適合同胞造血幹細胞移植を受けた鎌状赤血球症（SCD）患者と移植を受けなかったSCD症例対照患者の健康状態と生活の質の比較 (TRANSPLANTORN2)
鎌状赤血球症の自然史における罹患率と死亡率の長期的負担と、重度の鎌状赤血球症患者における骨髄移植のような治療選択肢のリスクと死亡率との比較は、これまでのところ行われていない。 このデータ不足を考慮すると、鎌状赤血球症（SCD）のプライマリケア医師と移植医師は、各患者の利益とリスクの比率や、患者における移植の適応症の調整について事実に基づいた議論をすることができません。 したがって、本研究は、重篤な鎌状赤血球症SCA患者に対するヒト白血球抗原（HLA）適合同胞移植（研究群）と「非移植ケア」後の非常に長期的な転帰を記述し、比較することを目的としている。両腕に関する堅牢な比較データ。
主な目的は、重度の鎌状赤血球症 (SCD) 患者の 10 年後の標準治療と比較した生活の質に関する造血幹細胞移植 (HSCT) の利点を評価することです。
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Jérôme Lambert, Pr
- 電話番号：+33142499742
- メール：jerome.lambert@u-paris.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jean-Hugues Dalle, Pr
- 電話番号：+33140033692
- メール：jean-hugues.dalle@aphp.fr
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
研究対象集団（曝露患者）、すべての基準が満たされる必要があります。
- 鎌状赤血球貧血 (SCA、SS および Sbeta0 鎌状赤血球貧血遺伝子型を意味します) を患っている生存患者
- 2000年1月1日から2012年12月31日までに同種HLA適合同胞ドナーまたは同胞臍帯血ユニットから移植された患者（移植時の年齢は問いません）
- ブスルファン 1mg/kg/回（または推奨に従って調整された同等の体重用量）× 16 回 + シクロホスファミド 200mg/kg 総用量 + 抗サイモグロブリンを含むコンディショニング療法を受けた患者
- 登録時に18歳未満の患者の場合、両親の代理人双方からのインフォームドコンセントに署名
- 18歳の患者の場合：署名されたインフォームドコンセント
- 社会保障制度に加入していること
対照集団（非曝露患者）：
同種移植患者ごとに、以下の基準に基づいて、非曝露患者 1 名がマッチングされます。
- 性別
- 暴露患者の移植日の年齢 (+/- 1 歳)
- 治療強化前のHbFレベル（+/- 3%）（ヒドロキシ尿素または輸血プログラムの開始として定義）
治療強化前のHb値（+/- 0.9 g/dl）
- 登録時に18歳未満の患者の場合、両親の代理人双方からのインフォームドコンセントに署名
- 18歳以上の患者の場合：署名されたインフォームドコンセント
- 社会保障制度に加入していること
除外基準:
調査対象母集団：
- 兄弟または関連する臍帯血以外のドナーからの移植
- ブスルファン 16mg/kg 総用量 + シクロホスファミド 200mg/kg 総用量 + 抗サイモグルブリン以外のコンディショニングレジメン
両方の母集団について:
- 署名されたインフォームドコンセントの不在
- インフォーム・コンセントの理解や最適な治療とフォローアップを妨げる衰弱性の医学的または精神疾患を患っている
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：同種HLA適合性同胞ドナーまたは同胞臍帯血ユニットから移植された患者
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スペルモグラムは男性に提案されます
不安とうつ病はHSCTの10年後に評価される予定
生活の質はHSCT後10年後に評価される
フォローアップ訪問中
書斎の中の1人
一度書斎に入ったら
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他の：対照患者 - 移植されていない
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スペルモグラムは男性に提案されます
不安とうつ病はHSCTの10年後に評価される予定
生活の質はHSCT後10年後に評価される
フォローアップ訪問中
書斎の中の1人
一度書斎に入ったら
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SF36による生活の質の評価
時間枠：HSCTから10年後
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ショートフォーム 36 (SF36) スケールによって評価されます。 簡易形式 (36) 健康調査は、健康状態を 36 項目から測定するものです。 取得されるスコアは 0 ～ 100 の間で変化します。 スコアが高いほど障害が少なくなります。 ウェアJE、シャーボーンCD。 医療転帰調査 36 項目の短い形式の健康調査 (SF-36): I. 概念的な枠組みと項目の選択。 メッド・ケア 1992;30:473-83。 |
HSCTから10年後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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生活の質の評価
時間枠：HSCTから10年後
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雇用、教育レベル、社会的財政的支援に関するデータを含むアンケート。
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HSCTから10年後
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不安症とうつ病を患う患者の割合
時間枠：HSCTから10年後
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不安とうつ病のレベルは、ハミルトン不安うつ病スケールを使用して評価されます。HAD スケールは、病院の外来診療所でうつ病と不安の状態を検出するための自己評価スケールです。 HADS は、うつ病と不安のレベルを評価する 14 項目の自己管理スケールで、7 項目の 2 つのサブスケール (不安または HADS-A、うつ病または HADS-D) に分割されます。 各項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。スコアは 2 つのサブスケールのそれぞれに対して生成されます (0 ～ 21 の範囲の 7 項目の合計)。 限界スコアは、スコアごとに以下を区別します。非症例または無症状のもの（スコア ≤ 7）。可能性の高い症例または境界線の症例（スコア 8 ～ 10）。明らかにまたは臨床的に症状のある症例（スコア ≥ 11） |
HSCTから10年後
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生殖腺機能の評価
時間枠：HSCTから10年後
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男性の精子像（提案は要求されていない）、黄体形成ホルモン（LH）、卵胞刺激ホルモン（FSH）、エストロゲン、女性の抗ミュラー管ホルモン（AMH）、男性のテストステロン、女性の無月経。
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HSCTから10年後
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APHP200008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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