Estado de saúde comparativo e qualidade de vida de pacientes com doença falciforme (DF) que foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas de irmãos compatíveis versus pacientes com caso-controle de DF não transplantados (TRANSPLANTORN2)
A carga de morbidade e mortalidade a longo prazo na história natural da doença falciforme não foi comparada até o momento com os riscos e a mortalidade de uma opção curativa como o transplante de medula óssea em pacientes com doença falciforme grave. Dada esta falta de dados, os médicos da doença falciforme (DF) dos cuidados primários e os médicos transplantadores são impedidos de um debate factual sobre a relação benefício/risco para cada paciente e de refinar as indicações de transplante em pacientes. Portanto, o presente estudo busca descrever e comparar os resultados de muito longo prazo após o transplante de irmão compatível com o antígeno leucocitário humano (HLA) (braço do estudo) e "cuidados não transplantados" para pacientes com SCA grave com doença falciforme, a fim de produzir dados comparativos robustos relativos a ambos os braços.
O objetivo principal é avaliar o benefício do transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) na qualidade de vida em comparação ao tratamento padrão após 10 anos, em pacientes com doença falciforme (DF) grave.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jérôme Lambert, Pr
- Número de telefone: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Estude backup de contato
- Nome: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Número de telefone: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
População do estudo (pacientes expostos), todos os critérios devem ser atendidos:
- Pacientes vivos com anemia falciforme (SCA, que significa genótipo de anemia falciforme SS e Sbeta0)
- Pacientes transplantados de irmãos doadores alogênicos compatíveis com HLA ou de unidades de sangue do cordão umbilical entre irmãos entre 1º de janeiro de 2000 e 31 de dezembro de 2012, qualquer que seja a idade no momento do transplante
- Pacientes que receberam regime de condicionamento contendo bussulfano 1 mg/kg/dose (ou dosagem equivalente ajustada ao peso corporal de acordo com a recomendação) x 16 doses + ciclofosfamida 200 mg/kg dose total + antitimoglobulina
- Para pacientes menores de 18 anos no momento da inscrição, consentimento informado assinado por ambos os representantes dos pais
- Para pacientes com 18 anos de idade: consentimento informado assinado
- Ter filiação a um regime de segurança social
População controle (pacientes não expostos):
Para cada paciente aloenxertado, um paciente não exposto será pareado, com base nos seguintes critérios:
- Gênero
- Idade na data do transplante do paciente exposto (+/- 1 ano)
- Nível de HbF (+/- 3%) antes da intensificação do tratamento (definido como o início de hidroxiureia ou de um programa de transfusão)
Nível de Hb (+/- 0,9 g/dl) antes da intensificação do tratamento
- Para pacientes menores de 18 anos no momento da inscrição, consentimento informado assinado por ambos os representantes dos pais
- Para pacientes acima de 18 anos de idade: consentimento informado assinado
- Ter filiação a um regime de segurança social
Critério de exclusão:
População do estudo:
- Transplante de doador que não seja irmão ou sangue do cordão umbilical relacionado
- Regime de condicionamento diferente de busulfan 16mg/kg dose total + ciclofosfamida 200mg/kg dose total + antitimoglubulina
Para ambas as populações:
- Ausência de consentimento informado assinado
- Ter qualquer doença médica ou psiquiátrica debilitante, que impeça a compreensão do consentimento informado, bem como o tratamento e acompanhamento ideais
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Pacientes transplantados de irmão doador alogênico compatível com HLA ou de unidade de sangue do cordão umbilical irmão
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Espermograma será proposto aos homens
Ansiedade e depressão serão avaliadas 10 anos após o TCTH
A qualidade de vida será avaliada 10 anos após o TCTH
Durante uma visita de acompanhamento
Um no estudo
Uma vez no estudo
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Outro: Pacientes controlados - não transplantados
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Espermograma será proposto aos homens
Ansiedade e depressão serão avaliadas 10 anos após o TCTH
A qualidade de vida será avaliada 10 anos após o TCTH
Durante uma visita de acompanhamento
Um no estudo
Uma vez no estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da qualidade de vida avaliada pelo SF36
Prazo: 10 anos após o TCTH
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Será avaliado pela escala Short-form 36 (SF36). A Pesquisa de Saúde Short Form (36) é uma medida de 36 itens do estado de saúde. A pontuação obtida varia entre 0 e 100. Quanto maior a pontuação menor a deficiência. Ware JE, Sherbourne CD. Pesquisa de saúde resumida de 36 itens do Medical Outcomes Study (SF-36): I. Estrutura conceitual e seleção de itens. Med Care 1992;30:473-83. |
10 anos após o TCTH
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da qualidade de vida
Prazo: 10 anos após o TCTH
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Questionário incluindo dados sobre emprego, nível de escolaridade, apoio financeiro social.
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10 anos após o TCTH
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Proporção de pacientes com ansiedade e depressão
Prazo: 10 anos após o TCTH
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Os níveis de ansiedade e depressão serão avaliados usando a escala Hamilton Anxiety Depression: A escala HAD é uma escala de autoavaliação para detectar estados de depressão e ansiedade no ambiente de um ambulatório médico hospitalar. A HADS é uma escala autoaplicável de 14 itens que avalia os níveis de depressão e ansiedade, dividida em 2 subescalas de 7 itens (Ansiedade ou HADS-A, Depressão ou HADS-D). Cada item é pontuado em uma escala de 0 a 3. É gerada uma pontuação para cada uma das duas subescalas (soma dos 7 itens, variando de 0 a 21). Escores limites, para cada um dos escores distinguir: não casos ou assintomáticos (escore ≤ 7); casos prováveis ou limítrofes (pontuação 8-10); casos claramente ou clinicamente sintomáticos (pontuação ≥ 11) |
10 anos após o TCTH
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Avaliação da função gonadal
Prazo: 10 anos após o TCTH
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Espermograma em homens (proposto não solicitado), Hormônio Luteinizante (LH), Hormônio Folículo Estimulante (FSH), estrogênio, Hormônio Anti-Mülleriano (AMH) em mulheres, testosterona em homens, Amenorreia em mulheres.
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10 anos após o TCTH
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP200008
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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