Vergleich des Gesundheitszustands und der Lebensqualität von Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD), die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit passenden Geschwistern unterzogen, im Vergleich zu nicht transplantierten SCD-Fallkontrollpatienten (TRANSPLANTORN2)
Die langfristige Belastung durch Morbidität und Mortalität im natürlichen Verlauf der Sichelzellenanämie wurde bisher nicht mit den Risiken und der Mortalität einer Heiloption wie der Knochenmarktransplantation bei Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie verglichen. Aufgrund dieses Mangels an Daten ist es Ärzten, die sich in der Grundversorgung mit Sichelzellanämie (SCD) befassen, und Transplantationsärzten nicht möglich, eine sachliche Debatte über das Nutzen-Risiko-Verhältnis für jeden Patienten zu führen und die Indikationen für eine Transplantation bei Patienten zu verfeinern. Daher versucht die vorliegende Studie, die sehr langfristigen Ergebnisse nach einer Transplantation von Geschwistern mit humanem Leukozytenantigen (HLA) (Studienarm) und einer „Nicht-Transplantationsversorgung“ für Patienten mit schwerer Sichelzellanämie (SCA) zu beschreiben und zu vergleichen, um Ergebnisse zu erzielen Robuste Vergleichsdaten zu beiden Armen.
Das Hauptziel besteht darin, den Nutzen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) hinsichtlich der Lebensqualität im Vergleich zur Standardversorgung nach 10 Jahren bei Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33142499742
- E-Mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Telefonnummer: +33140033692
- E-Mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Studienpopulation (exponierte Patienten), alle Kriterien sollten erfüllt sein:
- Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA, d. h. SS- und Sbeta0-Sichelzellenanämie-Genotyp)
- Patienten, die zwischen dem 1. Januar 2000 und dem 31. Dezember 2012 von einem allogenen HLA-kompatiblen Geschwisterspender oder einer Nabelschnurblut-Einheit von Geschwistern transplantiert wurden, unabhängig vom Alter bei der Transplantation
- Patienten, die eine Konditionierungskur mit 1 mg/kg/Dosis Busulfan (oder entsprechend angepasster Körpergewichtsdosis gemäß Empfehlung) x 16 Dosen + Cyclophosphamid 200 mg/kg Gesamtdosis + Anti-Thymoglobulin erhalten haben
- Für Patienten unter 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung unterschriebene Einverständniserklärung beider Elternvertreter
- Für Patienten im Alter von 18 Jahren: unterschriebene Einverständniserklärung
- Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem
Kontrollpopulation (nicht exponierte Patienten):
Für jeden allotransplantierten Patienten wird ein nicht exponierter Patient anhand der folgenden Kriterien zugeordnet:
- Geschlecht
- Alter zum Zeitpunkt der Transplantation des exponierten Patienten (+/- 1 Jahr)
- HbF-Spiegel (+/- 3 %) vor der Intensivierung der Behandlung (definiert als Beginn von entweder Hydroxyharnstoff oder einem Transfusionsprogramm)
Hb-Wert (+/- 0,9 g/dl) vor der Intensivierung der Behandlung
- Für Patienten unter 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung unterschriebene Einverständniserklärung beider Elternvertreter
- Für Patienten über 18 Jahre: unterschriebene Einverständniserklärung
- Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem
Ausschlusskriterien:
Studienpopulation:
- Transplantation von einem anderen Spender als Geschwister- oder verwandtem Nabelschnurblut
- Anderes Konditionierungsschema als Busulfan 16 mg/kg Gesamtdosis + Cyclophosphamid 200 mg/kg Gesamtdosis + Anti-Thymoglubulin
Für beide Bevölkerungsgruppen:
- Fehlen einer unterschriebenen Einverständniserklärung
- Sie haben eine schwächende medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die das Verständnis der Einverständniserklärung sowie eine optimale Behandlung und Nachsorge ausschließt
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Patienten, die von einem allogenen HLA-kompatiblen Geschwisterspender oder von einer Geschwister-Nabelschnurblut-Einheit transplantiert wurden
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Männern wird ein Spermogramm vorgeschlagen
Angstzustände und Depressionen werden 10 Jahre nach der HSCT untersucht
Die Lebensqualität wird 10 Jahre nach der HSCT bewertet
Bei einem Nachbesuch
Einer im Arbeitszimmer
Einmal im Arbeitszimmer
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Sonstiges: Kontrollierte Patienten – nicht transplantiert
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Männern wird ein Spermogramm vorgeschlagen
Angstzustände und Depressionen werden 10 Jahre nach der HSCT untersucht
Die Lebensqualität wird 10 Jahre nach der HSCT bewertet
Bei einem Nachbesuch
Einer im Arbeitszimmer
Einmal im Arbeitszimmer
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Lebensqualität anhand von SF36
Zeitfenster: 10 Jahre nach HSCT
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Es wird anhand der Kurzform-Skala 36 (SF36) bewertet. Die Kurzform (36) Gesundheitsumfrage ist eine 36-Punkte-Messung des Gesundheitszustands. Die erzielte Punktzahl variiert zwischen 0 und 100. Je höher die Punktzahl, desto geringer ist die Behinderung. Ware JE, Sherbourne CD. Die Medical Outcomes Study 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36): I. Konzeptioneller Rahmen und Punktauswahl. Med Care 1992;30:473-83. |
10 Jahre nach HSCT
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: 10 Jahre nach HSCT
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Fragebogen mit Daten zu Beschäftigung, Bildungsniveau und sozialer finanzieller Unterstützung.
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10 Jahre nach HSCT
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Anteil der Patienten mit Angstzuständen und Depressionen
Zeitfenster: 10 Jahre nach HSCT
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Das Ausmaß von Angstzuständen und Depressionen wird anhand der Hamilton-Anxiety-Depression-Skala bewertet: Die HAD-Skala ist eine Selbsteinschätzungsskala zur Erkennung von Depressions- und Angstzuständen im Rahmen einer medizinischen Ambulanz eines Krankenhauses. HADS ist eine selbstverwaltete Skala mit 14 Items zur Beurteilung des Ausmaßes von Depression und Angstzuständen, unterteilt in 2 Subskalen mit 7 Items (Angst oder HADS-A, Depression oder HADS-D). Jeder Punkt wird auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet. Für jede der beiden Unterskalen wird eine Punktzahl generiert (Summe der 7 Punkte, Bereich von 0 bis 21). Grenzscores unterscheiden für jeden Score: Nicht-Fälle oder asymptomatische Fälle (Score ≤ 7); wahrscheinliche oder grenzwertige Fälle (Punktzahl 8–10); eindeutig oder klinisch symptomatische Fälle (Score ≥ 11) |
10 Jahre nach HSCT
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Beurteilung der Gonadenfunktion
Zeitfenster: 10 Jahre nach HSCT
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Spermogramm bei Männern (vorgeschlagen, nicht angefordert), Luteinisierendes Hormon (LH), Follikelstimulierendes Hormon (FSH), Östrogen, Anti-Müller-Hormon (AMH) bei Frauen, Testosteron bei Männern, Amenorrhoe bei Frauen.
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10 Jahre nach HSCT
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- APHP200008
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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