Vergelijkende gezondheidsstatus en kwaliteit van leven van patiënten met sikkelcelziekte (SCD) die hematopoëtische stamceltransplantatie van een gematchte broer of zus hebben ondergaan versus niet-getransplanteerde SCD Case-control-patiënten (TRANSPLANTORN2)
De langetermijnlast van morbiditeit en mortaliteit in het natuurlijke beloop van sikkelcelziekte is tot nu toe niet vergeleken met de risico's en mortaliteit van een curatieve optie zoals beenmergtransplantatie bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte. Gezien dit gebrek aan gegevens worden artsen in de eerstelijnszorg voor sikkelcelziekte (SCD) en transplantatieartsen verhinderd een feitelijk debat te voeren over de baten/risicoverhouding voor elke patiënt en het verfijnen van de indicaties voor transplantatie bij patiënten. Daarom probeert de huidige studie de resultaten op de zeer lange termijn te beschrijven en te vergelijken na een transplantatie met een menselijk leukocytenantigeen (HLA)-gematchte broer of zus (studiegroep) en ‘niet-transplantatiezorg’ voor SCA-patiënten met ernstige sikkelcelziekte, om zo resultaten te kunnen opleveren. robuuste vergelijkende gegevens over beide armen.
Het hoofddoel is het beoordelen van het voordeel van hematopoïetische stamceltransplantatie (HSCT) wat betreft de kwaliteit van leven in vergelijking met standaardzorg na 10 jaar bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte (SCD).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Jérôme Lambert, Pr
- Telefoonnummer: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Telefoonnummer: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Onderzoekspopulatie (blootgestelde patiënten), aan alle criteria moet worden voldaan:
- Patiënten met sikkelcelanemie (SCA, wat SS en Sbeta0 sikkelcelanemie-genotype betekent)
- Patiënten die tussen 1 januari 2000 en 31 december 2012 zijn getransplanteerd van een allogene HLA-compatibele broer of zus of van een navelstrengbloedeenheid van een broer of zus, ongeacht de leeftijd bij de transplantatie
- Patiënten die een conditioneringsregime hebben gekregen dat busulfan 1 mg/kg/dosis bevat (of een gelijkwaardige aangepaste dosering op lichaamsgewicht volgens aanbeveling) x 16 doses + cyclofosfamide 200 mg/kg totale dosis + antithymoglobuline
- Voor patiënten jonger dan 18 jaar op het moment van inschrijving: ondertekende geïnformeerde toestemming van beide ouderlijke vertegenwoordigers
- Voor patiënten van 18 jaar oud: ondertekende geïnformeerde toestemming
- Aangesloten zijn bij een socialezekerheidsstelsel
Controlepopulatie (niet-blootgestelde patiënten):
Voor elke geallografeerde patiënt wordt één niet-blootgestelde patiënt gematcht, op basis van de volgende criteria:
- Geslacht
- Leeftijd op de datum van transplantatie van de blootgestelde patiënt (+/- 1 jaar)
- HbF-niveau (+/- 3%) vóór intensivering van de behandeling (gedefinieerd als de start van hydroxyurea of een transfusieprogramma)
Hb-niveau (+/- 0,9 g/dl) vóór intensivering van de behandeling
- Voor patiënten jonger dan 18 jaar op het moment van inschrijving: ondertekende geïnformeerde toestemming van beide ouderlijke vertegenwoordigers
- Voor patiënten ouder dan 18 jaar: ondertekende geïnformeerde toestemming
- Aangesloten zijn bij een socialezekerheidsstelsel
Uitsluitingscriteria:
Studiepopulatie:
- Transplantatie van een andere donor dan broer of zus of verwant navelstrengbloed
- Ander conditioneringsregime dan busulfan 16 mg/kg totale dosis + cyclofosfamide 200 mg/kg totale dosis + antithymoglubuline
Voor beide populaties:
- Ontbreken van ondertekende geïnformeerde toestemming
- Een slopende medische of psychiatrische ziekte hebben, die het begrijpen van de geïnformeerde toestemming en een optimale behandeling en follow-up onmogelijk maakt
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Patiënten getransplanteerd van een allogene HLA-compatibele donor van een broer of zus of van een navelstrengbloedeenheid van een broer of zus
|
Spermogram zal aan mannen worden voorgesteld
Angst en depressie zullen 10 jaar na HSCT worden geëvalueerd
De kwaliteit van leven zal 10 jaar na HSCT worden geëvalueerd
Tijdens een vervolgbezoek
Eén in de studie
Eenmaal in de studie
|
|
Ander: Gecontroleerde patiënten - niet getransplanteerd
|
Spermogram zal aan mannen worden voorgesteld
Angst en depressie zullen 10 jaar na HSCT worden geëvalueerd
De kwaliteit van leven zal 10 jaar na HSCT worden geëvalueerd
Tijdens een vervolgbezoek
Eén in de studie
Eenmaal in de studie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van de kwaliteit van leven beoordeeld door SF36
Tijdsspanne: 10 jaar na HSCT
|
Het wordt beoordeeld aan de hand van de Short-form 36 (SF36)-schaal. De Short Form (36) Gezondheidsenquête is een maatstaf van 36 items voor de gezondheidsstatus. De behaalde score varieert tussen 0 en 100. Hoe hoger de score, hoe minder handicap. Ware JE, Sherbourne-cd. De medische uitkomstenstudie, een korte gezondheidsenquête met 36 items (SF-36): I. Conceptueel raamwerk en itemselectie. Medische zorg 1992;30:473-83. |
10 jaar na HSCT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 10 jaar na HSCT
|
Vragenlijst met gegevens over werkgelegenheid, opleidingsniveau, sociale financiële steun.
|
10 jaar na HSCT
|
|
Percentage patiënten met angst en depressie
Tijdsspanne: 10 jaar na HSCT
|
De angst- en depressieniveaus zullen worden beoordeeld met behulp van de Hamilton Anxiety Depression-schaal: de HAD-schaal is een zelfbeoordelingsschaal voor het detecteren van toestanden van depressie en angst in de setting van een medische polikliniek in een ziekenhuis. HADS is een zelf in te vullen schaal van 14 items die de niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (angst of HADS-A, depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Bij de limietscores wordt voor elk van de scores onderscheid gemaakt tussen: niet-gevallen of asymptomatische gevallen (score ≤ 7); waarschijnlijke gevallen of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11) |
10 jaar na HSCT
|
|
Evaluatie van de gonadale functie
Tijdsspanne: 10 jaar na HSCT
|
Spermogram bij mannen (voorgesteld, niet gevraagd), luteïniserend hormoon (LH), follikelstimulerend hormoon (FSH), oestrogeen, anti-Mülleriaans hormoon (AMH) bij vrouwen, testosteron bij mannen, amenorroe bij vrouwen.
|
10 jaar na HSCT
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- APHP200008
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .