병 A 또는 혈우병 B, 억제제 유무(파트 B).
연구 개요
상세 설명
이는 SR604를 사용하여 수행되는 최초 인간 대상(FIH) 연구입니다. 이 연구에는 건강한 참가자(파트 A)와 혈우병 A 또는 혈우병 B(파트 B) 참가자가 등록됩니다.
파트 A(단일 상승 용량[SAD]): 건강한 참가자는 3~4명(코호트 4는 선택 사항) 순차 코호트 각각에서 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 모든 코호트에는 SR604로 적극적인 치료를 받는 참가자와 일치하는 위약을 받는 다른 참가자가 포함됩니다.
파트 B(다중 상승 용량[MAD]): 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A 또는 혈우병 B를 앓고 있는 참가자는 4개 용량 수준의 4개 코호트에 등록되며 SR604를 피하 투여할 계획입니다.
전체 연구 참여 기간은 약 3개월입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
31
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials
- 전화번호: 925-490-0278
- 이메일: inf@equilibrabioscience.com
연구 장소
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California
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Glendale, California, 미국, 91206
- 완전한
- California Clinical Trials Medical Group (CCTMG)
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- Rush University Medical Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, 미국, 70001
- 모병
- LA Center for Bleeding and Clotting Disorders - Metairie
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- 아직 모집하지 않음
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State Milton S Hershey Medical Center Pediatrics
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)- Penn Blood Disorders Program
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
주요 포함 기준:
파트 A:
- 체질량 지수는 제곱미터당 18~30kg(kg/m^2 포함)이고 체중은 50kg 이상(>=), 90kg 이하(<=)입니다.
- 신체 검사, 12-리드 심전도, 임상 실험실 테스트를 포함한 건강 검진에서 임상적으로 유의미한 소견은 없습니다.
- 성적으로 활동적인 남성은 연구 개입을 받는 동안과 연구 개입 후 90일 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
파트 B:
- 참가자는 다음 출혈 장애 중 하나를 가지고 있어야 합니다: 중증 선천성 혈우병 A 및 중증 선천성 혈우병 B.
- 현재 치료 요법으로 출혈이 잘 조절되지 않는 참가자.
- 최소 2년간의 출혈 사건 이력을 기록한 의료 기록.
- 이전 혈우병 A 또는 혈우병 B 치료 또는 예방 조치로부터 이탈 기간을 기꺼이 겪을 의향이 있는 경우.
- 성적으로 활동적인 남성은 연구 개입을 받는 동안과 연구 개입 후 90일 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
주요 제외 기준:
파트 A:
- 참가자는 심혈관, 호흡기(모든 만성 폐 질환 포함), 간, 신장, 위장, 내분비, 신경, 면역, 출혈 또는 정신 질환의 임상적으로 중요한 병력 또는 증거가 있습니다.
- 참가자의 평균 맥박이 분당 90회(bpm) 미만(<) 40 이상(>), 평균 수축기 혈압(BP) < 90mmHg 또는 > 140mmHg 또는 평균 이완기 혈압 < 선별검사 방문 시 50mmHg 또는 > 90mmHg.
- 참가자는 선별 방문 시 Fridericia 공식(QTcF)에 따라 심박수에 대해 보정된 평균 QT가 > 450msec입니다.
- 참가자는 스크리닝 전 3개월 이내에 부상, 외상 및/또는 큰 수술을 받았거나 연구 중에 수술을 받을 계획입니다.
- 참가자는 연구 개입 전 14일 이내에 예방접종을 받았거나 연구 중에 예방접종을 계획했습니다.
참가자 및/또는 가족 구성원의 다음 중 하나 이상의 병력:
- 인자 V(FV) 라이덴.
- 활성화된 단백질 C(APC) 저항성.
- 단백질 C(PC) 또는 단백질 S(PS) 결핍.
- 프로트롬빈 20210 돌연변이;
- 항트롬빈 III(ATIII) 결핍.
- 임상적으로 유의미한 두개내 출혈, 폐렴, 만성 간 질환, 간 또는 신장 이식 또는 악성 질환의 병력.
- 모든 질병(예: 당뇨병, 비만) 연구자의 의견으로는 참가자의 안전을 위협하거나, 연구 개입 대사를 방해하거나, 연구 결과를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 것입니다. 연구자의 의견으로는 참여가 참가자에게 최선의 이익이 되지 않거나 프로토콜에 명시된 평가를 방해, 제한 또는 혼란시킬 수 있는 모든 조건입니다.
