Porównanie stanu zdrowia i jakości życia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), którzy przeszli przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych od dopasowanego rodzeństwa w porównaniu z pacjentami z SCD bez przeszczepu (TRANSPLANTORN2)
Dotychczas nie porównywano długoterminowego obciążenia zachorowalnością i śmiertelnością w naturalnym przebiegu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej z ryzykiem i śmiertelnością związaną z opcją leczniczą, taką jak przeszczep szpiku kostnego, u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Biorąc pod uwagę ten brak danych, lekarzom podstawowej opieki zdrowotnej zajmującym się anemią sierpowatokrwinkową (SCD) i lekarzom zajmującym się transplantacją uniemożliwia się faktyczną debatę na temat stosunku korzyści do ryzyka dla każdego pacjenta i udoskonalenia wskazań do przeszczepienia u pacjentów. Dlatego też niniejsze badanie ma na celu opisanie i porównanie bardzo długoterminowych wyników po przeszczepieniu rodzeństwa dopasowanego do ludzkiego antygenu leukocytów (HLA) (ramię badania) i „opiece niezwiązanej z przeszczepem” u pacjentów z SCA z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową, aby uzyskać wyniki solidne dane porównawcze dotyczące obu ramion.
Głównym celem jest ocena korzyści z przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) w zakresie jakości życia po 10 latach w porównaniu ze standardową opieką u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jérôme Lambert, Pr
- Numer telefonu: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Numer telefonu: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Populacja badana (pacjenci narażeni na działanie leku), powinny być spełnione wszystkie kryteria:
- Pacjenci żyjący z anemią sierpowatokrwinkową (SCA, co oznacza genotyp anemii sierpowatokrwinkowej SS i Sbeta0)
- Pacjenci przeszczepieni od dawcy rodzeństwa allogenicznego zgodnego z HLA lub z jednostki krwi pępowinowej rodzeństwa od 1 stycznia 2000 r. do 31 grudnia 2012 r., niezależnie od wieku przeszczepu
- Pacjenci, którzy otrzymali schemat leczenia kondycjonującego zawierający busulfan w dawce 1 mg/kg/dawkę (lub równoważną dawkę dostosowaną do masy ciała zgodnie z zaleceniem) x 16 dawek + cyklofosfamid w dawce całkowitej 200 mg/kg + antytymoglobulina
- W przypadku pacjentów, którzy w momencie rejestracji nie ukończyli 18. roku życia, podpisana świadoma zgoda obojga rodziców
- Dla pacjenta w wieku 18 lat: podpisana świadoma zgoda
- Posiadanie przynależności do systemu zabezpieczenia społecznego
Populacja kontrolna (pacjenci nienarażeni):
Do każdego pacjenta z alloprzeszczepem zostanie dobrany jeden pacjent nienarażony na działanie leku, w oparciu o następujące kryteria:
- Płeć
- Wiek w dniu przeszczepienia narażonego pacjenta (+/- 1 rok)
- Poziom HbF (+/- 3%) przed intensyfikacją leczenia (definiowaną jako rozpoczęcie programu hydroksymocznika lub transfuzji)
Poziom Hb (+/- 0,9 g/dl) przed intensyfikacją leczenia
- W przypadku pacjentów, którzy w momencie rejestracji nie ukończyli 18. roku życia, podpisana świadoma zgoda obojga rodziców
- Dla pacjenta powyżej 18 roku życia: podpisana świadoma zgoda
- Posiadanie przynależności do systemu ubezpieczeń społecznych
Kryteria wyłączenia:
Badana populacja:
- Przeszczep od dawcy innego niż rodzeństwo lub pokrewna krew pępowinowa
- Schemat leczenia kondycjonującego inny niż busulfan w dawce całkowitej 16 mg/kg + cyklofosfamid w dawce całkowitej 200 mg/kg + antytymoglubulina
Dla obu populacji:
- Brak podpisanej świadomej zgody
- Posiadanie jakiejkolwiek wyniszczającej choroby medycznej lub psychicznej, która uniemożliwia zrozumienie świadomej zgody, a także optymalne leczenie i obserwację
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Pacjenci po przeszczepieniu od dawcy rodzeństwa allogenicznego zgodnego z HLA lub z jednostki krwi pępowinowej rodzeństwa
|
Spermogram będzie proponowany mężczyznom
Lęk i depresja zostaną ocenione 10 lat po HSCT
Jakość życia zostanie oceniona 10 lat po HSCT
Podczas wizyty kontrolnej
Jeden w badaniu
Raz w badaniu
|
|
Inny: Pacjenci kontrolowani – bez przeszczepu
|
Spermogram będzie proponowany mężczyznom
Lęk i depresja zostaną ocenione 10 lat po HSCT
Jakość życia zostanie oceniona 10 lat po HSCT
Podczas wizyty kontrolnej
Jeden w badaniu
Raz w badaniu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena jakości życia oceniana za pomocą SF36
Ramy czasowe: 10 lat po HSCT
|
Oceniana będzie za pomocą skali Short-Form 36 (SF36). Krótka ankieta (36) stanu zdrowia to 36-elementowa miara stanu zdrowia. Uzyskany wynik mieści się w przedziale od 0 do 100. Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Ware JE, Sherbourne CD. Badanie wyników leczenia 36-punktowa krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36): I. Ramy koncepcyjne i wybór pozycji. Med Care 1992;30:473-83. |
10 lat po HSCT
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: 10 lat po HSCT
|
Kwestionariusz zawierający dane o zatrudnieniu, poziomie wykształcenia, socjalnym wsparciu finansowym.
|
10 lat po HSCT
|
|
Odsetek pacjentów z lękiem i depresją
Ramy czasowe: 10 lat po HSCT
|
Poziomy lęku i depresji będą oceniane przy użyciu skali depresji lękowej Hamiltona: Skala HAD jest skalą samooceny służącą do wykrywania stanów depresji i lęku w warunkach szpitalnej przychodni lekarskiej. HADS to samodzielnie stosowana skala składająca się z 14 pozycji, oceniająca poziom depresji i lęku, podzielona na 2 podskale po 7 pozycji (Lęk lub HADS-A, Depresja lub HADS-D). Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 3. Wynik generowany jest dla każdej z dwóch podskal (suma 7 pozycji w zakresie od 0 do 21). Punkty graniczne, dla każdej z punktacji, wyróżnij: nieprzypadkowe i bezobjawowe (wynik ≤ 7); przypadki prawdopodobne lub graniczne (ocena 8-10); przypadki wyraźnie lub klinicznie objawowe (wynik ≥ 11) |
10 lat po HSCT
|
|
Ocena funkcji gonad
Ramy czasowe: 10 lat po HSCT
|
Spermogram u mężczyzn (proponowany nie jest wymagany), hormon luteinizujący (LH), hormon folikulotropowy (FSH), estrogen, hormon anty-Müllerowski (AMH) u kobiet, testosteron u mężczyzn, brak miesiączki u kobiet.
|
10 lat po HSCT
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP200008
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .