형제자매 조혈모세포 이식을 받은 겸상적혈구질환(SCD) 환자와 비이식 SCD 환자 대조 환자의 비교 건강 상태 및 삶의 질 (TRANSPLANTORN2)
겸상 적혈구 질환의 자연사에 따른 장기간의 이환율과 사망률 부담을 중증 겸상 적혈구 질환 환자의 골수 이식과 같은 치료 옵션의 위험 및 사망률과 비교한 적이 없습니다. 이러한 데이터 부족으로 인해 일차 진료 겸직 겸상 적혈구 질환(SCD) 의사와 이식 의사는 각 환자의 이익/위험 비율과 환자의 이식 적응증 개선에 대한 사실적 논쟁을 할 수 없습니다. 따라서 본 연구에서는 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 형제자매 이식(연구 부문)과 중증 겸상 적혈구 질환 SCA 환자에 대한 "비이식 치료" 후 매우 장기적인 결과를 설명하고 비교하려고 합니다. 두 팔에 관한 강력한 비교 데이터.
주요 목적은 중증 낫적혈구병(SCD) 환자의 10년 후 표준 치료와 비교하여 삶의 질에 관한 조혈모세포 이식(HSCT)의 이점을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Jérôme Lambert, Pr
- 전화번호: +33142499742
- 이메일: jerome.lambert@u-paris.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Jean-Hugues Dalle, Pr
- 전화번호: +33140033692
- 이메일: jean-hugues.dalle@aphp.fr
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
연구 모집단(노출된 환자)은 모든 기준을 충족해야 합니다.
- 겸상 적혈구 빈혈(SCA, SS 및 Sbeta0 겸상 적혈구 빈혈 유전자형을 의미)을 앓고 있는 환자
- 이식 연령에 관계없이 2000년 1월 1일부터 2012년 12월 31일까지 동종 HLA 적합 형제 기증자 또는 형제 제대혈 단위에서 이식된 환자
- 부설판 1mg/kg/용량(또는 권장사항에 따라 동등하게 조정된 체중 용량) x 16회 용량 + 시클로포스파미드 200mg/kg 총 용량 + 항티모글로불린을 포함하는 컨디셔닝 요법을 받은 환자
- 등록 당시 18세 미만인 환자의 경우 두 부모 대리인의 사전 동의서에 서명함
- 18세 환자의 경우: 서명된 동의서
- 사회 보장 체제에 소속되어 있음
대조군(비노출 환자):
각 동종 이식 환자에 대해 다음 기준에 따라 노출되지 않은 환자 한 명이 매칭됩니다.
- 성별
- 노출된 환자의 이식일 당시 연령(+/- 1세)
- 치료 강화(수산화요소 또는 수혈 프로그램의 시작으로 정의됨) 전 HbF 수치(+/- 3%)
치료 강화 전 Hb 수준(+/- 0.9g/dl)
- 등록 당시 18세 미만인 환자의 경우 두 부모 대리인의 사전 동의서에 서명함
- 18세 이상의 환자의 경우: 서명된 동의서
- 사회 보장 체제에 소속되어 있음
제외 기준:
연구 인구:
- 형제자매 또는 관련 제대혈 이외의 기증자로부터의 이식
- 부설판 16mg/kg 총 용량 + 시클로포스파미드 200mg/kg 총 용량 + 항티모글루불린 이외의 컨디셔닝 요법
두 인구 모두에 대해:
- 서명된 동의서가 없음
- 사전 동의, 최적의 치료 및 후속 조치에 대한 이해를 방해하는 심신을 약화시키는 의학적 또는 정신 질환이 있는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 동종 HLA 적합 형제 기증자 또는 형제 제대혈 단위에서 이식된 환자
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정자 조영술은 남성에게 제안됩니다
불안과 우울증은 HSCT 후 10년 후에 평가됩니다.
조혈모세포이식 후 10년 후에 삶의 질 평가
후속 방문 중
연구 중 하나
일단 연구에 들어가
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다른: 통제된 환자 - 이식되지 않음
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정자 조영술은 남성에게 제안됩니다
불안과 우울증은 HSCT 후 10년 후에 평가됩니다.
조혈모세포이식 후 10년 후에 삶의 질 평가
후속 방문 중
연구 중 하나
일단 연구에 들어가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SF36으로 평가한 삶의 질 평가
기간: HSCT 이후 10년
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SF36(Short-form 36) 척도로 평가됩니다. 약식(36) 건강 설문조사는 건강 상태에 대한 36개 항목으로 구성된 척도입니다. 획득한 점수는 0에서 100 사이입니다. 점수가 높을수록 장애가 적은 것입니다. Ware JE, Sherbourne CD. 의학적 결과 연구 36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36): I. 개념적 프레임워크 및 항목 선택. 의료 1992;30:473-83. |
HSCT 이후 10년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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삶의 질 평가
기간: HSCT 이후 10년
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고용, 교육 수준, 사회적 재정 지원에 관한 데이터가 포함된 설문지입니다.
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HSCT 이후 10년
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불안과 우울증을 앓고 있는 환자의 비율
기간: HSCT 이후 10년
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불안 및 우울증 수준은 해밀턴 불안 우울증 척도를 사용하여 평가됩니다. HAD 척도는 병원 외래 진료 환경에서 우울증 및 불안 상태를 감지하기 위한 자가 평가 척도입니다. HADS는 우울증과 불안의 수준을 평가하는 14개 항목으로 구성된 자가 관리 척도로, 7개 항목(불안 또는 HADS-A, 우울증 또는 HADS-D)으로 구성된 2개의 하위 척도로 나뉩니다. 각 항목은 0~3의 척도로 점수가 매겨집니다. 두 하위 척도 각각에 대해 점수가 생성됩니다(0~21 범위의 7개 항목의 합계). 각 점수에 대해 한계 점수는 다음을 구별합니다: 사례가 아닌 경우 또는 무증상인 경우(점수 ≤ 7) 가능성이 있거나 경계선에 있는 사례(점수 8-10); 명백하게 또는 임상적으로 증상이 있는 경우(점수 ≥ 11) |
HSCT 이후 10년
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생식선 기능 평가
기간: HSCT 이후 10년
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남성의 정자 조영술(요청되지 않은 제안), 황체 형성 호르몬(LH), 난포 자극 호르몬(FSH), 에스트로겐, 여성의 항뮐러 호르몬(AMH), 남성의 테스토스테론, 여성의 무월경.
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HSCT 이후 10년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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