- 동맥 및/또는 정맥 혈전증, 표재성 혈전정맥염 또는 색전증을 포함한 모든 유형의 혈전증 병력이 있는 참가자. 또한, 혈전성 미세혈관병증, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작(TIA) 병력이 있거나 이전 실험실 혈전 선호증 평가에서 비정상적인 소견이 있는 참가자는 제외됩니다.
파트 B:
- 동맥 및/또는 정맥 혈전증, 표재성 혈전정맥염 또는 색전증을 포함한 모든 유형의 혈전증 병력이 있는 참가자. 또한, 혈전성 미세혈관병증, 뇌졸중, 일과성 허혈발작(TIA) 병력이 있거나 이전 실험실 혈전 선호증 평가에서 비정상적인 소견이 있는 참가자는 제외됩니다.
참가자 및/또는 가족 구성원의 다음 중 하나 이상의 병력:
- FV 라이덴.
- APC 저항성.
- PC 또는 PS 결핍.
- 프로트롬빈 20210 돌연변이.
- ATIII 결핍.
다음 중 하나를 포함하는 심장 기능 손상 또는 임상적으로 중요한 심장 질환:
- 치료가 필요한 울혈성 심부전(뉴욕 심장협회 등급 >=2), 다중 게이트 획득 또는 심장초음파로 결정된 좌심실 박출률 < 50% 또는 임상적으로 유의한 부정맥과 같은 임상적으로 유의하고/또는 조절되지 않는 심장 질환.
- QTcF > 450 ms ECG 또는 선별 방문 시 선천성 긴 QT 증후군.
- 연구 시작 전 3개월 미만의 급성 심근경색 또는 불안정 협심증.
- 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 > 150mmHg 및 이완기 혈압 > 100mmHg), 고혈압 위기 병력 또는 고혈압성 뇌병증 병력.
다음과 같은 실험실 이상이 있는 참가자:
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 1.5 × 정상 상한(ULN);
- 총 빌리루빈 ˃3.0 × ULN 및 직접 빌리루빈 ˃1.5 × ULN(길버트 증후군으로 인한 경우 제외).
- 스크리닝 방문 시 2021 만성신장질환 역학협력(CKD-EPI) 공식을 사용하여 크레아티닌 청소율 ˂ 60mL/분을 계산했습니다.
- 참가자는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 대한 양성 테스트 결과를 받았습니다. a) 참가자가 B형 간염 핵심 항체(HBcAb)에 양성 반응을 보이는 경우, B형 간염 표면 항체, B형 간염 표면 항원(HBsAg), B형 간염 바이러스 디옥시리보핵산(DNA) 중합효소연쇄반응(PCR) 등의 추가 검사를 실시합니다. 활동성 감염이 있는지 확인합니다. 활동성 감염이 있는 참가자는 연구에서 제외됩니다. b) C형 간염 바이러스 항체 검사에서 양성 반응을 보인 참가자는 등록 전 C형 간염 바이러스 리보핵산(RNA) PCR 결과가 음성이어야 합니다. C형 간염 PCR 결과가 양성인 개인은 연구에서 제외됩니다.
- 만성 간 질환(Child-Pugh 클래스 C 간 손상) 또는 간 또는 신장 이식 병력.
- 이 약의 첫 번째 투여 후 4주 이내에 발생한 부상, 외상 및/또는 대수술(종격동경검사, 중심정맥 접근 장치 삽입, 영양관 삽입은 대수술로 간주되지 않음), 주요 치과 시술(발치 등) SR604 또는 연구 중에 계획된 수술.
- SR604의 첫 번째 투여 전 14일 이내에 전신 항생제 또는 항바이러스 치료가 필요한 활성 감염 또는 패혈증 상태인 경우.
- 연구자의 의견으로는 참가자의 안전을 위협하거나 SR604 대사를 방해하거나 연구 결과를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태(예: 당뇨병, 비만).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 코호트 1A(SR604 용량 1)
참가자는 1일차에 SR604 1회 용량 또는 SR604에 상응하는 위약을 단일 피하(SC) 용량으로 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
위약은 단일 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 A: 코호트 2A(SR604 용량 2)
참가자는 1일차에 SR604 2차 단일 SC 투여를 받거나 SR604에 상응하는 위약을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
위약은 단일 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 A: 코호트 3A(SR604 용량 3)
참가자는 1일차에 SR604 3차 단일 SC 투여를 받거나 SR604에 상응하는 위약을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
위약은 단일 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 A: 코호트 4A(SR604 용량 4)
참가자는 1일차에 SR604 4차 단일 SC 투여 또는 SR604에 상응하는 위약을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
위약은 단일 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 B: 코호트 1B(SR604 용량 5)
혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자는 4주마다 여러 번의 SC 주사로 SR604 5회 용량을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 B: 코호트 2B(SR604 용량 6)
혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자는 4주마다 여러 번의 SC 주사로 SR604 용량 6을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 B: 코호트 3B(SR604 용량 7)
혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자는 4주마다 여러 번의 SC 주사로 SR604 7회 용량을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
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실험적: 파트 B: 코호트 4B(SR604 용량 8)
혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자는 4주마다 여러 번의 SC 주사로 SR604 8회 용량을 투여받게 됩니다.
