État de santé comparé et qualité de vie des patients atteints de drépanocytose (SCD) ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques entre frères et sœurs appariés par rapport aux patients cas-témoins SCD non transplantés (TRANSPLANTORN2)
Le fardeau à long terme de morbidité et de mortalité dans l’histoire naturelle de la drépanocytose n’a pas été comparé jusqu’à présent aux risques et à la mortalité d’une option curative comme la transplantation de moelle osseuse chez les patients atteints de drépanocytose sévère. Compte tenu de ce manque de données, les médecins de soins primaires drépanocytaires (SCD) et les médecins transplanteurs ne peuvent pas débattre factuellement sur le rapport bénéfice/risque pour chaque patient et affiner les indications de transplantation chez les patients. Par conséquent, la présente étude vise à décrire et à comparer les résultats à très long terme après la transplantation d'un frère ou d'une sœur correspondant à l'antigène leucocytaire humain (HLA) (bras d'étude) et les « soins sans transplantation » pour les patients atteints de drépanocytose sévère SCA afin d'obtenir données comparatives robustes concernant les deux bras.
L'objectif principal est d'évaluer le bénéfice de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) concernant la qualité de vie par rapport aux soins standards après 10 ans, chez les patients atteints de drépanocytose (SCD) sévère.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jérôme Lambert, Pr
- Numéro de téléphone: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Numéro de téléphone: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Population étudiée (patients exposés), tous les critères doivent être remplis :
- Patients vivants avec la drépanocytose (SCA, signifiant génotype de drépanocytose SS et Sbeta0)
- Patients transplantés à partir d'un donneur allogénique compatible HLA-compatible ou d'une unité de sang de cordon fraternel entre le 1er janvier 2000 et le 31 décembre 2012, quel que soit l'âge à la transplantation
- Patients ayant reçu un régime de conditionnement contenant du busulfan 1 mg/kg/dose (ou une dose équivalente ajustée au poids corporel selon la recommandation) x 16 doses + cyclophosphamide 200 mg/kg dose totale + anti-thymoglobuline
- Pour les patients de moins de 18 ans au moment de l'inscription, consentement éclairé signé des deux représentants parentaux
- Pour patient âgé de 18 ans : consentement éclairé signé
- Avoir une affiliation à un régime de sécurité sociale
Population témoin (Patients non exposés) :
Pour chaque patient allogreffé, un patient non exposé sera apparié, sur la base des critères suivants :
- Genre
- Âge à la date de transplantation du patient exposé (+/- 1 an)
- Taux d'HbF (+/- 3 %) avant l'intensification du traitement (défini comme l'initiation d'un programme d'hydroxyurée ou de transfusion)
Taux d'Hb (+/- 0,9 g/dl) avant intensification du traitement
- Pour les patients de moins de 18 ans au moment de l'inscription, consentement éclairé signé des deux représentants parentaux
- Pour les patients de plus de 18 ans : consentement éclairé signé
- Avoir une affiliation à un régime de sécurité sociale
Critère d'exclusion:
Population étudiée :
- Transplantation à partir d'un donneur autre que le sang d'un frère ou d'une sœur ou d'un sang de cordon apparenté
- Schéma de conditionnement autre que busulfan 16 mg/kg dose totale + cyclophosphamide 200 mg/kg dose totale + anti-thymoglubuline
Pour les deux populations :
- Absence de consentement éclairé signé
- Avoir une maladie médicale ou psychiatrique débilitante, qui empêche la compréhension du consentement éclairé ainsi qu'un traitement et un suivi optimaux
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Patients transplantés à partir d'un donneur allogénique compatible HLA ou d'une unité de sang de cordon fraternel
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Un spermogramme sera proposé aux hommes
L'anxiété et la dépression seront évaluées 10 ans après la HSCT
La qualité de vie sera évaluée 10 ans après la HSCT
Lors d'une visite de suivi
Un dans l'étude
Une fois dans l'étude
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Autre: Patients contrôlés - non transplantés
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Un spermogramme sera proposé aux hommes
L'anxiété et la dépression seront évaluées 10 ans après la HSCT
La qualité de vie sera évaluée 10 ans après la HSCT
Lors d'une visite de suivi
Un dans l'étude
Une fois dans l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la qualité de vie évaluée par SF36
Délai: 10 ans après la HSCT
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Il sera évalué par l'échelle Short-form 36 (SF36). L'enquête sur la santé abrégée (36) est une mesure de 36 éléments de l'état de santé. Le score obtenu varie entre 0 et 100. Plus le score est élevé, moins il y a d'invalidité. Ware JE, Sherbourne CD. Enquête sur la santé abrégée en 36 éléments de l'étude sur les résultats médicaux (SF-36) : I. Cadre conceptuel et sélection des éléments. Med Care 1992 ; 30 : 473-83. |
10 ans après la HSCT
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation de la qualité de vie
Délai: 10 ans après la HSCT
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Questionnaire comprenant des données sur l'emploi, le niveau d'éducation et le soutien financier social.
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10 ans après la HSCT
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Proportion de patients souffrant d'anxiété et de dépression
Délai: 10 ans après la HSCT
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Les niveaux d'anxiété et de dépression seront évalués à l'aide de l'échelle Hamilton Anxiety Depression : L'échelle HAD est une échelle d'auto-évaluation permettant de détecter les états de dépression et d'anxiété dans le cadre d'une clinique externe médicale hospitalière. HADS est une échelle auto-administrée de 14 items évaluant les niveaux de dépression et d'anxiété, divisés en 2 sous-échelles de 7 items (Anxiété ou HADS-A, Dépression ou HADS-D). Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3. Un score est généré pour chacune des deux sous-échelles (somme des 7 items, allant de 0 à 21). Les scores limites, pour chacun des scores, distinguent : les non-cas ou asymptomatiques (score ≤ 7) ; cas probables ou limites (score 8-10) ; cas clairement ou cliniquement symptomatiques (score ≥ 11) |
10 ans après la HSCT
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Évaluation de la fonction gonadique
Délai: 10 ans après la HSCT
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Spermogramme chez l'homme (proposé non demandé), hormone lutéinisante (LH), hormone folliculo-stimulante (FSH), œstrogène, hormone anti-müllérienne (AMH) chez la femme, testostérone chez l'homme, aménorrhée chez la femme.
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10 ans après la HSCT
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- APHP200008
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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