Srovnávací zdravotní stav a kvalita života pacientů se srpkovitou anémií (SCD), kteří podstoupili transplantaci krvetvorných kmenových buněk odpovídajících sourozenců versus netransplantovaní SCD Pacienti s kontrolou případů (TRANSPLANTORN2)
Dlouhodobá zátěž morbiditou a úmrtností v přirozené historii srpkovité anémie nebyla dosud srovnávána s riziky a úmrtností léčebné možnosti, jako je transplantace kostní dřeně u pacientů se závažnou srpkovitou anémií. Vzhledem k tomuto nedostatku údajů je lékařům primární péče se srpkovitou anémií (SCD) a transplantačním lékařům bráněno ve věcné debatě o poměru přínosů a rizik pro každého pacienta a upřesňování indikací transplantace u pacientů. Tato studie se proto snaží popsat a porovnat velmi dlouhodobé výsledky po buď sourozenecké transplantaci shodného s lidským leukocytárním antigenem (HLA) (skupina studie) a „netransplantační péči“ u pacientů se závažnou srpkovitou anémií s SCA, aby robustní srovnávací data týkající se obou ramen.
Hlavním cílem je posoudit přínos transplantace hematopoitických kmenových buněk (HSCT) z hlediska kvality života ve srovnání se standardní péčí po 10 letech u pacientů s těžkou srpkovitou anémií (SCD).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonní číslo: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Telefonní číslo: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Studovaná populace (exponovaní pacienti), měla by být splněna všechna kritéria:
- Pacienti žijící se srpkovitou anémií (SCA, což znamená genotyp srpkovité anémie SS a Sbeta0)
- Pacienti transplantovaní od alogenního sourozeneckého dárce kompatibilního s HLA nebo ze sourozenecké jednotky pupečníkové krve od 1. ledna 2000 do 31. prosince 2012, bez ohledu na věk při transplantaci
- Pacienti, kteří dostali přípravný režim obsahující busulfan 1 mg/kg/dávku (nebo ekvivalentní dávku upravenou podle tělesné hmotnosti podle doporučení) x 16 dávek + cyklofosfamid 200 mg/kg celková dávka + antithymoglobulin
- U pacienta mladšího 18 let v době zápisu podepsaný informovaný souhlas obou zástupců rodičů
- Pro pacienta ve věku 18 let: podepsaný informovaný souhlas
- Mít příslušnost k systému sociálního zabezpečení
Kontrolní populace (neexponovaní pacienti):
Pro každého pacienta s aloštěpem bude přiřazen jeden neexponovaný pacient na základě následujících kritérií:
- Rod
- Věk exponovaného pacienta k datu transplantace (+/- 1 rok)
- Hladina HbF (+/- 3 %) před intenzifikací léčby (definovaná jako zahájení buď hydroxymočoviny nebo transfuzního programu)
Hladina Hb (+/- 0,9 g/dl) před intenzifikací léčby
- U pacienta mladšího 18 let v době zápisu podepsaný informovaný souhlas obou zástupců rodičů
- U pacientů starších 18 let: podepsaný informovaný souhlas
- Mít příslušnost k systému sociálního zabezpečení
Kritéria vyloučení:
Studijní populace:
- Transplantace od jiného dárce než sourozence nebo příbuzného pupečníkové krve
- Kondicionační režim jiný než busulfan 16 mg/kg celková dávka + cyklofosfamid 200 mg/kg celková dávka + antithymoglubulin
Pro obě populace:
- Absence podepsaného informovaného souhlasu
- Mít jakékoli vysilující lékařské nebo psychiatrické onemocnění, které znemožňuje pochopení informovaného souhlasu, stejně jako optimální léčbu a sledování
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Pacienti transplantovaní od alogenního sourozeneckého dárce kompatibilního s HLA nebo ze sourozenecké jednotky pupečníkové krve
|
Mužům bude navržen spermiogram
Úzkost a deprese budou hodnoceny 10 let po HSCT
Kvalita života bude hodnocena 10 let po HSCT
Při následné návštěvě
Jeden ve studovně
Jednou ve studiu
|
|
Jiný: Kontrolovaní pacienti – netransplantovaní
|
Mužům bude navržen spermiogram
Úzkost a deprese budou hodnoceny 10 let po HSCT
Kvalita života bude hodnocena 10 let po HSCT
Při následné návštěvě
Jeden ve studovně
Jednou ve studiu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení kvality života hodnocené SF36
Časové okno: 10 let po HSCT
|
Bude posuzován pomocí stupnice Short-form 36 (SF36). Krátký formulář (36) Health Survey je 36-položkový ukazatel zdravotního stavu. Získané skóre se pohybuje mezi 0 a 100. Čím vyšší skóre, tím menší postižení. CD Ware JE, Sherbourne. The Medical Outcomes Study 36-položkový krátkodobý zdravotní průzkum (SF-36): I. Koncepční rámec a výběr položek. Med Care 1992;30:473-83. |
10 let po HSCT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení kvality života
Časové okno: 10 let po HSCT
|
Dotazník obsahující údaje o zaměstnanosti, úrovni vzdělání, sociální finanční podpoře.
|
10 let po HSCT
|
|
Podíl pacientů s úzkostí a depresí
Časové okno: 10 let po HSCT
|
Úroveň úzkosti a deprese bude hodnocena pomocí Hamiltonovy škály úzkosti Deprese: Škála HAD je sebehodnotící škála pro zjišťování stavů deprese a úzkosti v prostředí nemocniční lékařské ambulance. HADS je samostatně spravovaná škála 14 položek, která hodnotila úrovně deprese a úzkosti, rozdělená do 2 subškál po 7 položkách (Úzkost nebo HADS-A, Deprese nebo HADS-D). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3. Skóre je generováno pro každou ze dvou dílčích škál (součet 7 položek v rozsahu od 0 do 21). Limitní skóre pro každé skóre rozlišuje: bezpřípadové nebo asymptomatické (skóre ≤ 7); pravděpodobné nebo hraniční případy (skóre 8-10); jasně nebo klinicky symptomatické případy (skóre ≥ 11) |
10 let po HSCT
|
|
Hodnocení gonadální funkce
Časové okno: 10 let po HSCT
|
Spermogram u mužů (navrženo nevyžádáno), luteinizační hormon (LH), folikuly stimulující hormon (FSH), estrogen, antimüllerovský hormon (AMH) u žen, testosteron u mužů, amenorea u žen.
|
10 let po HSCT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APHP200008
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborFáze 1 | Clear Cell Carcinoma | Růstový faktorSpojené státy
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityZatím nenabírámeNon Small Cell Lung | Metastázy v mozkuČína
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Philogen S.p.A.DokončenoClear Cell Renal Cell Carcinoma (ccRCC)Itálie