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SR604는 SC 주사로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A 및 B: 치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 최대 3개월
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건강한 참가자의 단일 상승 SC 용량인 SR604와 혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자의 SR604 다중 상승 SC 용량의 안전성과 내약성이 평가됩니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 최대 3개월
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파트 A 및 B: 응고 표지에 임상적으로 비정상적인 변화가 있는 참가자 수
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준선(1일차)부터 90일차까지
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건강한 참가자의 단일 상승 SC 용량인 SR604와 혈우병 A, 혈우병 B 또는 FVII 결핍증이 있는 참가자의 SR604 다중 상승 SC 용량의 안전성과 내약성이 평가됩니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준선(1일차)부터 90일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A: 0시간부터 마지막 정량 가능 시점까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC[0-t])
기간: 기준(1일차)부터 57일차까지
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건강한 참가자에서 SR604의 단일 상승 SC 용량의 PK 프로파일(AUC[0-t])을 평가할 것입니다.
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기준(1일차)부터 57일차까지
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파트 A: 0시점부터 무한대까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC[0-inf])
기간: 기준(1일차)부터 57일차까지
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건강한 참가자에서 SR604의 단일 상승 SC 용량의 PK 프로필(AUC[0-inf])을 평가할 것입니다.
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기준(1일차)부터 57일차까지
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파트 A 및 B: SR604의 최대 농도(Cmax)
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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SR604의 단일 상승 및 다중 상승 SC 용량의 PK 프로필(Cmax)이 평가됩니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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파트 A 및 B: SR604의 최대 농도까지의 시간(tmax)
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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SR604의 단일 상승 및 다중 상승 SC 용량의 PK 프로필(tmax)이 평가됩니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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파트 A 및 B: SR604의 최종 반감기(T1/2)
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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SR604의 단일 상승 및 다중 상승 SC 용량의 PK 프로필(T1/2)이 평가됩니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준(1일차)부터 90일차까지
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파트 A: SR604의 혈관외 투여(CL/F) 후 제거
기간: 기준(1일차)부터 57일차까지
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건강한 참가자에서 SR604의 단일 상승 SC 용량의 PK 프로필(CL/F)이 평가됩니다.
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기준(1일차)부터 57일차까지
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파트 A: SR604의 혈관외 투여 후 말기 단계에서의 분포 부피(Vz/F)
기간: 기준(1일차)부터 57일차까지
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건강한 참가자에서 SR604의 단일 상승 SC 용량의 PK 프로필(Vz/F)이 평가됩니다.
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기준(1일차)부터 57일차까지
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파트 B: 다음 용량 투여 전 농도(Ctrough)
기간: 기준(1일차)부터 90일차까지
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반복적인 SC 주사 후 SR604의 PK 프로필(Ctrough)을 평가합니다.
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기준(1일차)부터 90일차까지
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파트 B: SR604의 축적 비율(R)
기간: 기준(1일차)부터 90일차까지
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반복적인 SC 주사 후 SR604의 PK 프로필(축적 R)을 평가합니다.
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기준(1일차)부터 90일차까지
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파트 B: 출혈 사례 수
기간: 기준(1일차)부터 최대 3개월
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SR604의 예비 임상 활성을 평가합니다.
출혈 사건(기록적인 외상성 또는 비외상성 출혈, 출혈 부위 수(관절 또는 비관절), 출혈 빈도(간격), 외부 요인과 관련된 출혈, 신체 활동 수준)를 평가합니다.
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기준(1일차)부터 최대 3개월
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파트 B: 신체 및 표적 관절의 연간 출혈율(ABR)
기간: 기준(1일차)부터 최대 3개월
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SR604의 예비 임상 활성을 평가합니다.
본문 및 대상 조인의 ABR이 평가됩니다.
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기준(1일차)부터 최대 3개월
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파트 A 및 B: 양성 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준선(1일차)부터 90일차까지
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ADA가 긍정적인 참가자 수를 평가합니다.
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파트 A: 기준선(1일차)부터 57일차까지; 파트 B: 기준선(1일차)부터 90일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 10일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 28일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SR604-1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .