Сравнительное состояние здоровья и качество жизни пациентов с серповидно-клеточной анемией (СКА), перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток от совпадающих братьев и сестер, по сравнению с нетрансплантированными пациентами с серповидноклеточной анемией (СКА) группы «случай-контроль» (TRANSPLANTORN2)
Долгосрочное бремя заболеваемости и смертности в естественном течении серповидно-клеточной анемии до сих пор не сравнивалось с рисками и смертностью при таком методе лечения, как трансплантация костного мозга, у тяжелых пациентов с серповидно-клеточной анемией. Учитывая отсутствие данных, врачи первичной медико-санитарной помощи, занимающиеся серповидноклеточной анемией (ССБ), и врачи-трансплантологи не могут обсуждать фактические дебаты по поводу соотношения польза/риск для каждого пациента и уточнения показаний к трансплантации у пациентов. Таким образом, настоящее исследование направлено на описание и сравнение очень долгосрочных результатов после трансплантации братьев и сестер, соответствующих человеческому лейкоцитарному антигену (HLA) (исследовательская группа) и «ухода без трансплантации» у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией SCA, чтобы получить надежные сравнительные данные по обеим группам.
Основная цель — оценить преимущества трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в отношении качества жизни по сравнению со стандартным лечением через 10 лет у пациентов с тяжелой серповидноклеточной анемией (СКА).
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Jérôme Lambert, Pr
- Номер телефона: +33142499742
- Электронная почта: jerome.lambert@u-paris.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Номер телефона: +33140033692
- Электронная почта: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Исследуемая популяция (облучившиеся пациенты), должны быть выполнены все критерии:
- Пациенты, живущие с серповидноклеточной анемией (SCA, что означает генотип серповидноклеточной анемии SS и Sbeta0)
- Пациенты, перенесшие трансплантацию от аллогенного HLA-совместимого донора-близнеца или от единицы пуповинной крови брата-сестры с 1 января 2000 г. по 31 декабря 2012 г., независимо от возраста на момент трансплантации.
- Пациенты, получавшие схему кондиционирования, содержащую бусульфан 1 мг/кг/дозу (или эквивалентную дозу, скорректированную на массу тела в соответствии с рекомендациями) x 16 доз + циклофосфамид 200 мг/кг общая доза + антитимоглобулин
- Для пациента младше 18 лет на момент включения: подписанное информированное согласие от представителей обоих родителей.
- Для пациента в возрасте 18 лет: подписанное информированное согласие.
- Принадлежность к режиму социального обеспечения
Контрольная популяция (пациенты, не подвергшиеся воздействию):
Для каждого пациента с аллотрансплантатом будет подобран один пациент, не подвергавшийся воздействию, на основе следующих критериев:
- Пол
- Возраст на момент трансплантации облученного пациента (+/- 1 год)
- Уровень HbF (+/- 3%) до интенсификации лечения (определяется как начало либо гидроксимочевины, либо программы переливания крови)
Уровень гемоглобина (+/- 0,9 г/дл) до интенсификации лечения
- Для пациента младше 18 лет на момент включения: подписанное информированное согласие от представителей обоих родителей.
- Для пациентов старше 18 лет: подписанное информированное согласие.
- Принадлежность к режиму социального обеспечения
Критерий исключения:
Исследуемая популяция:
- Трансплантация от донора, кроме родного брата или сестры или родственной пуповинной крови
- Режим кондиционирования, отличный от бусульфана 16 мг/кг общая доза + циклофосфамид 200 мг/кг общая доза + антитимоглубулин
Для обеих групп населения:
- Отсутствие подписанного информированного согласия
- Наличие какого-либо изнурительного медицинского или психиатрического заболевания, которое исключает понимание информированного согласия, а также оптимальное лечение и последующее наблюдение.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Пациенты, трансплантированные от аллогенного HLA-совместимого донора-родственного брата или от единицы пуповинной крови брата-сестры.
|
Спермограмма будет предложена мужчинам
Тревогу и депрессию будут оценивать через 10 лет после ТГСК.
Качество жизни будут оценивать через 10 лет после ТГСК
Во время последующего визита
Один в исследовании
Однажды в кабинете
|
|
Другой: Контролируемые пациенты - не трансплантированные
|
Спермограмма будет предложена мужчинам
Тревогу и депрессию будут оценивать через 10 лет после ТГСК.
Качество жизни будут оценивать через 10 лет после ТГСК
Во время последующего визита
Один в исследовании
Однажды в кабинете
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка качества жизни по шкале SF36
Временное ограничение: 10 лет после ТГСК
|
Он будет оцениваться по шкале Short-form 36 (SF36). Краткая форма (36) опроса о состоянии здоровья представляет собой оценку состояния здоровья, состоящую из 36 пунктов. Полученная оценка варьируется от 0 до 100. Чем выше балл, тем меньше инвалидности. Ware JE, Sherbourne CD. Краткое обследование состояния здоровья, состоящее из 36 пунктов (SF-36): «Исследование медицинских результатов»: I. Концептуальная основа и выбор пунктов. Мед Кеар 1992;30:473-83. |
10 лет после ТГСК
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка качества жизни
Временное ограничение: 10 лет после ТГСК
|
Анкета, включающая данные о занятости, уровне образования, социальной финансовой поддержке.
|
10 лет после ТГСК
|
|
Доля пациентов с тревогой и депрессией
Временное ограничение: 10 лет после ТГСК
|
Уровни тревоги и депрессии будут оцениваться с использованием шкалы тревожной депрессии Гамильтона: шкала HAD представляет собой шкалу самооценки для выявления состояний депрессии и тревоги в условиях больничной амбулаторной клиники. HADS — это самостоятельная шкала из 14 пунктов, которая оценивает уровни депрессии и тревоги, разделенная на 2 подшкалы по 7 пунктов (тревога или HADS-A, депрессия или HADS-D). Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3. Оценка генерируется для каждой из двух подшкал (сумма 7 пунктов в диапазоне от 0 до 21). По предельным баллам по каждому из баллов различают: неслучайные или бессимптомные (балл ≤ 7); вероятные или пограничные случаи (8-10 баллов); случаи с явными или клиническими симптомами (оценка ≥ 11) |
10 лет после ТГСК
|
|
Оценка функции половых желез
Временное ограничение: 10 лет после ТГСК
|
Спермограмма у мужчин (предлагается, не запрашивается), лютеинизирующий гормон (ЛГ), фолликулостимулирующий гормон (ФСГ), эстроген, антимюллеров гормон (АМГ) у женщин, тестостерон у мужчин, аменорея у женщин.
|
10 лет после ТГСК
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APHP200008
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .