Sammenlignende helsestatus og livskvalitet for pasienter med sigdcellesykdom (SCD) som gjennomgikk matchende søskenhematopoetisk stamcelletransplantasjon versus ikke-transplantert SCD Kasuskontrollpasienter (TRANSPLANTORN2)
Den langsiktige byrden av sykelighet og dødelighet i sigdcellesykdommens naturlige historie har ikke blitt sammenlignet med risikoen og dødeligheten ved et kurativt alternativ som benmargstransplantasjon hos pasienter med alvorlig sigdcellesykdom. Gitt denne mangelen på data, forhindres leger og transplantasjonsleger i primærhelsetjenesten fra en saklig debatt om nytte/risiko-forholdet for hver pasient og avgrense indikasjoner på transplantasjon hos pasienter. Derfor søker denne studien å beskrive og sammenligne de svært langsiktige resultatene etter enten Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchet søskentransplantasjon (studiearm) og "ikke-transplantasjonsbehandling" for alvorlig sigdcellesykdom SCA-pasienter for å gi resultater robuste komparative data for begge armer.
Hovedmålet er å vurdere nytten av hematopoitietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med hensyn til livskvalitet sammenlignet med standardbehandling etter 10 år, hos pasienter med alvorlig sigdcellesykdom (SCD).
Studieoversikt
Status
Forhold
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33142499742
- E-post: jerome.lambert@u-paris.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Telefonnummer: +33140033692
- E-post: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Studiepopulasjon (eksponerte pasienter), alle kriterier skal være oppfylt:
- Pasienter som lever med sigdcelleanemi (SCA, som betyr SS og Sbeta0 sigdcelleanemi genotype)
- Pasienter transplantert fra allogen HLA-kompatibel søskendonor eller fra søskenledningsblodenhet fra 1. januar 2000 og 31. desember 2012, uansett alder ved transplantasjon
- Pasienter som har fått kondisjoneringsregime som inneholder busulfan 1 mg/kg/dose (eller tilsvarende justert kroppsvektdose i henhold til anbefaling) x 16 doser + cyklofosfamid 200 mg/kg totaldose + anti-tymoglobulin
- For pasient under 18 år ved innmelding, signert informert samtykke fra begge foreldrerepresentanter
- For pasient i alderen 18 år: signert informert samtykke
- Å ha en tilknytning til et trygderegime
Kontrollpopulasjon (ikke-eksponerte pasienter):
For hver allograft pasient vil én ikke-eksponert pasient bli matchet, basert på følgende kriterier:
- Kjønn
- Alder på transplantasjonsdatoen til den eksponerte pasienten (+/- 1 år)
- HbF-nivå (+/- 3%) før intensivering av behandlingen (definert som initiering av enten hydroksyurea eller et transfusjonsprogram)
Hb-nivå (+/- 0,9 g/dl) før intensivering av behandlingen
- For pasient under 18 år ved innmelding, signert informert samtykke fra begge foreldrerepresentanter
- For pasient over 18 år: signert informert samtykke
- Å ha en tilknytning til et trygderegime
Ekskluderingskriterier:
Studiepopulasjon:
- Transplantasjon fra andre donorer enn søsken eller beslektet navlestrengsblod
- Annet kondisjoneringsregime enn busulfan 16mg/kg totaldose + cyklofosfamid 200mg/kg totaldose + anti-tymoglubulin
For begge populasjoner:
- Fravær av signert informert samtykke
- Å ha en svekkende medisinsk eller psykiatrisk sykdom, som utelukker forståelse av informert samtykke samt optimal behandling og oppfølging
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Pasienter transplantert fra allogen HLA-kompatibel søskendonor eller fra søskenledningsblodenhet
|
Spermogram vil bli foreslått for menn
Angst og depresjon vil bli evaluert 10 år etter HSCT
Livskvalitet vil bli evaluert 10 år etter HSCT
Under et oppfølgingsbesøk
En i studien
En gang i studiet
|
|
Annen: Kontrollerte pasienter - ikke transplantert
|
Spermogram vil bli foreslått for menn
Angst og depresjon vil bli evaluert 10 år etter HSCT
Livskvalitet vil bli evaluert 10 år etter HSCT
Under et oppfølgingsbesøk
En i studien
En gang i studiet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av livskvalitet vurdert av SF36
Tidsramme: 10 år etter HSCT
|
Det vil bli vurdert etter kortform 36 (SF36) skalaen. The Short Form (36) Health Survey er et mål på 36 elementer hvis helsestatus. Poengsummen som oppnås varierer mellom 0 og 100. Jo høyere poengsum jo mindre funksjonshemming. Ware JE, Sherbourne CD. The Medical Outcomes Study 36-item short-form health survey (SF-36): I. Konseptuell ramme og varevalg. Med Care 1992;30:473-83. |
10 år etter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av livskvalitet
Tidsramme: 10 år etter HSCT
|
Spørreskjema inkludert data om sysselsetting, utdanningsnivå, sosial økonomisk støtte.
|
10 år etter HSCT
|
|
Andel pasienter med angst og depresjon
Tidsramme: 10 år etter HSCT
|
Angst- og depresjonsnivåer vil bli vurdert ved hjelp av Hamiltons angstdepresjonsskala: HAD-skalaen er en selvevalueringsskala for å oppdage tilstander av depresjon og angst i en medisinsk poliklinikk på sykehus. HADS er en selvadministrert skala med 14 punkter som vurderte nivåer av depresjon og angst, delt inn i 2 underskalaer av 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depresjon eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. En poengsum genereres for hver av de to underskalaene (summen av de 7 elementene, fra 0 til 21). Limit score, for hver av skårene, skille mellom: ikke-tilfelle eller asymptomatiske (score ≤ 7); sannsynlige eller grensetilfeller (score 8-10); tydelige eller klinisk symptomatiske tilfeller (score ≥ 11) |
10 år etter HSCT
|
|
Evaluering av gonadal funksjon
Tidsramme: 10 år etter HSCT
|
Spermogram hos menn (foreslått ikke forespurt), luteiniserende hormon (LH), follikkelstimulerende hormon (FSH), østrogen, anti-müllerisk hormon (AMH) hos kvinner, testosteron hos menn, amenoré hos kvinner.
|
10 år etter HSCT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APHP200008
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .