Sirppisolutautia (SCD) sairastavien potilaiden, joille tehtiin sisarusten hematopoieettisten kantasolujen siirto, vertaileva terveydentila ja elämänlaatu verrattuna siirtoon siirtämättömiin SCD-tapauskontrollipotilaisiin (TRANSPLANTORN2)
Pitkän aikavälin sairastuvuuden ja kuolleisuuden aiheuttamaa taakkaa sirppisolusairauden luonnossa ei ole tähän mennessä verrattu hoitovaihtoehdon, kuten luuytimensiirron, riskeihin ja kuolleisuuteen vaikeissa sirppisolutautipotilaissa. Tämän tiedon puutteen vuoksi perusterveydenhuollon sirppisolutautia (SCD) sairastavia lääkäreitä ja elinsiirtolääkäreitä estetään käymästä tosiasiallista keskustelua kunkin potilaan hyöty-riskisuhteesta ja tarkentamasta potilaiden siirtoindikaatioita. Siksi tässä tutkimuksessa pyritään kuvaamaan ja vertailemaan erittäin pitkän aikavälin tuloksia joko ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) mukaisen sisarussiirron (tutkimusryhmä) ja "ei-siirtohoidon" jälkeen vakavaa sirppisolusairautta sairastaville SCA-potilaille saadakseen tuloksia. vankat vertailutiedot molemmista käsistä.
Päätavoitteena on arvioida hematopoiiittisen kantasolusiirron (HSCT) hyötyä elämänlaadulle verrattuna tavanomaiseen hoitoon 10 vuoden jälkeen potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jérôme Lambert, Pr
- Puhelinnumero: +33142499742
- Sähköposti: jerome.lambert@u-paris.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Puhelinnumero: +33140033692
- Sähköposti: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkimuspopulaatio (altistuneet potilaat), kaikkien kriteerien tulee täyttyä:
- Potilaat elossa, joilla on sirppisoluanemia (SCA, eli SS- ja Sbeta0-sirppisoluanemian genotyyppi)
- Potilaat, jotka on siirretty allogeeniselta HLA-yhteensopivalta sisarusluovuttajalta tai sisaruksen napanuoraveren yksiköltä 1. tammikuuta 2000 ja 31. joulukuuta 2012 alkaen, oli iästä riippumatta
- Potilaat, jotka ovat saaneet hoito-ohjelmaa, joka sisältää busulfaania 1 mg/kg/annos (tai vastaavaa kehonpainoon mukautettua annostusta suosituksen mukaan) x 16 annosta + syklofosfamidia 200 mg/kg kokonaisannos + anti-tymoglobuliini
- Potilaalle, joka on alle 18-vuotias ilmoittautumishetkellä, molempien vanhempien edustajien allekirjoitettu tietoinen suostumus
- 18-vuotias potilas: allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Kuuluminen sosiaaliturvajärjestelmään
Kontrollipopulaatio (ei-altistuneet potilaat):
Jokaiselle siirretylle potilaalle valitaan yksi altistumaton potilas seuraavien kriteerien perusteella:
- Sukupuoli
- Ikä altistuneen potilaan siirtopäivänä (+/- 1 vuosi)
- HbF-taso (+/- 3 %) ennen hoidon tehostamista (määritelty joko hydroksiurean tai verensiirto-ohjelman aloittamiseksi)
Hb-taso (+/- 0,9 g/dl) ennen hoidon tehostamista
- Potilaalle, joka on alle 18-vuotias ilmoittautumishetkellä, molempien vanhempien edustajien allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Yli 18-vuotiaille potilaille: allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Kuuluminen sosiaaliturvajärjestelmään
Poissulkemiskriteerit:
Tutkimuspopulaatio:
- Transplantaatio muulta luovuttajalta kuin sisarukselta tai sukulaiselta napanuoravereltä
- Muu hoito-ohjelma kuin busulfaani 16 mg/kg kokonaisannos + syklofosfamidi 200 mg/kg kokonaisannos + anti-tymoglubuliini
Molemmille väestöryhmille:
- Allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen puuttuminen
- sinulla on jokin heikentävä lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka estää suostumuksen ymmärtämisen sekä optimaalisen hoidon ja seurannan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Potilaat, jotka on siirretty allogeeniselta HLA-yhteensopivalta sisarusluovuttajalta tai sisaruksen napanuoraveristä
|
Spermogrammia ehdotetaan miehille
Ahdistus ja masennus arvioidaan 10 vuotta HSCT:n jälkeen
Elämänlaatua arvioidaan 10 vuotta HSCT:n jälkeen
Seurantakäynnin aikana
Yksi tutkimuksessa
Kerran tutkimuksessa
|
|
Muut: Kontrolloidut potilaat - ei siirrettyjä
|
Spermogrammia ehdotetaan miehille
Ahdistus ja masennus arvioidaan 10 vuotta HSCT:n jälkeen
Elämänlaatua arvioidaan 10 vuotta HSCT:n jälkeen
Seurantakäynnin aikana
Yksi tutkimuksessa
Kerran tutkimuksessa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SF36:n arvioima elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Se arvioidaan Short-form 36 (SF36) -asteikolla. Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely on 36 kohdan terveydentilamittaus. Saatu pistemäärä vaihtelee 0:n ja 100:n välillä. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta. Ware JE, Sherbourne CD. The Medical Outcomes Study -tutkimuksen 36 kohteen lyhyt terveyskysely (SF-36): I. Käsitteellinen viitekehys ja kohteen valinta. Med Care 1992;30:473-83. |
10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Kyselylomake, joka sisältää tiedot työllisyydestä, koulutustasosta ja sosiaalisesta taloudellisesta tuesta.
|
10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
|
Ahdistuneisuutta ja masennusta sairastavien potilaiden osuus
Aikaikkuna: 10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Ahdistus- ja masennustasot arvioidaan Hamiltonin ahdistuneisuusmasennusasteikolla: HAD-asteikko on itsearviointiasteikko masennuksen ja ahdistuneisuuden havaitsemiseksi sairaalan poliklinikan ympäristössä. HADS on itsehoidettava asteikko, jossa on 14 kohtaa, jotka arvioivat masennuksen ja ahdistuneisuuden tasoja ja jotka on jaettu kahteen 7 kohdan ala-asteikkoon (Ahdistus tai HADS-A, masennus tai HADS-D). Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-3. Jokaiselle kahdelle ala-asteikolle luodaan pisteet (7 kohteen summa, 0-21). Rajapisteet, jokaiselle pisteelle, erottele: ei-tapaukset tai oireettomat (pisteet ≤ 7); todennäköiset tai rajatapaukset (pisteet 8-10); selkeästi tai kliinisesti oireilevat tapaukset (pisteet ≥ 11) |
10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
|
Sukurauhasten toiminnan arviointi
Aikaikkuna: 10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Spermogrammi miehillä (ehdotettu ei pyydetty), luteinisoiva hormoni (LH), follikkelia stimuloiva hormoni (FSH), estrogeeni, anti-Müllerian hormoni (AMH) naisilla, testosteroni miehillä, amenorrea naisilla.
|
10 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP200008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .